Tafamidis (Vyndaqel)

Een medicijn voor Transthyretine Amyloïdose

Vraag een gratis offerte aan

Transthyretine amyloïdose is een zeldzame erfelijke ziekte waarbij een vezelachtige stof, amyloïd genaamd, wordt afgezet in weefsels en organen in het lichaam, waaronder de zenuwen. Deze afzettingen verstoren de normale zenuwfunctie en kunnen leiden tot een aandoening die polyneuropathie wordt genoemd, gekenmerkt door een gevoel van zwakte, gevoelloosheid en pijn in de handen en voeten. Tafamidis, ook bekend onder de merknaam Vyndaqel, wordt gebruikt om zenuwschade bij patiënten met polyneuropathie in een vroeg stadium te vertragen.

Tafamidis (Vyndaqel): een geneesmiddel om zenuwbeschadiging bij patiënten met polyneuropathie in een vroeg stadium te vertragen

Tafamidis (Vyndaqel) wordt gebruikt voor de behandeling van een zeldzame ziekte die bekend staat als transthyretin familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP). Het is goedgekeurd in vele landen, waaronder Brazilië, Israël, Zuid-Korea, de landen van de Europese Unie en in de Verenigde Staten. In sommige andere landen, zoals Australië, heeft het de status van weesgeneesmiddel* voor de behandeling van transthyretine cardiomyopathie (TTR-CM), waarbij de ziekte de hartspier aantast.

* Met de weesgeneesmiddelen kan de evaluatie en ontwikkeling van dit geneesmiddel sneller gebeuren, in de hoop dat mensen met deze ernstige en zeldzame aandoeningen kunnen profiteren van nieuwe behandelingsmogelijkheden die anders langer zouden duren, als ze al beschikbaar zouden zijn.

Wat is tafamidis (Vyndaqel)?

Tafamidis is het werkzame bestanddeel van Vyndaqel , dat in capsulevorm wordt geleverd. Het is geïndiceerd voor patiënten die lijden aan transthyretine amyloïdose en die tevens lijden aan polyneuropathie. Polyneuropathieën, of perifere neuropathieën, zijn het gevolg van beschadiging van de perifere zenuwen (zenuwen die van het ruggenmerg naar de armen, handen, benen en voeten lopen), wat vaak leidt tot een gevoel van zwakte, gevoelloosheid en pijn in de ledematen.

Meer informatie over kosten en levering

Hoe doeltreffend is tafamidis (Vyndaqel)?

De werkzaamheid van tafamidis (Vyndaqel) is in klinische proeven getest. De belangrijkste studie duurde 18 maanden en omvatte 128 patiënten die een specifieke genetische mutatie (V30M) droegen. Deze deelnemers waren in stadium 1 van de ziekte, wat betekent dat ze in staat waren om het grootste deel van de tijd zonder ondersteuning te lopen. De patiënten die tafamidis (Vyndaqel) namen, vertoonden betere resultaten dan de placebo, met minder zenuwschade en een hogere levenskwaliteit.

Definitieve analyse na 18 maanden

Neuropathie stoornisscore van de onderste ledematen (NIS-LL) Percentage patiënten dat een verbetering liet zien. NIS-LL is een score op basis van de beoordeling door een arts van het neurologisch onderzoek van de onderste ledematen.

Definitieve analyse na 18 maanden

Verandering in de Total Quality of Life Score (TQOL). TQOL is een score voor de totale levenskwaliteit op basis van door de patiënt gerapporteerde gegevens. Een verandering dicht bij nul geeft aan dat de algemene kwaliteit van leven (QOL) werd gehandhaafd, terwijl een grotere verandering duidt op een verslechtering van de QOL van de patiënten.

Voor meer details zie de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina.

Welke bijwerkingen kan ik verwachten van tafamidis (Vyndaqel)?

De meest voorkomende bijwerkingen die in de voorschrijvingsinformatie worden genoemd, zijn diarree, urineweginfectie, buikpijn of buikpijn, en vaginale infectie bij vrouwen.

Let op: dit is niet bedoeld als een uitgebreide handleiding. Raadpleeg uw behandelend arts en de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina voor alle details over de bijwerkingen.

Hoe wordt tafamidis (Vyndaqel) ingenomen?

De capsules moeten mondeling worden ingenomen, één keer per dag. Ze moeten in hun geheel worden doorgeslikt, niet worden gesneden of geplet, en kunnen met of zonder voedsel worden ingenomen.

Let op: dit is niet bedoeld als een behandelplan. Voor een gepersonaliseerd behandelingsplan raadpleegt u uw arts. Voor meer details kunt u ook de volledige voorschrijfinformatie onderaan de pagina raadplegen.

Hoe werkt tafamidis (Vyndaqel)?

TTR-FAP wordt gekenmerkt door de aanwezigheid van een defect bloedeiwit, transthyretine (TTR) genaamd.
Dit defecte eiwit breekt gemakkelijk waardoor de accumulatie van amyloïden (een vezelachtige substantie) in de weefsels, zenuwen en organen wordt veroorzaakt en hun normale functie wordt verhinderd.
De schade aan de zenuwen resulteert in een gevoel van zwakte, gevoelloosheid en pijn in de extremiteiten.
Tafamidis (Vyndaqel) stabiliseert het defecte eiwit. Op die manier vermindert het de symptomen en vertraagt het de progressie van de neurologische aandoening.

Voor meer details over de manier waarop tafamidis (Vyndaqel) werkt, raadpleegt u uw arts of raadpleegt u de voorschrijfinformatie onderaan de pagina. Dit is niet bedoeld als een allesomvattende wetenschappelijke uitleg.

Hoe kan ik tafamidis (Vyndaqel) krijgen?

Het kan zijn dat tafamidis (Vyndaqel) nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in uw land, wat kan betekenen dat u vertraging oploopt bij de toegang tot dit geneesmiddel voor uzelf, uw patiënt of een familielid of vriend. Wij zijn er om u te helpen.

Met een recept van de behandelend arts van de patiënt kan everyone.org u ondersteunen bij het verkrijgen van tafamidis (Vyndaqel) van buiten uw land. Ons team van apothekers en regelgevingsdeskundigen levert elke dag elders goedgekeurde geneesmiddelen over de hele wereld. Zij staan klaar om u te helpen bij de inkoop en levering, en zullen u begeleiden bij elke stap in het proces. Wij adviseren patiënten altijd om bij hun zorgverzekeraar te informeren naar de vergoeding van het geneesmiddel.

Vraag nu

Meer informatie over tafamidis (Vyndaqel)

Heeft u ondersteuning nodig?

Als u of een van uw familieleden of vrienden patiënt bent met transthyretine amyloïdose, wilt u misschien vragen stellen over het geneesmiddel voor deze ziekte. Als u vragen wilt stellen over hoe u tafamidis (Vyndaqel) kunt krijgen, of over onze service in het algemeen, staat ons team van gekwalificeerde apothekers en deskundigen klaar om ondersteuning te bieden en te helpen bij vragen. Ons team spreekt 17 verschillende talen en staat klaar om te helpen.

Stuur ons een bericht

Wij nemen zo spoedig mogelijk contact met u op tijdens onze werkuren: 9:00 tot 18:00 CET, maandag tot vrijdag.

Dank u voor uw bericht !

Wij nemen zo spoedig mogelijk contact met u op tijdens onze werkuren: 9:00 tot 18:00 CET, maandag tot vrijdag.

US 0