De goedkeuring van Resmetirom in Europa en het Verenigd Koninkrijk: Wanneer zal het MASH-medicijn beschikbaar zijn?

Metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH/NASH) wordt steeds meer erkend als een belangrijk wereldwijd gezondheidsprobleem, vooral door de stijgende obesitascijfers. Tot voor kort waren er geen specifieke medicijnen goedgekeurd voor deze aandoening. Vooral voor patiënten met matige tot ernstige littekenvorming in de lever (fibrose).

De versnelde goedkeuring van Rezdiffra (resmetirom) door de FDA in 2024 betekent een cruciale verandering. Aangezien ongeveer 44% van de Europeanen te kampen heeft met leverziekten zoals MASH, is tijdige toegang tot deze innovatieve behandeling voor leververvetting in Europa van cruciaal belang ¹.

Wanneer wordt resmetirom goedgekeurd door de EMA en is het beschikbaar voor patiënten in Europa en het Verenigd Koninkrijk? Dit is wat je moet weten.

Wat zijn de toepassingen van Rezdiffra?

Rezdiffra (resmetirom) wordt gebruikt voor de behandeling van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) bij patiënten met matige tot gevorderde leverlittekenvorming (fibrose). NASH wordt sinds kort metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) genoemd. Rezdiffra is niet van toepassing op patiënten met levercirrose.

De manier waarop Rezdiffra werkt is door het activeren van een schildklierhormoonreceptor die de ophoping van vet in de lever ² vermindert.

Kan Rezdiffra fibrose omkeren?

Volgens de resultaten van klinisch onderzoek kan Rezdiffra (resmetirom) bij ongeveer 25% van de patiënten de fibrose verbeteren of omkeren ². Dit is het eerste geneesmiddel waarvan is aangetoond dat het littekenvorming in de lever kan omkeren.

Werkzaamheid van Rezdiffra in klinische onderzoeken

De goedkeuring van resmetirom door de FDA was gebaseerd op de voorlopige resultaten van de lopende Fase 3 MAESTRO-NASH studie. Hoewel de studie in 2027 zal worden afgerond, zijn enkele van de belangrijkste resultaten die zijn gemeld na 52 weken behandeling:

• Bij 26-27% van de patiënten die werden behandeld met resmetirom trad NASH op of verbeterde de littekenvorming in de lever;
• 24-26% van de patiënten die werden behandeld met resmetirom verbeterde met ten minste één stadium op de NAFLD-activiteitsscore;
• Low-density lipoproteïne cholesterol niveaus werden verlaagd met wel 16,3% in de resmetirom groep;
• De meest voorkomende bijwerkingen van Rezdiffra waren misselijkheid en diarree ³.

Deze resultaten tonen het potentieel aan van dit nieuwe geneesmiddel tegen leveraandoeningen. En terwijl Rezdiffra sinds april 2024 beschikbaar is in de Verenigde Staten, wanneer kunnen patiënten in Europa en het Verenigd Koninkrijk de behandeling verwachten?

Wanneer wordt resmetirom goedgekeurd door de EMA?

Resmetirom wordt sinds maart 2024 beoordeeld door het EMA. En hoewel het EMA heeft aangegeven dat het mogelijk een voorwaardelijke goedkeuring zal krijgen, is dat vanaf december 2024 nog niet het geval ⁴.

Typische goedkeuringsprocedures van de EMA kunnen tot 210 dagen duren, maar in het geval van resmetirom duurt het proces langer. Dit kan komen doordat er extra informatie wordt gevraagd van de fabrikant. Hopelijk kan resmetirom nu elk moment worden goedgekeurd door de EU.

Wanneer zal resmetirom beschikbaar zijn in Europa?

Zelfs als resmetirom binnenkort wordt goedgekeurd in Europa, betekent dat helaas niet dat het meteen beschikbaar zal zijn. De fabrikant van het medicijn, Madrigal Pharmaceuticals, streeft ernaar om het medicijn in de tweede helft van 2025 in Europa op de markt te brengen, in afwachting van goedkeuring door de EMA ^. Sommige landen zullen echter sneller zijn met de lancering dan andere.

In de hele EU is Duitsland meestal het eerste land dat een nieuw goedgekeurd geneesmiddel op de markt brengt - gemiddeld binnen 133 dagen. Aan de andere kant van het spectrum staat Roemenië, met gemiddeld 899 dagen.

Dus als Madrigal eind 2025 begint met de marktintroductie, kunnen sommige Europese patiënten al in 2025 beginnen met de behandeling met resmetirom. Anderen zullen echter moeten wachten tot 2027 en later.

Zal resmetirom worden goedgekeurd in het VK?

Hoogstwaarschijnlijk wel, gezien de status van het geneesmiddel als de enige behandeling voor niet-alcoholische vette leverziekte met gemiddelde tot gevorderde leverfibrose. Vanaf december 2024 is Rezdiffra echter nog niet gelicentieerd in het VK en er is geen tijdlijn beschikbaar voor de licentieverlening.

Technisch gezien staat de post-Brexit regelgeving toe dat een geneesmiddel vrijwel onmiddellijk wordt goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk nadat het groen licht heeft gekregen van een andere vertrouwde toezichthouder (zoals de FDA). Het is mogelijk dat de MHRA besluit deze weg in te slaan. Als dat gebeurt, zou Rezdiffra zeer binnenkort kunnen worden goedgekeurd in het VK.

Wanneer zal Rezdriffa beschikbaar zijn op de NHS?

Om beschikbaar te komen op de NHS moet resmetirom een positieve beoordeling krijgen van NICE. Een beoordeling is officieel gestart, maar er is geen beslissingsdatum, omdat het medicijn nog niet is goedgekeurd in het VK. In theorie komt een nieuw geneesmiddel binnen 3 maanden na een positieve NICE-beslissing beschikbaar op de NHS.

In het beste scenario, waarbij Rezdriffa eind 2024 door de MHRA wordt goedgekeurd en NICE snel daarna een beslissing neemt, is het mogelijk dat resmetirom medio 2025 beschikbaar is voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk. De tijd zal echter leren of dit scenario realistisch is.

Hoe komt u aan resmetirom voordat het in uw land verkrijgbaar is?

Hoewel de tijdlijnen voor goedkeuring van medicijnen niet altijd bemoedigend zijn, is er goed nieuws. Je hoeft niet te wachten tot Rezdiffra is goedgekeurd door de EMA of beschikbaar is in jouw land. Als je arts denkt dat je baat hebt bij het medicijn, kan hij of zij het je meteen voorschrijven. En met een recept kun je resmetirom meteen kopen.

Resmetirom kopen voor persoonlijk gebruik

Dankzij een regeling die bekend staat als Named Patient Import kunnen patiënten over de hele wereld een geneesmiddel importeren voordat het is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land. Om in aanmerking te komen voor deze regeling, moet het geneesmiddel in kwestie:

• geïndiceerd zijn voor een levensbedreigende of slopende ziekte;
• worden voorgeschreven door de behandelend arts van de patiënt;
• ergens in de wereld goedkeuring hebben;
• geen alternatieven hebben in het land van de patiënt.

Wilt u de invoerregeling voor patiënten op naam gebruiken om onmiddellijk met uw behandeling met resmetirom te beginnen? Praat dan eerst met je arts en vraag een geschikt recept aan.

Heb je al een recept? Deel het met ons team van experts. We helpen je om Rezdiffra onmiddellijk te kopen, nog voor de goedkeuring door EMA of MHRA. 

Referenties:

1. Rezdiffra. Drugs.com, geraadpleegd op 11 december 2024. 
2. MACMILLAN, CARRIE. FDA keurt Rezdiffra goed, het eerste geneesmiddel voor NASH, een vorm van vette leverziekte. Yale Medicine, geraadpleegd op 11 december 2024.
3. Een fase 3, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek naar Resmetirom in NASH met leverfibrose. The New England Journal of Medicine, geraadpleegd op 11 december 2024. 
4. EMA zegt voorwaardelijke goedkeuring te overwegen voor NASH-medicijnen die intermediaire eindpunten gebruiken. Raps.org, geraadpleegd op 11 december 2024. 
5. ASH: Eli Lilly prijst nieuwe BTK-studiewinst voor Jaypirca terwijl leidinggevenden smet op overlevingsgegevens verdedigen. Fierce Pharma, geraadpleegd op 11 december 2024.