Een nieuwe gentherapie voor SMA in het verschiet

Een nieuw intraveneus (IV) geneesmiddel, Zolgensma onasemnogene abeparvovec), krijgt een prioriteitsbeoordeling van de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 bij kinderen tot 9 maanden oud.

SMA is een zeldzame genetische ziekte die de spierfunctie vermindert naarmate de ziekte vordert. Type 1 van deze ziekte is de meest voorkomende en ernstigste vorm. Zuigelingen met SMA type 1 vertonen de symptomen meestal kort na de geboorte en als ze niet behandeld worden, kunnen ze mogelijk hun hoofd niet optillen, niet zonder hulp rechtop zitten of niet normaal ademen, hoesten of slikken. Het enige medicijn dat momenteel is goedgekeurd voor SMA is een levenslange en invasieve behandeling bestaande uit periodieke injecties in het ruggenmergvocht.

Aan de andere kant is het nieuwe medicijn een genvervangingstherapie die bedoeld is als een "eenmalige, mogelijk genezende therapie" volgens David Lennon, voorzitter van het bedrijf dat Zolgensma onasemnogene abeparvovec) (AveXis) heeft ontwikkeld. Dr. Lennon verklaarde ook dat hun nieuwe geneesmiddel "de genetische hoofdoorzaak van SMA aanpakt zonder de noodzaak van herhaalde dosering" en daarom "een potentieel belangrijke therapeutische vooruitgang betekent voor deze patiënten en hun families". Zolgensma onasemnogene abeparvovec) zou de tweede therapie voor SMA kunnen worden als het wordt goedgekeurd; Spinraza, de eerste, werd in december 2016 door de FDA goedgekeurd voor pediatrische en volwassen patiënten.

Lees voor meer informatie het volledige artikel op SMA News Today.