Patiëntenprogramma's op Naam begrijpen: Hoe ze werken, voordelen en uitdagingen

Een van de meest voorkomende vragen die we krijgen van patiënten, familieleden, zorgverleners en artsen is "Hoe kunnen jullie toegang geven tot medicijnen die niet zijn goedgekeurd in mijn eigen land?".

Simpel gezegd nemen we een bestaande regeling - de regeling Named Patient Import - en maken we deze eenvoudig te gebruiken door patiënten en artsen. In dit artikel bespreken we alles wat je moet weten over Named Patient Import en onze rol daarin.

Wat is de Named Patient Import-regeling?

Toegang tot potentieel levensreddende medicijnen die nog niet beschikbaar zijn via de reguliere kanalen kan een ontmoedigende uitdaging zijn voor patiënten met ernstige ziekten. Dit is waar Named Patient Import om de hoek komt kijken en een vitale levenslijn biedt.

Named Patient Import, ook bekend als het Named Patient Program (NPP), Named Patient Compassionate Use, Named Patient Supply, Expanded Access Program (EAP), of Individual Patient Program (IPP), is van cruciaal belang bij het bieden van vroege toegang tot niet-goedgekeurde medicijnen.

De regeling is van kracht in de meeste landen ter wereld en geeft een patiënt (de Named Patient) met een levensbedreigende, langdurige of ernstig invaliderende ziekte toegang tot geneesmiddelen die lokaal niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn, maar die mogelijk hun leven kunnen redden of de kwaliteit ervan kunnen verbeteren, en deze geneesmiddelen kunnen kopen en importeren.

Wat is het verschil tussen Compassionate Use en Named Patient Programs?

De termen Compassionate Use en Named Patient Program (NPP) worden vaak door elkaar gebruikt. Ondanks hun overeenkomsten zijn deze twee soorten toegangsprogramma's echter niet hetzelfde.

• Gelijkenissen

Beide programma's helpen patiënten met ernstige aandoeningen die een dringende medische behoefte hebben. De programma's bieden toegang tot onderzoeksgeneesmiddelen of niet-goedgekeurde geneesmiddelen wanneer er geen andere behandelingen beschikbaar zijn. Beide programma's kunnen van toepassing zijn op een individu, maar ook op een kleine groep patiënten.

• Verschillen

Compassionate Use programma's staan onder toezicht op nationaal of internationaal niveau, bijvoorbeeld door gezondheidsautoriteiten zoals de FDA of EMA. Ze vereisen formele goedkeuring door de regelgevende instantie. Artsen moeten goedkeuring aanvragen en een ethische beoordeling krijgen voordat de patiënt(en) in kwestie toegang krijgen tot het medicijn.

Kerncentrales worden daarentegen op nationale basis gereguleerd. Daarom kunnen de vereisten per land verschillen. NPP's zijn echter over het algemeen een snellere en flexibelere manier om toegang te krijgen tot geneesmiddelen in regio's waar ze nog niet zijn goedgekeurd. Er is geen ethische beoordeling of formele aanvraag nodig. Een arts kan een geneesmiddel rechtstreeks van de fabrikant of een relevante leverancier verkrijgen namens een specifieke patiënt (en met de hulp van een gekwalificeerde apotheek).

Een ander verschil tussen Compassionate Use en Named Patient Import is dat de laatste alleen van toepassing is als een geneesmiddel ergens ter wereld is goedgekeurd. Je hebt geen toegang tot onderzoeksgeneesmiddelen via Named Patient Import, terwijl dat mogelijk wel kan via Compassionate Use.

Wie reguleert Named Patient-programma's?

NPP's werken onder verschillende internationale regelgevingen. In de Europese Unie vallen ze onder de bevoegdheid van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de respectieve nationale autoriteiten. De Verenigde Staten hebben een vergelijkbaar programma dat bekend staat als Expanded Access en wordt gereguleerd door de Food and Drug Administration (FDA).

Hoewel NPP's officieel binnen het domein van zorginstellingen vallen, vereisen ze geen formele aanvraagprocedure of ethische beoordeling, in tegenstelling tot programma's voor Compassionate Use.

Elk land heeft zijn eigen specifieke regels en voorschriften voor de toegang en import van innovatieve medicijnen.

Wie komt in aanmerking voor het programma voor patiënten op naam?

Ondanks enkele landspecifieke variaties in de regelgeving voor Named Patient Import, zijn de criteria om in aanmerking te komen overal hetzelfde.

Een individuele patiënt kan gebruik maken van het Named Patient Program als:

• Het geneesmiddel dat ze nodig hebben is goedgekeurd in een ander land en is niet goedgekeurd of beschikbaar in hun eigen land;
• Er is geen alternatief op de lokale markt;
• Het medicijn is voor persoonlijk gebruik;
• De patiënt heeft een recept van zijn arts in zijn thuisland;
• Het medicijn wordt verstrekt door een apotheek.

Welke documenten heb je nodig?

Sommige documenten zijn essentieel als je toegang wilt krijgen tot een geneesmiddel via Named Patient Import. Een recept van uw behandelend arts is bijvoorbeeld altijd vereist.

Als je een geneesmiddel probeert te importeren dat in jouw land is goedgekeurd, maar niet verkrijgbaar is (bijv. door een tekort in de voorraad), dan heb je mogelijk ook een brief van je arts nodig waarin deze situatie wordt vermeld.

Afhankelijk van het land kunnen aanvullende documenten nodig zijn, zoals een invoervergunning.

Als je geïnteresseerd bent in de vereisten voor een specifiek land of medicijn, neem dan contact op met ons team van Geneesmiddelentoegangsexperts. Als je een geneesmiddel via ons bestelt, zorgen wij ervoor dat aan alle lokale vereisten wordt voldaan.

Hoe vind en importeer je de medicijnen die je nodig hebt?

De volgende stap nadat je de benodigde documenten hebt, is het vinden van het medicijn. Jij of je arts kunnen niet rechtstreeks contact opnemen met de fabrikant van het medicijn om het medicijn aan te vragen. Je moet een apotheek vinden die een invoervergunning heeft of bereid is een ontheffing aan te vragen. De apotheek zal dan zelf het medicijn voor u aankopen - bij de fabrikant of bij een farmaceutische groothandel die het medicijn beschikbaar heeft.

Het vinden van een nieuw medicijn kan een vervelend en tijdrovend proces zijn. Op Everyone.org zijn we gespecialiseerd in het gemakkelijk maken voor jou en je arts. Als je het geneesmiddel dat je nodig hebt via ons platform bestelt, kopen wij het geneesmiddel voor je op en zorgen we ervoor dat het veilig wordt afgeleverd bij een van onze partnerapotheken (om af te halen) of een apotheek bij jou in de buurt.

Hoe ondersteunt Everyone.org je met het Named Patient Program?

We begrijpen dat het importeren van een medicijn dat je dringend nodig hebt moeilijk en overweldigend kan zijn. Daarom hebben we ons gespecialiseerd in het ondersteunen van jou en je arts bij het proces van Named Patient Import.

Als je het geneesmiddel dat je nodig hebt aanvraagt via ons platform, begeleidt ons team van medicijnexperts je bij de benodigde documentatie. We zoeken de leverancier met de beste prijs en regelen de veilige verzending van je medicijn naar een apotheek, waar je het kunt ophalen. In sommige gevallen kan de apotheek het rechtstreeks naar uw adres of het adres van een ziekenhuis verzenden. Als dat het geval is, brengen we je daarvan op de hoogte.

Kortom, Everyone.org overziet het hele proces. Wij beheren elk aspect - van inkoop tot verzending, douane en levering - zodat u en uw arts zich op uw behandeling kunnen richten. Van begin tot eind houden we nauw contact met u, zodat u weet wat u kunt verwachten.

Lees meer over hoe we werken.

Voordelen van programma's voor patiënten op naam

Patiëntenprogramma's op naam zijn een belangrijk hulpmiddel voor zowel patiënten als zorgverleners. Ze bieden de mogelijkheid om de kloof tussen ontwikkeling en goedkeuring te overbruggen. Net als de kloof tussen goedkeuring en beschikbaarheid. Voor tijdsgevoelige aandoeningen kan deze periode van maanden of jaren cruciaal zijn. Hier volgt een lijst met de belangrijkste voordelen van NPP's:

• Toegang tot niet-goedgekeurde behandelingen: Named Patient Compassionate Use geeft patiënten met ernstige aandoeningen in een vroeg stadium toegang tot mogelijk levensreddende medicijnen die nog niet zijn goedgekeurd in hun land.
• Flexibiliteit in behandelingsopties: NPP's stellen zorgverleners in staat om aanvullende behandelingsopties te onderzoeken voor patiënten die alle andere goedgekeurde therapieën hebben uitgeput.
• Snellere behandeling: Dankzij NPP's kunnen patiënten en artsen een behandeling sneller starten dan wanneer ze zouden wachten op formele goedkeuring of lokale beschikbaarheid. Voor sommige aandoeningen kan deze mogelijkheid levensreddend zijn.
• Gegevensverzameling voor farmaceutische bedrijven: Individuele patiëntenprogramma's stellen farmaceutische bedrijven in staat om echte gegevens te verzamelen over de werkzaamheid en veiligheid van medicijnen, zodat ze in de toekomst gemakkelijker reglementaire aanvragen kunnen indienen.

Uitdagingen en overwegingen met betrekking tot Named Patient Import

Hoewel er veel voordelen verbonden zijn aan kerncentrales, zijn er ook een aantal uitdagingen, zoals:

• Complexiteit van regelgeving: Navigeren door verschillende regelgevende vereisten in verschillende landen kan een uitdaging en tijdrovend zijn. Het vinden van de juiste informatie kan in sommige landen een grotere uitdaging zijn dan in andere.
• Beperkte gegevens over veiligheid en werkzaamheid: Aangezien NPP's lokaal niet-goedgekeurde geneesmiddelen betreffen, kan er beperkte informatie zijn over hun veiligheid en werkzaamheid op lange termijn, wat potentiële risico's voor patiënten met zich meebrengt. Daarom moet de beslissing om een geneesmiddel te gebruiken via een Named Patient Program altijd genomen worden in nauwe samenwerking met de behandelende arts.
• Hoge kosten: De kosten voor het kopen en importeren van medicijnen uit het buitenland kunnen hoog zijn, vooral als het medicijn alleen is goedgekeurd in de VS, waar de kosten voor medicijnen de hoogste ter wereld zijn. Dit kan de toegang tot specifieke medicijnen voor sommige patiënten onbetaalbaar maken. Om ons steentje bij te dragen aan het verlichten van dit probleem, hebben we de Everyone.org Foundation opgericht. 
• Ongelijke toegang: De beschikbaarheid van NPP's kan inconsistent zijn, wat leidt tot ongelijke toegang tot behandelingen op basis van geografische locatie en gezondheidszorginfrastructuur.

Je gezondheid is het einddoel

Zoals met alles, zijn er voor- en nadelen aan Named Patient Programs. Uiteindelijk zijn ze er echter om jou en je arts te ondersteunen bij het bereiken van de beste gezondheidsuitkomst. In veel gevallen kan een lokaal beschikbaar behandelingsalternatief ook van toepassing zijn. Maar voor patiënten die geen lokale opties meer hebben, of voor patiënten met een zeldzame ziekte die vastzitten in de "wachtkamer" van de medische goedkeuring, is het goed om te weten dat er meer is wat je kunt doen.

Als jij en je arts besluiten om NPP's te onderzoeken, staat ons team op Everyone.org klaar om je te helpen. We streven ernaar om elke patiënt en behandelend arts ondersteuning op maat te bieden. Op deze manier hoef je je geen zorgen te maken over hoe je het medicijn krijgt dat je nodig hebt. Uiteindelijk is ons doel dat iedereen, wie ze ook zijn of waar ze ook wonen, gelijke, snelle en eerlijke toegang heeft tot de nieuwste en beste gezondheidszorg.

Klaar om te beginnen? Zoek het geneesmiddel dat je nodig hebt op ons platform.

Bronnen:

1. Vragen en antwoorden over het medelevende gebruik van geneesmiddelen in de Europese Unie [PDF], Europees Medisch Agentschap, januari 2010.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. en Mosconi, P. Programma voor uitgebreide toegang: op zoek naar een gemeenschappelijke definitie. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Woordenlijst van Pre-Approval Access Terminology [PDF]. Pre-Approval Access Patient Advocacy Summit, Janssen, oktober 2018.