De Masterclass Geneesmiddelentoegang is een uniek overzicht van vroege toegangsmogelijkheden tot innovatieve geneesmiddelen die nergens anders te vinden zijn.

Hier zijn enkele veelgestelde vragen en antwoorden die betrekking hebben op belangrijke COVID-19 gerelateerde updates.

Nieuwe analyse van aducanumab van Biogen toont vermindering van klinische achteruitgang bij de ziekte van Alzheimer.

MN-166ibudilast) zal deel uitmaken van de klinische studie van fase III bij progressieve MS-patiënten met secundair progressieve MS zonder terugval. 

Fase 2 klinische studie toont aan dat ibudilast gekoppeld is aan een vertraging van 48% in de progressie van hersenatrofie in vergelijking met placebo voor patiënten met progressieve MS.

Het nieuwe kankermedicijn Vitrakvi larotrectinib) krijgt versnelde goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

De beoordeling van het CHMP ondersteunt de goedkeuring door de EMA van Vizimpro dacomitinib), een geneesmiddel tegen niet-kleincellige longkanker (NSCLC).

Na het niet aantonen van een duidelijk voordeel ten opzichte van chemotherapie alleen, bevelen zowel de FDA als de EMA Lartruvo (olaratumab) niet aan voor gebruik in combinatie met chemotherapie voor nieuwe STS-patiënten.

Een nieuwe biosimilar, Truxima rituximab), laat vergelijkbare resultaten zien als het referentiemedicijn, Rituxanrituximab), en brengt de FDA een stap verder in het uitbreiden van de toegang tot medicijnen voor patiënten.

Positief nieuws voor patiënten met FAP in een vroeg stadium; resultaten van een Portugees onderzoek tonen aan dat een levertransplantatie of Vyndaqel de overlevingskansen kan vergroten.

Zolgensma onasemnogene abeparvovec) krijgt prioritaire beoordeling van FDA als eenmalige behandeling van spinale musculaire atrofie type 1 (SMA).

Een vergevorderd onderzoek waarin Bavencio avelumab) werd getest, heeft de primaire eindpunten niet gehaald bij patiënten met bepaalde vormen van eierstokkanker.

In een verkennend onderzoek vertraagde Ocrevus ocrelizumab) het functieverlies in de bovenste ledematen bij patiënten met primaire progressieve multiple sclerose (PPMS).

Hoe twee professoren zich een betere wereld voorstellen voor belanghebbenden in de medische sector. 

"Deze resultaten bieden een sprong voorwaarts in het begrijpen van deze ziekte die een genetisch gebaseerd raamwerk biedt voor het ontwerpen van klinische onderzoeken om effectievere behandelingen van MPAL te ontwikkelen," aldus de onderzoekers. 

"Kortom, het zal helpen om geneesmiddelen te produceren waarbij we veel zekerder kunnen zijn over waar aanpassingen worden gemaakt, zodat bijwerkingen in de toekomst tot een minimum kunnen worden beperkt."

Onderzoekers melden een succesvolle classificatie van patiënten met drievoudige borstkanker, waarmee artsen voor het eerst een onderscheid kunnen maken tussen degenen die genezen kunnen worden en degenen die mogelijk een terugval krijgen. 

"Dit is een geweldig onderzoeksgebied, vooral voor de 30 procent van de kinderen die het moeilijk hebben of het niet redden met standaardtherapie."

Deze bevindingen vergroten ons begrip van hoe de hersenen worden aangetast door de ziekte van Parkinson...

"Deze bevindingen bieden een sprankje hoop voor mensen met een vorm van multiple sclerose die langdurige invaliditeit veroorzaakt, maar waarvoor niet veel behandelingsmogelijkheden bestaan," aldus de onderzoekers.

"Door de basis te leggen voor een rationeler ontwerp en een beter begrip van gefocuste-ultrasone behandeling, kan ons werk helpen bij het verbeteren van de behandeling van elke hersentumor - primair of uitgezaaid - en kan het ook een revolutie teweegbrengen in de benadering van immuuntherapie van tumoren door het verbeteren van de lokale afgifte van tumordodende immuuncellen."

"Deze bevindingen van ongelooflijke mentale bloei, zelfs in de context van kanker, is een prachtig bewijs van de veerkracht van patiënten en een bemoedigende boodschap voor patiënten, hun families en hun zorgverleners", aldus Fuller-Thomson.

"Het beste deel is dat ons gecombineerde kandidaat-medicijn zoveel effectiever was dan een van de krachtigste kankermedicijnen op de markt", zegt Jonathan Sessler.

"We waren erg blij om zo'n dramatische verandering te zien, zelfs na slechts één dosis van het nieuwe medicijn. Bijna alle tekenen van leukemie bij de laboratoriummuizen verdwenen van de ene dag op de andere," zei professor Ben-Neriah.

"Onze bevindingen zouden een mogelijkheid kunnen bieden om toekomstige engineering van CAR T-cellen tegen tumoren.... te verbeteren"

"We geloven dat we een benadering hebben gevonden die het meest relevant is voor mensen, in die zin dat onze modellen van gendisfunctie de etiologie van de ziekte van Parkinson nabootsen in plaats van de pathologie....

Dit opent nieuwe behandelstrategieën voor ziekten waarbij het vermogen van het lichaam om af te breken...

De doorbraak zorgt voor een beter begrip van de geïndividualiseerde aard van de ziekte, aldus het onderzoeksteam. 

Lagere prijzen onderhandeld en verstrekt als onderdeel van onze voortdurende missie om medicijnen toegankelijker te maken.