De Masterclass Medicijntoegang is een uniek overzicht van de mogelijkheden van toegang tot innovatieve geneesmiddelen in een vroeg stadium, dat nergens anders te vinden is.

Paxlovid is een antiviraal middel dat oraal wordt toegediend aan patiënten die ziek zijn van COVID-19 of die zijn blootgesteld aan het coronavirus SARS-CoV-2 en die het risico lopen ernstig ziek te worden. De fabrikant, de farmaceutische en biotechnologische reus Pfizer, heeft het ontwikkeld om patiënten een ernstige ziekte te besparen die tot ziekenhuisopname en overlijden kan leiden. Het is bedoeld om te worden toegediend bij de eerste tekenen van infectie.

Het SARS-CoV-2-virus wordt verspreid door overdracht van mens op mens. Bij hoesten en niezen komen kleine druppeltjes vrij, die door iemand anders kunnen worden ingeademd, die dan besmet raakt. De druppeltjes kunnen ook worden doorgegeven via handcontact, bijvoorbeeld als iemand zijn neus of gezicht aanraakt en vervolgens handen schudt.

Molnupiravir is een oraal toegediend antiviraal geneesmiddel dat de replicatie van bepaalde RNA-virussen remt, en wordt gebruikt om COVID-19 te behandelen.

Non-Hodgkin-lymfoom (ook wel non-Hodgkin-lymfoom, NHL, of soms gewoon lymfoom genoemd) is een soort kanker die begint in witte bloedcellen die lymfocyten worden genoemd. Deze cellen maken deel uit van het immuunsysteem van het lichaam en helpen het lichaam infecties te bestrijden.

Bronchiale astma (ook bekend als astma) is een longziekte, waarbij de luchtwegen vernauwen, opzwellen en meer slijm produceren dan nodig is.

IJzertekort is een toestand waarbij het lichaam een tekort aan ijzer heeft. Het is de meest voorkomende voedingsstoornis ter wereld.

Multiple myeloom is een vorm van beenmergkanker. Beenmerg is het zachte weefsel in de botten dat de bloedcellen van het lichaam produceert, waaronder een type witte bloedcel dat plasmacel wordt genoemd. Plasmacellen spelen een belangrijke rol in het immuunsysteem: zij produceren antilichamen die het lichaam helpen ziektekiemen te bestrijden.

Neuroblastoom is een soort kanker die wordt gevormd door zenuwcellen die neuroblasten worden genoemd. Gewoonlijk ontwikkelen deze zeer vroege vormen van zenuwcellen zich tot volwassen zenuwcellen, maar bij neuroblastoom ontwikkelen deze cellen zich in plaats daarvan tot kankercellen. Deze vorm van kanker komt het meest voor bij zuigelingen en jonge kinderen. Neuroblastoom ontstaat normaal gesproken in de foetus, voordat een kind wordt geboren.

Blaaskanker - of urotheliale kanker - begint meestal in de cellen die de binnenkant van de blaas bekleden, de zogenaamde urotheliale cellen. Urotheelcellen worden ook aangetroffen in andere delen van het urinewegstelsel, zoals de nieren en de urineleiders. Urotheliale kanker wordt veel vaker in de blaas aangetroffen dan in de andere delen. Maar omdat mensen soms ook op deze plaatsen tumoren hebben, moet het hele urinewegstelsel op tumoren worden gecontroleerd.

Spinale Musculaire Atrofie (SMA) is een erfelijke aandoening die zenuwen en spieren aantast, waardoor de spieren steeds zwakker worden. De oorzaak is een tekort aan het eiwit SMN, of 'survival of motor neuron'. Dit eiwit is van cruciaal belang voor de functie van zenuwen die de spieractiviteit controleren. Zonder dit eiwit krimpen de motorneuroncellen en sterven ze uiteindelijk af. Dit leidt tot de spierzwakte die bij SMA wordt gezien...

Psoriasis is een vorm van artritis die kan optreden bij mensen die lijden aan de huidaandoening psoriasis. Het is een chronische ontstekingsziekte die ervoor zorgt dat de gewrichten gezwollen, stijf en pijnlijk worden. Ongeveer 30 procent van de mensen met psoriasis ontwikkelt artritis psoriatica.

Prostaatkanker is de meest voorkomende vorm van kanker bij mannen (na huidkanker). De prostaat is een klier die alleen bij mannen voorkomt.

Schildklierkanker is een vorm van kanker die in de schildklier begint. De schildklier bevindt zich vooraan in de hals en heeft de vorm van een vlinder.

Maagkanker, of maagkanker, begint wanneer cellen in de maag uit de hand beginnen te groeien. Deze cellen kunnen uitgroeien tot een tumor. Maagkanker ontwikkelt zich meestal langzaam, in de loop van jaren

Huidkanker is de meest voorkomende vorm van kanker. Het ontstaat wanneer cellen in de opperhuid, de buitenste laag van de huid, ongecontroleerd beginnen te groeien.

Aduhelm (aducanumab) is een maandelijkse intraveneuze infusie die bedoeld is om de cognitieve achteruitgang te vertragen door de amyloïde bèta-plaques in de hersenen te verminderen.

Ubrelvy (ubrogepant) is een calcitonine-gen-gerelateerde peptide (CGRP)-receptorantagonist die is geïndiceerd voor de acute behandeling van migrainehoofdpijn met of zonder aura.

Tukysa (tucatinib) is een geneesmiddel dat wordt gebruikt in combinatie met trastuzumab en capecitabine voor de behandeling van volwassen patiënten met gevorderde, niet-resectabele of gemetastaseerde HER2-positieve borstkanker.

Radicut (edaravone) en Radicava (edaravone) is een geneesmiddel voor de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) en acute ischemische beroerte.

Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy) is een immuungerichte therapie die wordt gebruikt voor de 3e-lijnsbehandeling van patiënten met gemetastaseerde triple-negatieve borstkanker (mTNBC).

Tagrisso (osimertinib) is een medicijn met kinaseremmers (gerichte therapie).

Vyndaqel (tafamidis) is een geneesmiddel geïndiceerd voor de behandeling van transthyretine amyloïdose bij patiënten met stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen.

Tibsovo (ivosidenib) is een IDH1-remmer (gerichte therapie) geneesmiddel.

Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) is een gerichte therapie op basis van een antilichaam-drugconjugaat.

Chronische Lymfocytische Leukemie (CLL) is een langzaam groeiende ziekte waarbij te veel onvolgroeide lymfocyten (witte bloedcellen, die cellen van het immuunsysteem van het lichaam zijn) vooral in het bloed en het beenmerg voorkomen.

Musculaire Dystrofie (MD) verwijst naar een groep van meer dan 30 erfelijke genetische en progressieve ziekten die worden veroorzaakt door een mutatie in de genen van een persoon. De verschillende soorten MD variëren in tekenen, symptomen en beïnvloeden specifieke spiergroepen.

Acute myeloïde leukemie (AML) ook bekend als acute myelocytische leukemie, acute myeloïde leukemie, acute granulocytische leukemie en acute niet-lymfocytische leukemie.

Longkanker begint in de longen en kan zich uitzaaien naar lymfeklieren of andere organen in het lichaam. Longkanker wordt meestal gegroepeerd in twee hoofdtypen: kleine cel en niet-kleine cel.

Eierstokkanker vormt zich in de weefsels van de eierstokken, de vrouwelijke voortplantingsklieren. Eierstokken bestaan uit 3 hoofdsoorten cellen: cellen die de buitenkant van de eierstok bedekken, kiemcellen die de eicellen produceren, en cellen die de eierstok bij elkaar houden en de vrouwelijke hormonen oestrogeen en progesteron produceren.