Vyndaqel (tafamidis): Amyloidosis behandeling goedgekeurd door de FDA
Transthyretine amyloïdose is een zeldzame erfelijke ziekte waarbij een vezelachtige stof, amyloïd genaamd, wordt afgezet in weefsels en organen in het lichaam, waaronder de zenuwen. Deze afzettingen verstoren de normale zenuwfunctie en kunnen leiden tot een aandoening die polyneuropathie wordt genoemd, gekenmerkt door een gevoel van zwakte, gevoelloosheid en pijn in de handen en voeten. Tafamidis, ook bekend onder de merknaam Vyndaqel, wordt gebruikt om zenuwschade bij patiënten met polyneuropathie in een vroeg stadium te vertragen.
Tafamidis (Vyndaqel): een geneesmiddel om zenuwbeschadiging bij patiënten met polyneuropathie in een vroeg stadium te vertragen
Tafamidis (Vyndaqel) wordt gebruikt voor de behandeling van een zeldzame ziekte die bekend staat als transthyretin familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP). Het is goedgekeurd in vele landen, waaronder Brazilië, Israël, Zuid-Korea, de landen van de Europese Unie en in de Verenigde Staten. In sommige andere landen, zoals Australië, heeft het de status van weesgeneesmiddel* voor de behandeling van transthyretine cardiomyopathie (TTR-CM), waarbij de ziekte de hartspier aantast.
* Met de weesgeneesmiddelen kan de evaluatie en ontwikkeling van dit geneesmiddel sneller gebeuren, in de hoop dat mensen met deze ernstige en zeldzame aandoeningen kunnen profiteren van nieuwe behandelingsmogelijkheden die anders langer zouden duren, als ze al beschikbaar zouden zijn.
Wat is tafamidis (Vyndaqel)?
Tafamidis is het werkzame bestanddeel van Vyndaqel , dat in capsulevorm wordt geleverd. Het is geïndiceerd voor patiënten die lijden aan transthyretine amyloïdose en die tevens lijden aan polyneuropathie. Polyneuropathieën, of perifere neuropathieën, zijn het gevolg van beschadiging van de perifere zenuwen (zenuwen die van het ruggenmerg naar de armen, handen, benen en voeten lopen), wat vaak leidt tot een gevoel van zwakte, gevoelloosheid en pijn in de ledematen.
Meer informatie over kosten en levering
Hoe doeltreffend is tafamidis (Vyndaqel)?
De werkzaamheid van tafamidis (Vyndaqel) is in klinische proeven getest. De belangrijkste studie duurde 18 maanden en omvatte 128 patiënten die een specifieke genetische mutatie (V30M) droegen. Deze deelnemers waren in stadium 1 van de ziekte, wat betekent dat ze in staat waren om het grootste deel van de tijd zonder ondersteuning te lopen. De patiënten die tafamidis (Vyndaqel) namen, vertoonden betere resultaten dan de placebo, met minder zenuwschade en een hogere levenskwaliteit.
Definitieve analyse na 18 maanden
Definitieve analyse na 18 maanden
Voor meer details zie de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina.
Welke bijwerkingen kan ik verwachten van tafamidis (Vyndaqel)?
De meest voorkomende bijwerkingen die in de voorschrijvingsinformatie worden genoemd, zijn diarree, urineweginfectie, buikpijn of buikpijn, en vaginale infectie bij vrouwen.
Let op: dit is niet bedoeld als een uitgebreide handleiding. Raadpleeg uw behandelend arts en de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina voor alle details over de bijwerkingen.
Hoe wordt tafamidis (Vyndaqel) ingenomen?
De capsules moeten mondeling worden ingenomen, één keer per dag. Ze moeten in hun geheel worden doorgeslikt, niet worden gesneden of geplet, en kunnen met of zonder voedsel worden ingenomen.
Let op: dit is niet bedoeld als een behandelplan. Voor een gepersonaliseerd behandelingsplan raadpleegt u uw arts. Voor meer details kunt u ook de volledige voorschrijfinformatie onderaan de pagina raadplegen.
Hoe werkt tafamidis (Vyndaqel)?
Voor meer details over de manier waarop tafamidis (Vyndaqel) werkt, raadpleegt u uw arts of raadpleegt u de voorschrijfinformatie onderaan de pagina. Dit is niet bedoeld als een allesomvattende wetenschappelijke uitleg.
Meer informatie over tafamidis (Vyndaqel)
-
![Vyndaqel (tafamidis): Amyloidosis behandeling goedgekeurd door de FDA]()
-
![Wat gebeurt er tussen de beschikbaarheid en de goedkeuring van geneesmiddelen?]()
Wat gebeurt er tussen de beschikbaarheid en de goedkeuring van geneesmiddelen?
-
![Waarom is er vaak een aanzienlijke vertraging bij het verkrijgen van toegang tot nieuwe geneesmiddelen - zelfs nadat ze zijn goedgekeurd?]()
Waarom is er vaak een aanzienlijke vertraging bij het verkrijgen van toegang tot nieuwe geneesmiddelen - zelfs nadat ze zijn goedgekeurd?
Heeft u ondersteuning nodig?
Als u of een van uw familieleden of vrienden patiënt bent met transthyretine amyloïdose, wilt u misschien vragen stellen over het geneesmiddel voor deze ziekte. Als u vragen wilt stellen over hoe u tafamidis (Vyndaqel) kunt krijgen, of over onze service in het algemeen, staat ons team van gekwalificeerde apothekers en deskundigen klaar om ondersteuning te bieden en te helpen bij vragen. Ons team spreekt 17 verschillende talen en staat klaar om te helpen.
Wie is everyone.org?
everyone.org maakt de nieuwste goedgekeurde geneesmiddelen beschikbaar voor patiënten, ziekenhuizen en artsen over de hele wereld, op een wettelijk conforme manier. We kopen innovatieve medicijnen in tegen de best mogelijke prijzen en zorgen voor een veilige en efficiënte levering. We hebben met succes geleverd aan meer dan 88 landen wereldwijd en hebben al meer dan 11.000 artsen en patiënten ondersteund.
Meer informatie
Referenties
- Samenvatting van de productkenmerken [EMA]: Vyndaqel (tafamidis) [PDF], Pfizer Limited, november 2011.
- Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Vyndaqel [PDF], Pfizer Limited, november 2011.
- Pfizer Inc., n.d., Transthyretin amyloïdose, geciteerd op 17 oktober 2018.
- Benson M., Maurer M. 2016, Amyloidosis Foundation, A Guide to Transthyretin Amyloidosis, geciteerd op 18 oktober 2018.
- Therapeutic Goods Administration [TGA] 2011, Benaming voor weesgeneesmiddelen vóór 1 juli 2017, (Laatste update: 6 juli 2018), geciteerd op 29 oktober 2018.
- Merlini, G., et al. Effecten van tafamidis op transthyretine stabilisatie en klinische uitkomsten bij patiënten. met non-Val30Met transthyretine amyloïdose. Journal of cardiovascular translational research. 2013 oktober 8; 6(6), 1011-20.
