Waar is Ketas ibudilast) goedgekeurd?

Ketas ibudilast) werd goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met bronchiale astma en cerebrovasculaire aandoeningen door: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japan, mei 1989.

Ibudilast kreeg het predikaat weesgeneesmiddel voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) van het Europees Medisch Agentschap (EMA), Europese Unie, op 12 december 2016 en van de Food and Drug Administration (FDA), Verenigde Staten, op 10 juni 2016. Opmerking: Dit betekent dat het geneesmiddel niet is goedgekeurd door het EMA of de FDA, maar vanwege de ernst van de aandoening, het gebrek aan alternatieven voor diagnose, preventie of behandeling of de zeldzaamheid van de aandoening, wordt het geneesmiddel met speciale zorg behandeld door de regelgevende instanties.

Klinische onderzoeken

Cerebrovasculaire aandoeningen

De goedkeuring door het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) in Japan van Ketas ibudilast) voor cerebrovasculaire aandoeningen, in het bijzonder verbetering van duizeligheid bij patiënten met de gevolgen van een herseninfarct, was gebaseerd op een dubbelblind klinisch onderzoek.

In dit onderzoek werd dit product of een placebo gedurende 8 weken aan patiënten gegeven na een eerste observatieperiode van 4 weken. Tijdens de observatieperiode werd placebo gegeven en patiënten met een slechte therapietrouw of die geen symptomen hadden, werden uit het onderzoek verwijderd.

Resultaten

De belangrijkste gemeten uitkomst was verbetering van duizeligheid. Ketas ibudilast) zag betere resultaten dan placebo binnen de gemeten uitkomst. De verbetering van duizeligheid was:

- 50,0% (47/94) voor Ibudilast

- 18,7% (20/107) voor placebo

Bronchiale astma

De goedkeuring van Ketas ibudilast) voor bronchiale astma door het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) was gebaseerd op klinische onderzoeken, waaronder een dubbelblind onderzoek.

Resultaten

De gemeten werkzaamheid was de mate van verbetering: van matig tot duidelijk, en licht tot duidelijk. De dubbelblinde klinische studie toonde aan dat Ketas ibudilast) effectief is voor de behandeling van bronchiale astma. Het verbeteringspercentage (%) was:

Totaal

- 41,4% matig tot duidelijk

- 73,4% licht tot duidelijk

ALS

De effecten van ibudilast op ALS-patiënten zijn geëvalueerd in experimentele modellen. Op het moment dat de aanwijzing als weesgeneesmiddel werd toegekend, waren er klinische onderzoeken gaande.

Referenties:

Samenvatting van productkenmerken [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, mei 2013.

EMA Orphan Designation: ibudilast www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Orphan Designation: ibudilast www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation, www.ema.europa.eu, geciteerd op 15/06/2018.

Het aanwijzen van een weesgeneesmiddel, www.fda.gov, aangehaald op 15/06/2018.

Wat is Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) is een stof die oorspronkelijk werd goedgekeurd voor de behandeling van leveraandoeningen, hoewel onderzoek suggereert dat het een bredere toepassing kan hebben, waaronder de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Tauroursodeoxycholic acid is een galzuur-taurineconjugaat dat is afgeleid van ursodeoxycholzuur. Galzuur wordt gemaakt door de lever en opgeslagen in de galblaas en helpt bij de spijsvertering. Het speelt een rol als menselijke metaboliet, ontstekingsremmer, neuroprotectieve agent, apoptoseremmer, cardioprotectieve agent en agent voor het behoud van de botdichtheid.

Waar is Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) goedgekeurd?

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) is in Italië goedgekeurd voor de behandeling van leveraandoeningen. Tudcabil tauroursodeoxycholic acid) is niet goedgekeurd voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), maar heeft van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor ALS gekregen (EU, februari 2017).

Referenties:

Publieke samenvatting van het advies over aanwijzing als weesgeneesmiddel [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., aangehaald op maart 2017.

Atto Completo [Italiaans ministerie van Volksgezondheid]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), geciteerd op november 2003.