EMA-goedkeuring van Olezarsen: Wanneer komt het nieuwe medicijn voor het verlagen van triglyceriden naar jou?

Tryngolza (olezarsen) is de eerste goedgekeurde behandeling voor familiair chylomicronemie syndroom. En het nieuwste geneesmiddel voor het verlagen van triglyceriden ¹. Volgens Dr. Brian Bergmark verlaagt olezarsen de triglyceriden in grotere mate dan elk ander momenteel goedgekeurd geneesmiddel en is het ook veilig ².

Dit geeft aan hoe belangrijk dit nieuwe medicijn is bij het voorkomen van hart- en vaatziekten. Het is momenteel echter alleen verkrijgbaar in de VS.

Wanneer kunnen patiënten buiten de VS toegang verwachten tot olezarsen? Hier is alles wat u moet weten over de EMA-goedkeuring van olezarsen, de beschikbaarheid in het Verenigd Koninkrijk en uw opties om het geneesmiddel te krijgen voordat het in uw land beschikbaar is.

Waar wordt olezarsen voor gebruikt?

Tryngolza (olezarsen) wordt gebruikt om triglyceriden te verlagen bij volwassen patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) ³. Het geneesmiddel wordt gebruikt in combinatie met een aangepast dieet met minder dan 20 g vet per dag ¹.

Hoe werkt olezarsen bij hypertriglyceridimie?

Olezarsen werkt door zich te richten op een eiwit genaamd ApoC-III, dat normaal gesproken de afbraak van triglyceriden in het bloed vertraagt.

Het is een antisense therapie, wat betekent dat het zich hecht aan de genetische instructies (mRNA) die de cellen vertellen om ApoC-III te maken. Dit zet het lichaam aan om deze instructies te vernietigen, waardoor er minder ApoC-III wordt aangemaakt.

Met minder ApoC-III kan een enzym genaamd lipoproteïnelipase (LPL) beter werken om triglyceriden af te breken, wat leidt tot lagere vetniveaus in het bloed. Deze nauwkeurige methode richt zich specifiek op ApoC-III, waardoor de kans op bijwerkingen afneemt ⁴.

Kan olezarsen triglyceriden verlagen bij patiënten zonder FCS?

Ja. Hoewel olezarsen de eerste behandeling is die is goedgekeurd voor gebruik bij familiaire chylomicronemie syndroom, kan het ook triglyceriden verlagen bij patiënten zonder de aandoening. In een fase 2-studie gericht op niet-FCS patiënten, toonde olezarsen een verlaging van 60% van de triglycerideniveaus in vergelijking met placebo ⁵.

Vermindert olezarsen het risico op acute pancreatitis?

Ja. In het Fase 3 Balance-onderzoek toonde olezarsen een afname van 100% aan van acute pancreatitis in vergelijking met placebo ⁶. Dit is een belangrijk resultaat, aangezien patiënten met FCS een hoog risico lopen op mogelijk fatale acute pancreatitis.

Wat zijn de klinische onderzoeksresultaten van olezarsen?

De goedkeuring van Tryngolza door de FDA was grotendeels gebaseerd op de resultaten van het Fase 3 Balance-onderzoek. Het onderzoek vergeleek olezarsen met placebo bij patiënten met FCS. De belangrijkste gerapporteerde resultaten waren:

• Triglycerideniveaus werden verlaagd met 44% (bij patiënten die de dosis van 80 mg namen) en 22% (bij patiënten die de dosis van 50 mg namen) ten opzichte van placebo;
• De verlaging van het triglyceridengehalte hield aan 6 en 12 maanden na het begin van de behandeling;
• Patiënten die werden behandeld met olezarsen rapporteerden een significante afname van acute pancreatitis voorvallen (1 in de 80 mg groep en 1 in de 50 mg groep, vergeleken met 11 voorvallen in de placebogroep);
• Er was een aanzienlijk langere tijd tot het eerste acute pancreatitis voorval met olezarsen (1 jaar in de 80 mg groep; 102 dagen in de 50 mg groep), vergeleken met placebo (9 dagen);
• Het veiligheidsprofiel van olezarsen was gunstig, er werden geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd ⁷.

Wanneer wordt olezarsen goedgekeurd door de EMA?

Olezarsen wordt sinds 15 augustus 2024 beoordeeld door de EMA. Normaal gesproken nemen goedkeuringsbesluiten van de EMA tot 210 dagen in beslag. Dit betekent dat olezarsen mogelijk in de eerste helft van 2025 goedkeuring zou kunnen krijgen in Europa.

Wanneer zal olezarsen beschikbaar zijn voor patiënten in Europa?

Goedkeuring is niet hetzelfde als beschikbaarheid. Zelfs als olezarsen begin 2025 door de EMA wordt goedgekeurd, betekent dat niet dat het meteen in de hele EU beschikbaar zal zijn voor patiënten.

Elke lidstaat moet eerst zijn eigen proces doorlopen van prijsonderhandelingen, lokale vergoedingsbeslissingen en lancering. Afhankelijk van waar in Europa je gevestigd bent, kan dit gemiddeld tussen 133 dagen (in Duitsland) en 899 dagen (in Roemenië) duren ⁸.

Met andere woorden, sommige patiënten in Europa kunnen in de tweede helft van 2025 beginnen met hun behandeling met olezarsen. Anderen moeten misschien nog een paar jaar wachten.

Wanneer wordt olezarsen goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk?

Dat is moeilijk te zeggen. Er is momenteel geen actieve aanvraag voor goedkeuring van olezarsen in het Verenigd Koninkrijk. Dit gezegd hebbende, is er niet per se een nodig. Volgens de post-Brexitregelgeving mag de MHRA goedkeuring verlenen voor geneesmiddelen zodra een andere betrouwbare regelgevende instantie (zoals de FDA of EMA) groen licht heeft gegeven. Als dit de gekozen aanpak van de MHRA is, dan zou het in theorie olezarsen al kunnen goedkeuren, of goedkeuren zodra de EMA dat doet (naar verwachting begin 2025).

Beschikbaarheid van Olezarsen op de NHS

Hoewel Tryngolza binnen enkele maanden kan worden goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk, zal het niet beschikbaar zijn op de NHS totdat NICE een beslissing heeft genomen over het onderwerp. Vanaf januari 2025 is er nog geen NICE-beoordeling van het medicijn gestart, dus het is moeilijk om een mogelijke beslissingstijdlijn te geven.

Doorgaans komt een geneesmiddel binnen 3 maanden na een positieve NICE-beoordeling beschikbaar op de NHS.

Hoe komt u aan olezarsen voordat het in uw land verkrijgbaar is?

Als je een patiënt bent met FCS of hypertriglyceridimie in Europa, het Verenigd Koninkrijk of elders buiten de VS, is wachten tot olezarsen lokaal beschikbaar komt niet je enige optie.

Als uw behandelend arts van mening is dat u baat zou kunnen hebben bij een behandeling met Tryngolza (olezarsen), dan kunt u dit direct op recept krijgen.

Olezarsen kopen voor persoonlijk gebruik

Dankzij een regeling die bekend staat als Named Patient Import kunnen patiënten over de hele wereld een geneesmiddel importeren voordat het is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land. Om in aanmerking te komen voor deze regeling, moet het geneesmiddel in kwestie:

• geïndiceerd zijn voor een levensbedreigende of slopende ziekte;
• worden voorgeschreven door de behandelend arts van de patiënt;
• ergens in de wereld goedkeuring hebben;
• geen alternatieven hebben in het land van de patiënt.

Wilt u de invoerregeling voor patiënten op naam gebruiken om onmiddellijk met uw behandeling met olezarsen te beginnen? Praat dan eerst met uw arts en vraag een geschikt recept aan.

Heb je al een recept? Deel het met ons deskundige team via onderstaande knop. Wij helpen je Tryngolza onmiddellijk te kopen, nog voor de goedkeuring door de EMA of MHRA. 

Aanvraag olezarsen

Referenties:

1. TRYNGOLZA (olezarsen) goedgekeurd in de VS als allereerste behandeling voor volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom als aanvulling op een dieet. Ionis Pharmaceuticals, 19 december 2024.
2. Bergmark, Brian. Onderzoek: Olezarsen effectieve behandeling voor hoge triglyceriden. Mass General Brigham, 9 september 2024.
3. HOOGTEPUNTEN VAN DE VOORSCHRIJFINFORMATIE. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 09 januari 2025.
4. Waar wordt Olezarsen voor gebruikt? Synapse, 28 juni 2024.
5. Rationale en opzet van het Balance-onderzoek: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study of Olezarsen in Patients with Familial Chylomicronemia Syndrome. Tijdschrift voor Klinische Lipidologie, bekeken op 09 januari 2025.
6. Ionis kondigt positieve olezarsen topline resultaten aan van Fase 3 studie bij mensen met familiair chylomicronemie syndroom. Ionis Pharmaceuticals, 26 september 2023.
7. Ionis presenteert positieve resultaten van Fase 3 Balance-studie van olezarsen voor familiair chylomicronemiesyndroom. Ionis Pharmaceuticals, 7 april 2024.
8. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 09 januari 2025.