Vergoedingsinformatie op Spinraza (nusinersen)
Spinale Musculaire Atrofie (SMA) is een zeldzame genetische ziekte die de beweging en spierkracht aantast. Nusinersen (dat de merknaam Spinraza draagt) is de eerste en enige goedgekeurde behandeling voor kinderen en volwassenen met spinale musculaire atrofie (SMA). Nusinersen is geen genezing, maar het is aangetoond dat het de fysieke toestand en de levenskwaliteit van patiënten verbetert.
Momenteel is het enige goedgekeurde medicijn voor
Spinale Musculaire Atrofie.
Nusinersen (Spinraza) is een goedgekeurde behandeling die hoop kan bieden voor sommige kinderen en volwassenen met spinale musculaire atrofie (SMA). Het is goedgekeurd voor gebruik in onder meer de VS, de EU, Brazilië, Japan, Zwitserland, Canada en Australië. Klinische studies tonen aan dat dit geneesmiddel een positieve invloed kan hebben op het leven van kinderen en volwassenen met SMA. Hoewel het niet wereldwijd beschikbaar is, kunnen patiënten voor wie het niet toegankelijk is, dit geneesmiddel veilig en legaal in hun land invoeren.
Wat is nusinersen (Spinraza)?
Dit geneesmiddel is een injectie voor mensen met SMA. SMA tast de motorische neuronen aan en wordt vermoedelijk veroorzaakt door veranderingen (mutaties) in de chromosomen van het DNA. Nusinersen (Spinraza) zal naar verwachting het gedrag van dit gemuteerde DNA tegengaan, wat zou moeten helpen om de motorische neuronen in stand te houden. Nusinersen (Spinraza) is de eerste en enige goedgekeurde behandeling die op deze manier werkt.
Meer informatie over kosten en levering
Wordt nusinersen (Spinraza) terugbetaald in mijn land?
Neem contact met ons op voor meer informatie over de vergoedingsmogelijkheden in uw land.
Hoe doeltreffend is nusinersen (Spinraza)?
De doeltreffendheid van nusinersen (Spinraza) is getest in klinische studies. Deze klinische proeven waren gericht op drie patiëntengroepen die op verschillende wijze waren aangedaan: patiënten met infantiele SMA (type 1), patiënten met latere SMA (type 2 en 3), en presymptomatische zuigelingen die waarschijnlijk SMA type 1 of 2 zullen ontwikkelen (gediagnosticeerd op basis van genetische tests).
Studie in infantiel-onset SMA
Deze eerste studie omvatte baby's die al tekenen van de ziekte vertoonden onder de leeftijd van 6 maanden. Klinische studies toonden aan dat zuigelingen die dit medicijn kregen verbeteringen vertoonden in de motorische mijlpalen, waaronder factoren als: het vermogen om te schoppen, het hoofd onder controle te houden, te zitten of te ontwijken (kruipen of bewegen). Deze mijlpalen werden niet bereikt door baby's die niet werden behandeld met dit geneesmiddel.
Verbetering
51%
Spinraza
versus
0%
Onbehandeld
61%
Spinraza
versus
32%
Onbehandeld
Voor meer details zie de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina.
Studie in de latere SMA
Kinderen in deze groep vertoonden tekenen van de ziekte na de leeftijd van 6 maanden (type 2 of 3). Individuen die nusinersen (Spinraza) namen, verhoogden aanzienlijk hun vermogen om bepaalde fysieke activiteiten te voltooien (gemeten met een test die HFMSE wordt genoemd). De toename bleef gehandhaafd gedurende de gehele duur van de studie, die ongeveer 3 jaar bedroeg.
Voor meer details zie de voorschrijvende informatie en referenties onderaan de pagina.
Studie bij zuigelingen met presymptomatische SMA
Bij dit lopende onderzoek waren 25 baby's betrokken die een genetische test hadden waaruit bleek dat ze SMA (type 1 of 2) hebben. Ze kregen het medicijn voordat ze symptomen van SMA hadden.
Uit de laatste gegevens blijkt dat de kinderen na meer dan 2 jaar (25,6 maanden) grote verbeteringen vertoonden ten opzichte van wat verwacht wordt voor onbehandelde kinderen met SMA type 1 of 2:
- Alle baby's waren in leven en geen enkele had permanente ventilatie nodig.
- Bij het laatste bezoek was de gemiddelde geregistreerde CHOP INTEND*-score 58,4 (van een maximale score van 64).
*De CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) meet de algemene motorische functie bij baby's met SMA.
Voor meer details zie de voorschrijvende informatie en referenties onderaan de pagina.
Welke bijwerkingen kan ik verwachten
met nusinersen (Spinraza)?
De meest voorkomende bijwerkingen van nusinersen (Spinraza) zijn infecties aan de lagere luchtwegen (luchtpijp, bronchiën en longen), koorts, verminderde of geblokkeerde stoelgang, hoofdpijn, braken, rugpijn en post-lumbaal punctiesyndroom (een syndroom dat leidt tot lekkage van ruggenmergvloeistof).
Van geneesmiddelen die vergelijkbaar zijn met nusinersen (Spinraza) is aangetoond dat zij bij toediening tot ernstige reacties kunnen leiden; zoals bloedingscomplicaties en schade aan de nieren, die acuut of zelfs dodelijk kunnen zijn.
Let op: dit is niet bedoeld als een uitgebreide handleiding. Raadpleeg uw behandelend arts en de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina voor alle details over de bijwerkingen.
Hoe wordt nusinersen (Spinraza) ingenomen?
Voor meer details kunt u ook de volledige voorschrijfinformatie onderaan de pagina raadplegen.
Hoe werkt nusinersen (Spinraza)?
Voor meer informatie over de manier waarop nusinersen (Spinraza) werkt, raadpleeg uw arts of raadpleeg de voorschrijfinformatie onderaan de pagina.
Dit is niet bedoeld als een allesomvattende wetenschappelijke uitleg.
Meer informatie over nusinersen (Spinraza)
-
-
![Wat gebeurt er tussen de beschikbaarheid en de goedkeuring van geneesmiddelen?]()
Wat gebeurt er tussen de beschikbaarheid en de goedkeuring van geneesmiddelen?
-
![Spinraza, het nieuwe medicijn voor spinale musculaire atrofie]()
Spinraza, het nieuwe medicijn voor spinale musculaire atrofie
Heeft u ondersteuning nodig?
Als u een patiënt met SMA bent of een kind met SMA heeft, wilt u misschien vragen stellen over het geneesmiddel voor deze ziekte. Als u vragen wilt stellen over hoe u nusinersen (Spinraza) kunt krijgen, of over onze service in het algemeen, staat ons team van gekwalificeerde apothekers en deskundigen klaar om ondersteuning te bieden en te helpen bij vragen. Ons team spreekt 17 verschillende talen en staat klaar om te helpen.
Wie is everyone.org?
everyone.org maakt de nieuwste goedgekeurde geneesmiddelen beschikbaar voor patiënten, ziekenhuizen en artsen over de hele wereld, op een manier die wettelijk is toegestaan. Wij kopen innovatieve geneesmiddelen in tegen de best mogelijke prijzen en zorgen voor een veilige en efficiënte levering. We hebben met succes geleverd aan meer dan 88 landen wereldwijd, en hebben al meer dan 11.000 artsen en patiënten ondersteund.
Meer informatie
