Hier volgt een overzicht van elk geneesmiddel om u en uw arts te helpen bij het nemen van een beslissing over de behandeling voor Cystic Fibrosis: 

Nourianz istradefylline), de Parkinson-therapie van Kyowa Hakko Kirin, krijgt goedkeuring van de FDA als toevoeging aan levodopa.

Radicutedaravone), waarvan is aangetoond dat het de progressie van ALS vertraagt, is nu goedgekeurd voor patiënten in China.

Orkambi en Symkevi zijn afgewezen door het Scotland Medicines Consortium (SMC) vanwege hun conclusie dat de kosten hoger zijn dan de baten.

Vitrakvi larotrectinib) aanbevolen door de CHMP voor goedkeuring in de EU.

Nieuw geneesmiddel tegen huidkanker nu goedgekeurd in de EU voor volwassenen met gemetastaseerd of lokaal gevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom.

Vyndaqel tafamidis) is nu goedgekeurd in de V.S. nadat onderzoek een verhoogde overlevingskans en een kortere verblijfsduur in het ziekenhuis als gevolg van hartgerelateerde problemen had aangetoond.

Goedkeuring voor de volgende fase van klinische studies brengt ALS-patiënten een stap dichter bij toegang tot een nieuwe behandeling waarvan is aangetoond dat deze de progressie van de ziekte vertraagt.

Op basis van veelbelovende resultaten van fase III klinische studies heeft Health Canada besloten om het gebruik van Kalydeco (ivacaftor) uit te breiden naar kinderen van 1 tot 2 jaar. 

Een recent klinisch onderzoek toont aan dat Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) veilig en effectief dik, kleverig slijm kan losmaken bij kinderen van 6-11 jaar.

Fase III studie toont aan dat Copiktra duvelisib) een optie kan zijn voor patiënten met recidief of refractair chronisch lymfocytaire leukemie en klein lymfocytair lymfoom.

Onpattro (patisiran) is een eersteklas behandeling die de progressie van erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) vertraagt.

Nieuw medicijn toont statistisch significante verbeteringen voor prostaatkankerpatiënten.

Australië vergoedt medicijnen tegen taaislijmziekte.

De Europese Commissie heeft Alunbrig brigatinib) goedgekeurd voor de behandeling van een specifiek type longkanker.

Volgens de onderzoekers van het onderzoek zou ongeveer een derde van de patiënten baat kunnen hebben bij deze therapie die remissies kan bieden, symptomen kan verlichten en levens kan redden.

2018 was een goed jaar voor nieuwe kankerbehandelingen volgens de Amerikaanse AACR. 
 

Kisqali is nu de enige CDK4/6-remmer voor gebruik met een aromataseremmer voor de behandeling van pre-, peri- of postmenopauzale vrouwen in de VS.

De goedkeuring betekent een belangrijke stap voorwaarts op het gebied van neurologie - en een die migrainepatiënten ongetwijfeld zullen verwelkomen.