Vyndaqel tafamidis): Behandeling tegen Amyloïdose goedgekeurd door de FDA
Transthyretine amyloïdose is een zeldzame erfelijke ziekte waarbij een vezelachtige substantie, amyloïd genaamd, wordt afgezet in weefsels en organen in het lichaam, waaronder zenuwen. Deze afzettingen verstoren de normale zenuwfunctie en kunnen leiden tot een aandoening die polyneuropathie wordt genoemd en die wordt gekenmerkt door een gevoel van zwakte, gevoelloosheid en pijn in de handen en voeten. Tafamidis, ook bekend onder de merknaam Vyndaqel, wordt gebruikt om zenuwbeschadiging te vertragen bij patiënten met polyneuropathie in een vroeg stadium.
Tafamidis Vyndaqel): een geneesmiddel om zenuwschade te vertragen bij patiënten met polyneuropathie in een vroeg stadium
Tafamidis Vyndaqel) wordt gebruikt voor de behandeling van een zeldzame ziekte die bekend staat als transthyretine familiaire amyloïde polyneuropathie (TTR-FAP). Het is goedgekeurd in veel landen, waaronder Brazilië, Israël, Zuid-Korea, de Europese Unie en de Verenigde Staten. In sommige andere landen, zoals Australië, heeft het de aanwijzing als weesgeneesmiddel* voor de behandeling van transthyretine-cardiomyopathie (TTR-CM), waarbij de ziekte de hartspier aantast.
* Met de aanwijzing als weesgeneesmiddel kunnen de evaluatie en ontwikkeling van dit geneesmiddel sneller plaatsvinden, in de hoop dat mensen met deze ernstige en zeldzame aandoeningen kunnen profiteren van nieuwe behandelingsmogelijkheden die anders pas na langere tijd beschikbaar zouden komen, als ze er überhaupt al zouden komen.
Wat is tafamidis Vyndaqel)?
Tafamidis is het werkzame bestanddeel van Vyndaqel , dat wordt geleverd in capsulevorm. Het is geïndiceerd voor patiënten die lijden aan transthyretine amyloïdose en ook polyneuropathie hebben. Polyneuropathieën, of perifere neuropathieën, zijn het gevolg van schade aan de perifere zenuwen (zenuwen die van het ruggenmerg naar de armen, handen, benen en voeten lopen), wat vaak leidt tot een gevoel van zwakte, gevoelloosheid en pijn in de ledematen.
Meer informatie over kosten en levering
Hoe effectief is tafamidis Vyndaqel)?
De werkzaamheid van tafamidis Vyndaqel) is getest in klinische onderzoeken. Het belangrijkste onderzoek duurde 18 maanden en omvatte 128 patiënten met een specifieke genetische mutatie (V30M). Deze deelnemers bevonden zich in stadium 1 van de ziekte, wat betekent dat ze meestal zonder hulp konden lopen. De patiënten die tafamidis Vyndaqel) gebruikten, hadden betere resultaten dan de placebo, met minder zenuwbeschadiging en een hogere levenskwaliteit.
Eindanalyse na 18 maanden
Eindanalyse na 18 maanden
Raadpleeg voor meer informatie de voorschrijfinformatie onderaan de pagina.
Welke bijwerkingen kan ik verwachten van tafamidis Vyndaqel)?
De meest voorkomende bijwerkingen die in de voorschriftinformatie worden vermeld, zijn diarree, infectie van de urinewegen, buikpijn of buikpijn en vaginale infectie bij vrouwen.
Let op: dit is niet bedoeld als een allesomvattende gids. Raadpleeg je behandelend arts en de voorschrijfinformatie onderaan de pagina voor volledige informatie over bijwerkingen.
Hoe wordt tafamidis Vyndaqel) ingenomen?
De capsules moeten eenmaal daags oraal worden ingenomen. Ze moeten in hun geheel worden doorgeslikt, niet gesneden of geplet, en kunnen met of zonder voedsel worden ingenomen.
Let op: dit is niet bedoeld als behandelplan. Raadpleeg je arts voor een persoonlijk behandelplan. Voor meer informatie kun je ook de volledige voorschrijfinformatie onderaan de pagina raadplegen.
Hoe werkt tafamidis Vyndaqel)?
Raadpleeg voor meer informatie over de werking van tafamidis Vyndaqel) uw arts of raadpleeg de voorschrijfinformatie onderaan de pagina. Dit is niet bedoeld als een uitgebreide wetenschappelijke uitleg.
Meer informatie over tafamidis Vyndaqel)
-
![Vyndaqel tafamidis): Behandeling tegen Amyloïdose goedgekeurd door de FDA]()
-
![Wat gebeurt er tussen beschikbaarheid en goedkeuring van medicijnen?]()
Wat gebeurt er tussen beschikbaarheid en goedkeuring van medicijnen?
-
![Waarom is er vaak een aanzienlijke vertraging bij het verkrijgen van toegang tot nieuwe medicijnen - zelfs nadat ze zijn goedgekeurd?]()
Waarom is er vaak een aanzienlijke vertraging bij het verkrijgen van toegang tot nieuwe medicijnen - zelfs nadat ze zijn goedgekeurd?
Ondersteuning nodig?
Als u of een van uw familieleden of vrienden een patiënt is met transthyretine amyloïdose, wilt u misschien vragen stellen over het geneesmiddel voor deze ziekte. Als je vragen wilt stellen over hoe je tafamidis Vyndaqel) kunt krijgen, of over onze service in het algemeen, staat ons team van gediplomeerde apothekers en deskundigen klaar om ondersteuning te bieden en te helpen bij vragen. Ons team spreekt 17 verschillende talen en staat klaar om te helpen.
Wie is everyone.org?
everyone.org maakt de nieuwste goedgekeurde medicijnen beschikbaar voor patiënten, ziekenhuizen en artsen over de hele wereld, op een manier die aan de wet voldoet. We kopen innovatieve medicijnen in tegen de best mogelijke prijzen en zorgen voor een veilige en efficiënte levering. We hebben met succes geleverd aan meer dan 88 landen wereldwijd en hebben al meer dan 11.000 artsen en patiënten ondersteund.
Lees meer
Referenties
- Samenvatting van productkenmerken [EMA]: Vyndaqel tafamidis) [PDF], Pfizer Limited, november 2011.
- European public assessment report (EPAR) voor Vyndaqel [PDF], Pfizer Limited, november 2011.
- Pfizer Inc, n.d., Transthyretine amyloïdose, geciteerd op 17 oktober 2018.
- Benson M., Maurer M. 2016, Amyloidosis Foundation, A Guide to Transthyretin Amyloidosis, geciteerd op 18 oktober 2018.
- Therapeutic Goods Administration [TGA] 2011, Orphan drug designation prior to 1 July 2017, (Laatst bijgewerkt op 6 juli 2018), aangehaald op 29 oktober 2018.
- Merlini, G., et al. Effecten van tafamidis op de stabilisatie van transthyretine en klinische uitkomsten bij patiënten met niet-Val30Met transthyretine amyloïdose. Tijdschrift voor cardiovasculair translationeel onderzoek. 2013 oktober 8; 6(6), 1011-20.
