Een nieuwe gentherapie aan de horizon voor SMA

Een nieuw intraveneus (IV) geneesmiddel, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), krijgt een prioritaire beoordeling van de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) type 1, bij zuigelingen tot 9 maanden oud.

SMA is een zeldzame genetische ziekte die de spierfunctie vermindert naarmate het vordert. Type 1 van deze ziekte is de meest voorkomende en ernstige vorm. Zuigelingen met SMA type 1 vertonen meestal kort na de geboorte symptomen en als ze niet worden behandeld, kunnen ze hun hoofd niet optillen, zonder hulp rechtop zitten of normaal ademhalen, hoesten of slikken. Het enige geneesmiddel dat momenteel voor SMA is goedgekeurd, is een levenslange en invasieve behandeling die bestaat uit periodieke injecties in het ruggenmergvocht.

Anderzijds is het nieuwe geneesmiddel een genvervangingstherapie die bedoeld is als een "eenmalige, mogelijk curatieve therapie" volgens David Lennon, voorzitter van het bedrijf dat Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis) heeft ontwikkeld. Dr. Lennon verklaarde ook dat hun nieuwe medicijn "de genetische hoofdoorzaak van SMA aanpakt zonder de noodzaak van herhaalde dosering" en daarom "een potentieel belangrijke therapeutische vooruitgang betekent voor deze patiënten en hun families". Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) zou de tweede therapie voor SMA kunnen worden mocht het goedkeuring winnen; Spinraza, het eerste, werd in december 2016 goedgekeurd door de FDA voor pediatrische en volwassen patiënten.

Lees voor meer details het volledige artikel over SMA News Today.