ALS bewustzijn maand

Wat hebben we gedaan en wat komt hierna?

De ALS bewustwordingsmaand is eindelijk ten einde en wat een maand was het. Het doel was om bewustzijn te creëren en geld in te zamelen voor onderzoek naar een geneesmiddel voor ALS (amyotrofische laterale sclerose) - een complexe, progressieve neurodegeneratieve aandoening die bepaalde cellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast die nodig zijn voor spierbewegingen.

Het ALS Therapy Development Institute(ALS TDI) koos het thema 'In drie woorden' - om mensen aan te moedigen hun gedachten, hoop en gevoelens over ALS te delen met de online community. Ons team deed ook mee (zie hieronder).

Bezige bijen

De zaken kwamen pas echt goed op gang toen de FDA (Federal Food and Drug Administration agency) in de VS voor het eerst in 22 jaar een medicijn genaamd Radicava (edaravone) goedkeurdevoor de behandeling van ALS (ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig). Op een maandagochtend liepen we ons kantoor binnen en daar was alles in een (zeer positieve) stroomversnelling; e-mails en telefoons werden overspoeld met berichten van patiënten van over de hele wereld die vroegen of wij hen konden helpen om edaravone (verkocht onder de naam Radicu tin Japan) te importeren. Het nieuws had de voorpagina's gehaald; nu was iedereen op de hoogte van deze ALS-behandeling, die al in 2015 was goedgekeurd door de Japanse regelgevende instantie en waar we patiënten en hun specialisten al maanden bij hielpen.

Gebaseerd op de verzoeken die we de laatste tijd hebben ontvangen, lijkt het goedkeuringsstempel van de FDA het vertrouwen van huisartsen en neurologen wereldwijd te hebben versterkt om edaravone voor te schrijven aan hun patiënten - van wie sommigen al een tijdje proberen er toegang toe te krijgen. (Alle patiënten hebben een doktersrecept nodig om eenmedicijn via ons te bestellen).

Rondzoemend

We zijn zeer verheugd dat we Radicutte kunnen leveren aan een recordaantal patiënten. De opwinding van de patiënten met wie we contact hadden toen ze zich realiseerden dat ze meteen toegang tot dit medicijn konden krijgen (en tegen een veel lagere prijs dan de huidige geschatte prijs in de VS) was voelbaar:

"Het lijkt te mooi om te geloven dat we dit medicijn over twee weken kunnen hebben... Ik hoop dat jullie weten hoe hard jullie nodig zijn...[om ons te helpen] om de benodigde medicijnen op tijd te krijgen. Navigeren door de verraderlijke wateren van bureaucratie en proeven lijkt zo ongelooflijk wreed wanneer de mogelijkheid om de progressie van deze vreselijke ziekte te vertragen op het spel staat."

Het was een absoluut genot om te zien hoe patiënten na zo lange tijd eindelijk toegang kregen tot dit medicijn:

"Mijn vader heeft gisteren de eerste dosis genomen en daar zijn we allemaal erg blij mee...Ik ben klaar om het woord te verspreiden [naar alle] patiënten die [dit] medicijn nodig hebben en die niet gemakkelijk te bereiken zijn."

Het zijn berichten als deze die ons op de been houden, want daarom zijn we begonnen met everyone.org - om patiënten te helpen door de vaak complexe en verwarrende zee van vergunningspapieren te navigeren - zodat ze de nieuwste goedgekeurde medicijnen in het comfort van hun eigen land ontvangen zodra ze zijn goedgekeurd door een gerenommeerde regelgevende instantie ergens in de wereld - snel, pronto, rápidamente! Het draait allemaal om patiënten en om hen directe toegang te geven tot de beste behandelingsmogelijkheden die er zijn.

Het stopt hier niet

De ALS bewustwordingsmaand is alweer een jaar voorbij, maar ons werk is nog maar net begonnen. Naar schatting zal edaravone in augustus 2017 direct beschikbaar zijn in Amerikaanse apotheken; maar zelfs daarna zullen er nog duizenden ALS-patiënten in Europa, Azië, Australië en daarbuiten zijn die geen directe toegang tot deze behandeling hebben.

Als wereldwijde gemeenschap houden de bewustwording over ALS en verder onderzoek nooit op. Er zijn opwindende ontwikkelingen in het onderzoek naar ALS, van stambehandelingen tot onderzoeken naar de genetische onderbouwing van sommige vormen van ALS; steeds meer bedrijven brengen medicijnen van vroege onderzoeken naar fase 2 en 3 proeven.

Hoe lang duurt het voordat we een geneesmiddel voor ALS vinden? We zouden willen dat we dat wisten. Maar één ding is zeker: zodra er ergens ter wereld een geneesmiddel wordt ontdekt en goedgekeurd, zullen we er hard aan werken om ervoor te zorgen dat elke patiënt er zo snel mogelijk toegang toe krijgt.

"Ik heb deze drie woorden gekozen omdat ik geloof in de kracht van saamhorigheid, gedeelde kennis en collectieve intelligentie. Dat is wat we nodig hebben als we ALS wereldwijd willen bestrijden. Een open geest en open innovatie." - Sjaak, medeoprichter.

"ALS is een vreselijke, onvoorspelbare ziekte die mensen fysiek en psychisch aantast. We hebben meer geld nodig voor onderzoek... laten we een geneesmiddel vinden voor ALS!" - Katrin, COO

"De ALS-bewustmakingsmaand was zo'n succes, maar daar houdt het niet op. We moeten ervoor zorgen dat we de boodschap blijven verspreiden en het bewustzijn over ALS blijven vergroten." - Deirdre, communicatiemanager

Bekijk meer van onze #inthreewords op ons Instagram-account).