Wanneer is ensifentrine in Nederland verkrijgbaar?

Na meer dan 20 jaar zonder nieuwe behandeling voor chronisch obstructieve longziekte (COPD), verandert de goedkeuring van Ohtuvayre (ensifentrine) door de FDA het behandelingslandschap.

En hoewel dit positief nieuws is, betekent het weinig voor patiënten buiten de VS, waar Ohtuvayre nog niet verkrijgbaar is. Wanneer kunnen patiënten in Nederland verwachten dat ensifentrine wordt goedgekeurd?

Waar wordt ensifentrine voor gebruikt?

Het nieuwste inhalatiegeneesmiddel voor COPD wordt gebruikt als onderhoudsbehandeling voor patiënten. Het combineert bronchusverwijdende en ontstekingsremmende activiteiten in één molecuul. Als eerste in zijn klasse duale PDE3- en PDE4-remmer biedt ensifentrine een unieke benadering van ziektebehandeling.

Ohtuvayre kan alleen of samen met andere COPD-behandelingen worden gebruikt.

Is ensifentrine een steroïde?

Nee, ensifentrine is geen steroïde. Het nieuwe aan het geneesmiddel is dat het een ander werkingsmechanisme heeft dan de COPD-behandelingen die tot nu toe werden gebruikt. Het werkt door de activiteit van de PDE3- en PDE4-enzymen te verminderen, waardoor de longfunctie verbetert en de symptomen afnemen ¹.

Hoe effectief is ensifentrine in klinisch onderzoek?

Ohtuvayre (ensifentrine) heeft twee fase 3-onderzoeken afgerond - ENHANCE-1 en ENHANCE-2. In beide onderzoeken werd ensifentrine vergeleken met placebo wat betreft het effect op het geforceerde expiratoire volume (FEV). In beide onderzoeken werd ensifentrine vergeleken met placebo wat betreft het effect op het geforceerde expiratoire volume (FEV). FEV is een belangrijke meting van de longfunctie en geeft aan hoeveel lucht iemand kan uitademen binnen een bepaalde tijd. In het geval van de ENHANCE klinische onderzoeken was dit tijdsbestek één seconde.

De belangrijkste gerapporteerde resultaten van de twee onderzoeken waren:

ENHANCE-1 onderzoeksresultaten

• Na 12 weken behandeling was de FEV van patiënten die Ohtuvayre gebruikten gemiddeld met 61 mL toegenomen. Bij patiënten in de placebogroep daalde de FEV gemiddeld met 26 mL ².
• Patiënten die Ohtuvayre gebruikten, rapporteerden een statistisch significante verbetering van hun SGRQ-score. SGRQ is een zelfgerapporteerde vragenlijst die de gezondheidsstatus en levenskwaliteit meet bij patiënten met COPD ².

ENHANCE-2 onderzoeksresultaten

• Na 12 weken behandeling was de FEV van patiënten die Ohtuvayre gebruikten gemiddeld met 48 mL toegenomen. Bij patiënten in de placebogroep daalde de FEV gemiddeld met 46 mL ².
• Patiënten die ensifentrine kregen, vertoonden klinisch significante verbeteringen in symptomen en levenskwaliteit tegen week 24. Het verschil met placebo was echter niet statistisch significant. Het verschil met placebo was echter niet statistisch significant ³.

Op basis van deze klinische onderzoeksresultaten kreeg de dubbele remmer ensifentrine de goedkeuring van de FDA en werden hoge verwachtingen gesteld als onderhoudsbehandeling voor COPD.

Wanneer wordt ensifentrine goedgekeurd in Nederland?

Zodra het is goedgekeurd door de EMA. Het is echter moeilijk te zeggen wanneer dat zal gebeuren. Vanaf december 2024 is er geen actieve aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van ensifentrine in Europa. Het goedkeuringsproces van de EMA duurt doorgaans tot 210 dagen, dus als er vóór het einde van het jaar een aanvraag voor goedkeuring wordt ingediend, zou ensifentrine, in ieder geval theoretisch, eind 2025 goedkeuring van de EMA kunnen krijgen.

Wanneer is Ohtuvayre verkrijgbaar in Nederland?

Goedkeuring door de EMA is helaas niet hetzelfde als beschikbaarheid. Dus, terwijl het vooruitzicht van minstens een jaar wachten op de goedkeuring van Ohtuvayre in de EU niet bemoedigend is, is de tijdlijn voor de beschikbaarheid in Nederland dat nog minder.

Na goedkeuring door de EMA doorloopt elke lidstaat zijn eigen proces van prijsonderhandelingen, terugbetalingsbeslissingen en, uiteindelijk, lokale lancering. Terwijl sommige landen, zoals Duitsland, dit proces binnen gemiddeld 133 dagen afhandelen, kan dit in Nederland gemiddeld 294 dagen duren.

Met andere woorden, zelfs in het beste scenario, waarbij Ohtuvayre eind 2025 door de EMA wordt goedgekeurd, kunnen patiënten in Nederland er pas eind 2026 toegang toe krijgen.

Hoe kom je aan ensifentrine voordat het in Nederland verkrijgbaar is?

Er is goed nieuws. Je hoeft niet te wachten tot Ohtuvayre is goedgekeurd of beschikbaar is in Nederland om met je behandeling te beginnen. Nu het medicijn zijn eerste wereldwijde goedkeuring heeft, kan elke patiënt over de hele wereld het kopen en importeren in zijn land voor persoonlijk gebruik, zolang hij een recept heeft.

Dit wordt mogelijk gemaakt door de Named Patient Import regelgeving die in bijna alle landen ter wereld van kracht is.

Als je arts van mening is dat Ohtuvayre gunstig kan zijn voor jouw aandoening, dan mag hij of zij het al voorschrijven, ongeacht of het is goedgekeurd of beschikbaar is in Nederland.

Heb je al een recept? Deel het met ons team en wij helpen je ensifentrine te kopen voordat het door de EMA is goedgekeurd.

Referenties:

1. Waarom Ohtuvayre. Ohtuvayre.com, geraadpleegd op 10 december 2024.
2. Klinische gegevens en werkzaamheid. Ohtuvayre.com, geraadpleegd op 10 december 2024.
3. Verona Pharma kondigt aan dat Ensifentrine voldoet aan het primaire eindpunt in het ENHANCE-2 Fase 3 onderzoek voor COPD. Verona Phama, geraadpleegd op 10 december 2024.