Vergoedingsinformatie over Spinraza nusinersen)

Spinraza nusinersen) is geïndiceerd voor de behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). Het wordt om de paar maanden in de ruggenmergvloeistof geïnjecteerd en kost ruwweg €82.500 per ampul van 5 ml voor één behandeling. In klinische studies is aangetoond dat behandeling met dit geneesmiddel de progressie van de ziekte vertraagt en de motorische functie verbetert.

Omdat de symptomen van SMA in de loop van de tijd verergeren, is het belangrijk om zo snel mogelijk met de behandeling te beginnen om de motorische functie te behouden. Hoe langer het duurt voordat dit medicijn wordt goedgekeurd of beschikbaar is, hoe slechter de toestand van de patiënt wordt. Deze therapie wordt toegediend zolang de patiënt reageert op de behandeling. Aangezien de meest voorkomende vormen van SMA bij baby's voorkomen en een levenslange aandoening is, is het voor veel gezinnen moeilijk om deze therapie zonder financiële hulp te betalen.

Soorten spinale musculaire atrofie

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een genetische ziekte die zwakte en spieratrofie veroorzaakt door het verlies van zenuwcellen, motorische neuronen genoemd, die de beweging regelen. Verschillende soorten SMA worden geclassificeerd op basis van veranderingen in een bepaald gen, de leeftijd van de patiënt bij het begin van de ziekte en de ernst van de spierzwakte.

SMA type 1: aanvang vóór 6 maanden, meest voorkomend type
SMA type 2: aanvang tussen 6 en 18 maanden
SMA type 3: over het algemeen milder, aanvang is meestal laat maar kan al vanaf 12 maanden zijn

-Type 3a: begin voor de leeftijd van 3
-Type 3b: begin na 3 jaar en meestal langzamere progressie

SMA type 4: begin bij volwassenen, meestal na 35 jaar, over het algemeen het mildst en komt het minst vaak voor

Om meer te weten te komen over deze ziekte en hoe de behandeling werkt, kun je ons eerdere artikel met de titel Spinraza, het nieuwe medicijn voor spinale musculaire atrofie lezen.

Vergoeding

Spinraza nusinersen) wordt geproduceerd door het farmaceutische bedrijf Biogen. In de meeste landen waar het is goedgekeurd, is dit geneesmiddel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met type 1-3. Hoewel Spinraza nusinersen) in sommige landen is goedgekeurd, is het nog niet in alle landen beschikbaar. Je kunt hier meer informatie vinden over Spinraza (nusinersen).

Gewoonlijk moeten landen het medicijn eerst goedkeuren voordat het ministerie van Volksgezondheid de kwestie van terugbetaling aanpakt. Tot nu toe hebben al meer dan 50 landen toegezegd dit geneesmiddel te vergoeden of zijn ze over vergoeding aan het onderhandelen. De criteria voor vergoeding verschillen echter van land tot land: sommige landen bieden volledige vergoeding voor alle SMA-typen, terwijl andere bijvoorbeeld alleen patiënten met type I vergoeden.

Wordt Spinraza nusinersen) vergoed in mijn land?

Als je meer wilt weten over de beschikbaarheid of vergoeding in jouw land, neem dan contact met ons op - ons supportteam geeft je graag meer informatie.

In de gevallen waarin Spinraza nusinersen) niet beschikbaar is via het plaatselijke Ministerie van Volksgezondheid (zelfs als vergoeding wordt aangeboden), kan het nog steeds worden verkregen via de Named Patient persoonlijke importbasis, waardoor patiënten in dringende nood toegang kunnen krijgen tot dit soort geneesmiddelen.

Om de verschillen in de manier waarop landen vergoedingen geven te illustreren, vindt u hieronder drie voorbeelden van landen waar Spinraza nusinersen) wordt vergoed en beschikbaar is, waar het wordt vergoed maar niet beschikbaar is en waar het niet wordt vergoed of niet beschikbaar is. Daarna volgt een uitgebreide lijst van landen en hun vergoedingsstatus.

3 Landen waar Spinraza nusinersen) wordt vergoed en beschikbaar is

Italië: vergoede toegang; voor patiënten met SMA type I, II en III; zonder leeftijdsbeperkingen
Noorwegen: vergoede toegang; voor patiënten met SMA type I, II en IIIa; 0 tot 18 jaar
Nederland: vergoede toegang; voor specifieke groepen patiënten met SMA type I, II en IIIa

-Type I, infantiel begin: 0-6 maanden, diagnose niet langer dan 26 weken voor het begin van de behandeling
-Type II en IIIa, later begin: 6 tot 20 maanden, diagnose niet langer dan 94 maanden voor het begin van de behandeling
-Presymptomatische kinderen gediagnosticeerd op basis van genetische tests.

3 landen waar Spinraza nusinersen) wordt vergoed maar niet verkrijgbaar is

Roemenië: vergoede toegang in lijn met het label (oktober 2018); voor patiënten met 5q spinale musculaire atrofie (SMA)

-Momenteel niet beschikbaar op de Roemeense markt, patiënten die medicijnen zoeken in Italië

Kroatië: vergoede toegang; voor patiënten met SMA type I, II en III; jonger dan 18 jaar; die niet worden beademd.

-Nietbeschikbaar via het Kroatische Zorgverzekeringsfonds (HZZO) dat hun universele zorgsysteem beheert.

Polen: vergoede toegang; voor patiënten met alle SMA-types; zonder leeftijdsbeperkingen

-Met ingang van 1 januari 2019
-Ziekenhuizen zijn papierwerk aan het regelen voordat medicijnleveringen kunnen plaatsvinden.

3 landen waar Spinraza nusinersen) niet vergoed of beschikbaar is

Brazilië: voorstel tot terugbetaling afgewezen

-Volgens het Secretária de Vigilância em Saúde, het Braziliaanse Ministerie van Volksgezondheid, is Spinraza nusinersen) goedgekeurd maar niet verkrijgbaar door een gebrek aan duidelijke positieve resultaten
-Patiënten betalen momenteel de volle prijs voor medicijnen of kiezen ervoor het Braziliaanse Ministerie van Volksgezondheid aan te klagen om de kosten te delen.

Verenigd Koninkrijk: wordt niet vergoed door de NHS, behalve in Schotland voor SMA type I

-Het Scottish Medicines Consortium overweegt een breder gebruik onder de onlangs ingestelde categorie "ultra-weesbehandeling".

Turkije: terugbetalingsonderhandelingen aan de gang

Early Access-programma beschikbaar voor patiënten met SMA type I die niet worden beademd.

*Tabel gebaseerd op informatie van SMA Support UK
**Alle informatie in dit artikel is naar ons beste vermogen actueel op het moment van schrijven. Neem contact met ons op voor de laatste updates.

Aanvullende bronnen

1. Spinraza nusinersen). Officiële website.
2. SMA Soorten. SMA Nieuws Vandaag. Geraadpleegd in december 2018.
3. FDA keurt Biogen's SPINRAZA™nusinersen) goed, de eerste behandeling voor spinale musculaire atrofie. Biogen, Dec 2016. Geraadpleegd in december 2018.
4. Biogen Perspectief op innovatieve prijsstelling en contractering [PDF]. SMA Support UK. Geraadpleegd in december 2018.
5. Biogen SMA Community Update UK oktober 2018 [PDF]. SMA Support UK.Geraadpleegd in december 2018.