Vergoedingsinformatie over Spinraza nusinersen)
Spinale Musculaire Atrofie (SMA) is een zeldzame genetische ziekte die invloed heeft op beweging en spierkracht. Nusinersen (met de merknaam Spinraza) is de eerste en enige goedgekeurde behandeling voor kinderen en volwassenen met spinale musculaire atrofie (SMA). Nusinersen is geen genezing, maar het is aangetoond dat het de fysieke conditie en levenskwaliteit van patiënten verbetert.
Momenteel het enige goedgekeurde geneesmiddel voor
spinale musculaire atrofie.
Nusinersen Spinraza) is een goedgekeurde behandeling die hoop kan bieden voor sommige kinderen en volwassenen met spinale musculaire atrofie (SMA). Het is goedgekeurd voor gebruik in onder andere de VS, de EU, Brazilië, Japan, Zwitserland, Canada en Australië. Klinische studies tonen aan dat dit geneesmiddel een positieve invloed kan hebben op het leven van kinderen en volwassenen met SMA. Hoewel het niet wereldwijd verkrijgbaar is, kunnen patiënten voor wie het niet toegankelijk is dit geneesmiddel veilig en legaal in hun land importeren.
Wat is nusinersen Spinraza)?
Dit geneesmiddel is een injectie voor mensen met SMA. SMA tast de motorische neuronen aan en wordt vermoedelijk veroorzaakt door veranderingen (mutaties) in de chromosomen van het DNA. Verwacht wordt dat Nusinersen Spinraza) het gedrag van dit gemuteerde DNA tegengaat, wat zou moeten helpen om de motorische neuronen in stand te houden. Nusinersen Spinraza) is de eerste en enige goedgekeurde behandeling die op deze manier werkt.
Meer informatie over kosten en levering
Wordt nusinersen Spinraza) vergoed in mijn land?
Neem contact met ons op voor meer informatie over terugbetalingsmogelijkheden in uw land.
Hoe effectief is nusinersen Spinraza)?
De effectiviteit van nusinersen Spinraza) is getest in klinische onderzoeken. Deze klinische onderzoeken waren gericht op drie groepen patiënten die op verschillende manieren zijn aangedaan: patiënten met infantiele SMA (type 1), patiënten met SMA in een later stadium (type 2 en 3) en presymptomatische kinderen die waarschijnlijk SMA type 1 of 2 zullen ontwikkelen (gediagnosticeerd op basis van genetische tests).
Onderzoek naar SMA bij kinderen
Dit eerste onderzoek omvatte baby's die onder de leeftijd van 6 maanden al tekenen van de ziekte vertoonden. Klinische studies toonden aan dat zuigelingen die dit geneesmiddel kregen verbeteringen vertoonden in motorische mijlpalen, waaronder factoren als: het vermogen om te schoppen, het hoofd onder controle te houden, te zitten of te deambuleren (kruipen of zich verplaatsen). Deze mijlpalen werden niet bereikt door baby's die niet werden behandeld met dit geneesmiddel.
Verbetering
51%
Spinraza
vs
0%
Onbehandeld
61%
Spinraza
vs
32%
Onbehandeld
Raadpleeg voor meer informatie de voorschrijfinformatie onderaan de pagina.
Studie bij SMA met een latere ontstaanswijze
Kinderen in deze groep vertoonden tekenen van de ziekte na de leeftijd van 6 maanden (type 2 of 3). Bij personen die nusinersen Spinraza) gebruikten, nam hun vermogen om bepaalde fysieke activiteiten uit te voeren aanzienlijk toe (gemeten met een test genaamd HFMSE). De toename bleef gehandhaafd gedurende de gehele duur van het onderzoek, die ongeveer 3 jaar bedroeg.
Raadpleeg voor meer informatie de voorschrijfinformatie en referenties onderaan de pagina.
Onderzoek bij kinderen met presymptomatische SMA
Bij dit lopende onderzoek waren 25 kinderen betrokken die genetisch getest waren en SMA (type 1 of 2) hadden. Ze kregen het medicijn voordat ze symptomen van SMA vertoonden.
De laatste gegevens tonen aan dat de kinderen na meer dan 2 jaar (25,6 maanden) grote verbeteringen vertoonden in vergelijking met wat verwacht wordt voor onbehandelde kinderen met SMA type 1 of 2:
- Alle kinderen waren in leven en geen van hen hoefde permanent beademd te worden.
- Bij het laatste bezoek was de gemiddelde geregistreerde CHOP INTEND* score 58,4 (van een maximale score van 64).
*De CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) meet de algemene motoriek bij kinderen met SMA.
Raadpleeg voor meer informatie de voorschrijfinformatie en referenties onderaan de pagina.
Welke bijwerkingen kan ik verwachten
met nusinersen Spinraza)?
De meest voorkomende bijwerkingen van nusinersen Spinraza) zijn infecties aan de onderste luchtwegen (luchtpijp, bronchiën en longen), koorts, verminderde of verstopte stoelgang, hoofdpijn, braken, rugpijn en post-lumbaal punctiesyndroom (een syndroom dat resulteert in lekkage van ruggenmergvloeistof).
Van geneesmiddelen die vergelijkbaar zijn met nusinersen Spinraza) is aangetoond dat ze bij toediening kunnen leiden tot ernstige reacties, zoals bloedingscomplicaties en schade aan de nieren, die acuut of zelfs dodelijk kunnen zijn.
Let op: dit is niet bedoeld als een allesomvattende gids. Raadpleeg je behandelend arts en de voorschrijfinformatie onderaan de pagina voor volledige informatie over bijwerkingen.
Hoe wordt nusinersen Spinraza) ingenomen?
Voor meer informatie kun je ook de volledige voorschrijfinformatie onderaan de pagina raadplegen.
Hoe werkt nusinersen Spinraza)?
Raadpleeg voor meer informatie over de werking van nusinersen Spinraza) uw arts of raadpleeg de voorschrijfinformatie onderaan deze pagina.
Dit is niet bedoeld als een uitgebreide wetenschappelijke uitleg.
Meer informatie over nusinersen Spinraza)
-
-
![Wat gebeurt er tussen beschikbaarheid en goedkeuring van medicijnen?]()
Wat gebeurt er tussen beschikbaarheid en goedkeuring van medicijnen?
-
![Spinraza, het nieuwe geneesmiddel voor spinale musculaire atrofie]()
Spinraza, het nieuwe geneesmiddel voor spinale musculaire atrofie
Ondersteuning nodig?
Als je een patiënt met SMA bent of een kind met SMA hebt, wil je misschien vragen stellen over het geneesmiddel voor deze ziekte. Als je vragen wilt stellen over hoe je nusinersen Spinraza) kunt krijgen, of over onze service in het algemeen, staat ons team van gediplomeerde apothekers en deskundigen klaar om ondersteuning te bieden en te helpen bij vragen. Ons team spreekt 17 verschillende talen en staat klaar om te helpen.
Wie is everyone.org?
everyone.org maakt de nieuwste goedgekeurde medicijnen beschikbaar voor patiënten, ziekenhuizen en artsen over de hele wereld, op een manier die aan de wet voldoet. We kopen innovatieve medicijnen in tegen de best mogelijke prijzen en zorgen voor een veilige en efficiënte levering. We hebben met succes geleverd aan meer dan 88 landen wereldwijd en hebben al meer dan 11.000 artsen en patiënten ondersteund.
Lees meer
