Resmetirom in Polen: Hoe het te krijgen voordat het beschikbaar is

Volgens de Poolse Vereniging voor Hepatologie lijden tot 6 miljoen mensen in Polen mogelijk aan leververvetting ¹. Meestal is de aandoening gerelateerd aan een ongezonde levensstijl en een ongeschikt dieet.

Tot voor kort was er geen specifiek geneesmiddel voor de behandeling van leververvetting in combinatie met stofwisselingsziekten (MASH/NASH) - vooral niet voor patiënten met leverfibrose (littekenvorming). In 2024 werd Rezdiffra (resmetirom) echter goedgekeurd in de VS als eerste behandeling voor deze aandoening.

Wat betekenen goedkeuringen in de VS voor patiënten in Polen? Dit is wat je moet weten over de beschikbaarheid van resmetirom in Polen.

Waar wordt resmetirom voor gebruikt?

Rezdiffra (resmetirom) is een dagelijkse pil die is geïndiceerd voor de behandeling van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) bij patiënten met matige tot gevorderde leverlittekenvorming (fibrose). NASH wordt sinds kort metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) genoemd. Rezdiffra is niet van toepassing op patiënten met levercirrose ².

Hoe werkt resmetirom bij leververvetting?

De manier waarop Rezdiffra werkt is door het activeren van een schildklierhormoonreceptor die de ophoping van vet in de lever ² vermindert.

In een recent fase 3-onderzoek hielp resmetirom NASH oplossen bij ongeveer 26% van de patiënten bij een lagere dosis en 30% bij een hogere dosis, vergeleken met slechts 10% bij degenen die een placebo kregen. Het verbeterde ook de littekenvorming in de lever met ten minste één stadium bij 24% tot 26% van de patiënten, tegenover 14% met placebo ².

Waar is resmetirom goedgekeurd?

Vanaf februari 2025 heeft Rezdiffra (resmetirom) alleen een versnelde goedkeuring in de VS ³. In Europa wordt het geneesmiddel sinds februari 2024 beoordeeld door de EMA. Vanaf februari 2025 is er echter nog geen beslissing genomen.

Wanneer zal resmetirom beschikbaar zijn in Europa (en Polen)?

Normaal gesproken nemen goedkeuringsbesluiten van het EMA tot 210 dagen in beslag. In het geval van resmetirom heeft het proces deze tijdlijn echter overschreden. Hoewel het waarschijnlijk lijkt dat Rezdiffra (resmetirom) binnen 2025 goedkeuring zal krijgen van de EMA, is het moeilijk om een specifiekere tijdslijn te geven.

Nadat resmetirom is goedgekeurd in Europa, zal het nog niet onmiddellijk beschikbaar zijn in Polen. Het lokale proces van prijsonderhandelingen, vergoedingsbesluiten en aanbestedingen (indien van toepassing) duurt in Polen gemiddeld 844 dagen.

Daarom zal resmetirom waarschijnlijk pas rond 2027 beschikbaar zijn in Polen.

Kunnen artsen in Polen Rezdiffra al voorschrijven?

Technisch gezien, ja. Je behandelend arts in Polen zou kunnen beslissen om resmetirom voor te schrijven op basis van bestaande klinische onderzoeksresultaten. Of na overleg met andere artsen (bijvoorbeeld in de VS) die het medicijn in hun klinische praktijk hebben gebruikt.

En als je je afvraagt wat het nut is van een recept als resmetirom niet verkrijgbaar is in Polen, dan is dit wat je moet weten: met een recept kun je het medicijn meteen krijgen.

Hoe resmetirom in Polen te krijgen voordat het beschikbaar is

Als u of een van uw dierbaren lijdt aan NASH/MASH en uw arts Rezdiffra (resmetirom) voorschrijft, hoeft u niet te wachten op wettelijke goedkeuring in Polen. U kunt er meteen toegang toe krijgen, dankzij een regeling die bekend staat als Named Patient Import.

Resmetirom bestellen voor persoonlijk gebruik

Als uw voorgeschreven behandeling met Rezdiffra (resmetirom) niet kan wachten, mag u het geneesmiddel uit het buitenland importeren voor persoonlijk gebruik. Dit proces heet Named Patient Import. Om resmetirom via deze weg in Polen te krijgen, heb je een recept van je arts nodig.

Heb je al een recept? Deel het met ons deskundige team voor geneesmiddelentoegang. Wij helpen je direct aan Rezdiffra in Polen.

Referenties:

1. Choruje już sześć milionów Polaków. To obecnie największy problem hepatologiczny świata. WP abcZdrowie, 26 maart 2024.
2. MACMILLAN, CARRIE. FDA keurt Rezdiffra goed, het eerste geneesmiddel voor NASH, een vorm van vette leverziekte. Yale Medicine, 24 maart 2024.
3. FDA keurt eerste behandeling goed voor patiënten met leverlittekens als gevolg van leververvetting. FDA, 14 maart 2024.