Opnieuw een hoog prijskaartje voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie

Laatst bijgewerkt: 30 juni 2021

PTC Therapeutics kondigt de lancering aan van Emflaza voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) in de komende weken, met een verwachte nettoprijs van $ 35.000.

De goedkeuring

Eerder dit jaar keurde de FDA Emflaza goed, een geneesmiddel voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame genetische aandoening die een progressieve achteruitgang en zwakte van de spieren veroorzaakt^.1De DMD-behandeling, meestal aangeduid met de generieke naam deflazacort heeft aangetoond de beweging te verlengen en de hart- en ademhalingsfunctie te behouden^.2Helaas is het geneesmiddel dat wordt gebruikt om kinderen ouder dan vijf jaar met DMD te behandelen, vanwege recente controverses over de prijs, zoals eerder besproken door everyone.org, nog niet beschikbaar gemaakt voor het publiek.

De prijsstelling

Emflaza is sinds de goedkeuring nooit om controverse verlegen geweest. De goedkeuring werd verleend aan Marathon Pharmaceuticals die een enorm opgeblazen prijskaartje plakte op een medicijn dat buiten de VS als generiek geneesmiddel verkrijgbaar was voor ongeveer $1000 per jaar. Dit ontketende een hevige prijzenslag met een bombardement aan klachten van patiënten, families en wetgevers over de geplande groothandelsprijs van $89.000. Er volgden geschillen toen Marathon het geneesmiddel vervolgens verkocht aan PTC ^{Therapeutics3}, wat leidde tot een aanvullend Amerikaans congresonderzoek door de Amerikaanse senator Bernie Sanders en afgevaardigde Elijah Cummings.

De overname door PTC Therapeutics gaf degenen die met DMD te maken hebben weer enige hoop, in de verwachting dat het medicijn sneller en tegen een lagere prijs beschikbaar zou komen. Vorige week kondigde PTC aan dat Emflaza binnen een aantal weken beschikbaar zou ^komen4, maar het nieuws kon de bezorgdheid over de kosten niet wegnemen omdat de prijs hoog blijft met een jaarlijkse nettoprijs van $35.000, een prijs die 35 keer hoger ligt dan de prijs in het buitenland.

De uitkomst

Volgens een recent artikel van The Wall Street Journalwerd de vage prijsverklaring aangekondigd tijdens een conference call met analisten, wat tot enige controverse leidde over het gewicht van patiënten. De voorschrijfinstructies van de FDA laten een directe correlatie zien tussen het gewicht van patiënten en de dosering, wat aangeeft dat de behandelingskosten hoger kunnen zijn voor mensen die meer wegen^.5 Volgens het artikel is een woordvoerder van PTC echter van mening dat de prijsstelling niet zal worden beïnvloed door het gewicht van de patiënt.

In een brief aan Duchenne-gezinnen erkende PTC de ongerustheid waarmee gezinnen worden geconfronteerd over de betaalbaarheid en toegang tot Emflaza. In reactie hierop hebben ze zich ten doel gesteld Emflaza te verstrekken aan alle in aanmerking komende Duchenne-patiënten, ongeacht verzekeringsstatus of -type, en hebben ze een proces ontwikkeld zodat patiënten naadloos toegang hebben tot de juiste service."

De meeste farmaceutische bedrijven zullen aanvoeren dat de hoge prijs van nieuwe medicijnen, vooral voor zeldzame ziekten, nodig is om de ontwikkelingskosten en de omvang van de markt te compenseren. Maar PTC zal het moeilijk vinden om deze prijs te rechtvaardigen, aangezien het geneesmiddel volledig ontwikkeld was en goedgekeurd in de VS toen het werd overgenomen van Marathon. PTC heeft niet bekendgemaakt hoe het de nettoprijs heeft bepaald, een term die wordt gebruikt om de inkomsten te beschrijven die ze ontvangen na betalingsbijstand voor mensen zonder verzekering.

Het is niet duidelijk of Emflaza op grote schaal zal worden gedekt door Amerikaanse verzekeraars.

De toekomst

In de afgelopen maanden zijn we getuige geweest van soortgelijke prijsgeschillen, zoals de recente goedkeuring door de FDA van edaravone voor de behandeling van ALS - tegen een prijs die vier keer hoger ligt dan buiten de VS.

Betaalbaarheid en toegang tot de nieuwste medicijnen is nu een wereldwijde zorg, en deze kwesties hebben direct invloed op onze patiënten, vrienden en familie. Sjaak Vink, CEO van everyone.org, heeft verklaard dat "het doel duidelijk is, maar de weg niet. Een stap in de goede richting is echter om namens onze patiënten onze mening te geven over de prijsstelling, want alleen door een gezamenlijk begrip van eerlijke prijzen kunnen we ons doel bereiken, namelijk betaalbare toegang tot medicijnen voor iedereen, ook in de VS."