Goedkeuring Belzutifan in het VK en Ierland: Wat is de status en wat betekent het voor u?
Laatst bijgewerkt: 15 januari 2024
U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze niet zijn goedgekeurd in uw land.
Leer hoeBelzutifan (commercieel verkocht als Welireg) werd voor het eerst goedgekeurd door de FDA in de VS in 2021 1. Tot op heden is Welireg nog steeds de eerste en enige orale behandelingsoptie voor volwassen patiënten met tumoren die gerelateerd zijn aan de ziekte van von Hippel-Lindau (VHL) 2.
Dit is een grote mijlpaal voor patiënten met VHL-gerelateerde tumoren waar dan ook. Maar patiënten in het Verenigd Koninkrijk en Ierland, die staan te popelen om met hun behandeling te beginnen, moeten misschien nog even geduld hebben.
Het kan nog wel even duren voordat belzutifan beschikbaar is op de Britse en Ierse markt.
Is belzutifan goedgekeurd in het VK?
Welireg belzutifan) is in het Verenigd Koninkrijk goedgekeurd als weesgeneesmiddel. Dit betekent dat het alleen beschikbaar is voor een specifieke groep patiënten en niet algemeen verkrijgbaar is op de markt.
Momenteel heeft de MHRA belzutifan goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met VHL-geassocieerd niercelcarcinoom (RCC), hemangioblastomen van het centrale zenuwstelsel of pancreas-neuro-endocriene tumoren (pNET), voor wie gelokaliseerde procedures ongeschikt zijn 3.
Belangrijk is dat deze indicatie alleen geldt voor patiënten voor wie een operatie te gevaarlijk wordt geacht. Het gebruik van belzutifan als een manier om een operatie uit te stellen of te vermijden bij patiënten die nog geen operatie nodig hebben, is momenteel niet goedgekeurd in het VK 4.
Is belzutifan goedgekeurd in Ierland?
Omdat Ierland nog steeds deel uitmaakt van de EU, blijft het afhankelijk van de goedkeuringsprocessen voor medicijnen en de tijdschema's van de EMA.
Momenteel heeft Welireg belzutifan) geen handelsvergunning van het EMA. Daarom is het ook niet goedgekeurd in Ierland.
Is belzutifan beschikbaar op de NHS?
Helaas, nog niet. De aanwijzing als weesgeneesmiddel door de MHRA staat niet gelijk aan goedkeuring voor vergoeding. Een dergelijke goedkeuring kan worden verleend door NICE (National Institute for Health and Care Excellence).
De beslissing van NICE over het beschikbaar maken van belzutifan op de NHS wordt eind januari 2024 verwacht. Bij een positief besluit zou de behandeling binnen 3 maanden daarna beschikbaar moeten zijn voor patiënten.
In de tussentijd hebben patiënten in Engeland een kleine mogelijkheid om toegang te krijgen tot Welireg belzutifan) via een individuele financieringsaanvraag bij de NHS. Houd er echter rekening mee dat deze route volgens de VHL UK/Ireland organisatie zelden succesvol is 4.
Wanneer is belzutifan verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?
De goedkeuring van de MHRA is slechts de eerste stap om belzutifan beschikbaar te maken op de Britse markt. Voordat het geneesmiddel toegankelijk wordt voor patiënten, moet de beslissing van NICE over de vergoeding door de NHS officieel worden gemaakt. Indien positief, zou belzutifan binnen 3 maanden beschikbaar moeten zijn op de Britse markt.
Met andere woorden, het beste scenario voor de beschikbaarheid van belzutifan in het VK is rond mei 2024.
Wanneer is belzutifan verkrijgbaar in Ierland?
Het op de markt brengen van belzutifan in Ierland zal waarschijnlijk veel langzamer gaan dan in het Verenigd Koninkrijk. De belangrijkste reden is dat belzutifan nog geen vergunning heeft van de EMA voor het in de handel brengen.
De gemiddelde tijd die nodig is vanaf het moment dat een geneesmiddel wordt goedgekeurd door het EMA tot het moment dat het beschikbaar is op de markt verschilt sterk per land. In Ierland is de gemiddelde tijd tot beschikbaarheid 661 dagen 5.
Met andere woorden, VHL-patiënten in Ierland moeten mogelijk jaren wachten op een behandeling belzutifan .
Of, niet noodzakelijk.
Wat kun je doen totdat belzutifan op de markt komt in het Verenigd Koninkrijk en Ierland?
Een paar maanden kunnen een groot verschil maken voor een oncologische patiënt. Het goede nieuws is dat je niet hoeft te wachten.
Bent u een VHL-patiënt in het Verenigd Koninkrijk of Ierland met RCC, pNET of hemangioblastoom van het centrale zenuwstelsel? Als uw arts denkt dat Welireg belzutifan) u zou kunnen helpen, kunt u het meteen krijgen via de invoerregel voor patiënten op naam.
Everyone.org is gespecialiseerd in het helpen van mensen om toegang te krijgen tot de nieuwste medicijnen via deze regeling. Als uw arts Welireg belzutifan) heeft voorgeschreven en u hulp nodig heeft bij het verkrijgen van het geneesmiddel, neem dan contact met ons op.
