Toegang tot edaravone in uw land - het nieuwe door de FDA goedgekeurde geneesmiddel voor ALS
Laatst bijgewerkt: 08 maart 2021
U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze niet zijn goedgekeurd in uw land.
Leer hoeWat zijn de resultaten van de klinische studies die hebben geleid tot de goedkeuring van edaravone en hoe kunnen patiënten er in hun land toegang toe krijgen?
Een belangrijke stap in de goede richting
De goedkeuring van Radicava, aangeduid met de generische naam edaravonedoor de FDA is de eerste nieuwe behandeling die is goedgekeurd voor de behandeling van ALS in de Verenigde Staten sinds riluzole (Rilutek) in 1995. Nu de ALS bewustwordingsmaand in volle gang is, brengt dit nieuws hoop voor zowel patiënten, artsen als ALS voorstanders en kan het een nieuw hoofdstuk inluiden in de strijd tegen ALS.
Er is geen effectieve genezing voor ALS, maar de goedkeuring van de FDA markeert een zeer belangrijke stap voor mensen die leven met ALS, omdat het een nieuwe behandelingsoptie biedt in een gebied waar een dringende medische behoefte is aan een effectieve behandeling. De goedkeuring werd verleend aan Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
Ondanks de goedkeuring door de FDA is het mogelijk dat edaravone niet beschikbaar of toegankelijk is voor alle ALS patiënten. Vertragingen in goedkeuringen en toegang kunnen te wijten zijn aan prijszetting, prioriteit, terugbetaling of voorkeuren van artsen (of een combinatie van alle bovenstaande). De meeste landen staan echter toe dat patiënten (of hun verzorgers) geneesmiddelen invoeren op basis van 'named patient' - een feit dat vaak onbekend is. Als u of iemand die u kent meer informatie of ondersteuning nodig heeft bij het verkrijgen van een geneesmiddel dat nog niet beschikbaar is in uw land, kunt u op onze startpagina informatie vinden over hoe u dit kunt doen. Ons team levert dagelijks nog niet goedgekeurde geneesmiddelen van over de hele wereld, met een service die hoog wordt beoordeeld door artsen en patiënten.
Amyotrofische laterale sclerose (ALS)
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een complexe, progressieve neurodegeneratieve aandoening die bepaalde cellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast die nodig zijn voor spierbewegingen. Zintuigen zoals horen, zien, ruiken, proeven en aanraken worden niet beïnvloed door ALS. Elk geval is anders, maar de eerste tekenen en symptomen van ALS zijn onder andere:
- Spiertrekkingen en krampen
- Zwakte in handen, benen, voeten of enkels
- Moeite met spreken of slikken
Er wordt momenteel veel onderzoek gedaan naar de ontdekking van ALS om ons begrip van deze mysterieuze en dodelijke aandoening te veranderen.[1] De variabele snelheid van ziekteprogressie maakt het moeilijk om de prognose te voorspellen en therapieën te ontwikkelen. Net als andere neurodegeneratieve ziekten wordt ongeveer 10% van de ALS-gevallen geclassificeerd als familiair, terwijl de overige 90% van de gevallen als sporadisch wordt beschouwd.[2]
De oorzaak van ALS is onbekend. Uit wetenschappelijk onderzoek blijkt echter dat zowel genetica als de omgeving een rol spelen bij de ontwikkeling van ALS.
edaravone goedkeuring
edaravone werd in juni 2015 goedgekeurd voor de behandeling van ALS door het Japanse Pharmaceutical and Medical Device Agency (PMDA). Kort daarna werd het ook goedgekeurd in Zuid-Korea.
Sinds de goedkeuring in Japan heeft everyone.org gezorgd voor een veilige en effectieve levering van edaravone in bijna 20 landen.
Toen de afdeling Neurology Product van de FDA hoorde over het gebruik van edaravone voor de behandeling van ALS-patiënten in Japan, ging ze snel en gretig in zee met Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. om een aanvraag in te dienen voor het op de markt brengen van edaravone in de VS.
"Dit is de eerste nieuwe behandeling voor ALS die door de FDA is goedgekeurd in vele jaren en we zijn blij dat mensen met ALS nu een extra optie hebben", zegt Eric Bastings, M.D., plaatsvervangend directeur van de FDA voor de divisie neurologische producten.
edaravone en klinische studies
edaravone werd voor het eerst ontwikkeld door Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation in Japan, voor patiënten met neurologische symptomen die gepaard gaan met een acute ischemische beroerte.
Het bedrijf voerde vervolgens verschillende klinische onderzoeken uit in Japan om de behandeling voor ALS te onderzoeken, gezien de eigenschappen als vrije radicalenvanger.
edaravone is een antioxidant en een vrije-radicalenvanger die zuurstofhoudende moleculen verwijdert, die zich ophopen bij mensen met ALS3. In een klinisch experiment verminderde de toediening van edaravone de plasmamarkers van weefseloxidatieve schade aanzienlijk4. Men denkt dat deze antioxiderende aanpak neuroprotectieve ondersteuning biedt aan het zenuwstelsel, waardoor de progressie van de ziekte mogelijk wordt vertraagd of bijkomende schade helemaal wordt beperkt.
Het is nu goedgekeurd in Japan onder de naam Radicut voor beide indicaties5 en in de VS onder de naam Radicava voor de behandeling van ALS. edaravone is het actieve ingrediënt in zowel Radicava als Radicut.
De goedkeuring van edaravone voor de behandeling van ALS was gebaseerd op een onderzoek (MCI186-19) waarin het effect van edaravone met placebo werd vergeleken bij 137 ALS-patiënten (69 patiënten met edaravone; 68 patiënten met placebo). De studie bestond uit 6 cycli. De vergelijking was gebaseerd op de veranderingen in de ALSFRS-R scores voor en na de behandeling. De ALSFRS-R schaal bestaat uit 12 vragen die de motorische en respiratoire functie van patiënten met ALS evalueren, zoals spraak, speekselen en lopen. Elk item krijgt een score van 0-4, waarbij een hogere score staat voor een groter functioneel vermogen6. Hoewel de mate van ALS progressie aanzienlijk kan variëren, toont onderzoek aan dat mensen met ALS gemiddeld één punt per maand verliezen op de ALSFRS-R schaal7.
De afname in ALSFRS-R scores vanaf de uitgangswaarde was significant minder bij de edaravone patiënten (Mean ± Standard Error (95% CI) = - 5,01 ± 0,64) in vergelijking met placebo (Mean ± Standard Error (95% CI) = - 7,50 ± 0,66) met een verschil tussen edaravone en placebo op de ALSFRS-R schaal van 2,49 (95% CI = 0,99, 3,98)8. Dit komt overeen met een verschil van 33% tussen de twee groepen7.
Zoals het geval is met elk geneesmiddel, was het effect van edaravone, hoewel gemiddeld superieur aan placebo, niet hetzelfde voor alle patiënten. De verdeling van de verandering in ALSFRS-R-scores van de uitgangswaarde tot week 24 is te vinden op devoorschriftinformatiepagina van Radicava .
De meest voorkomende bijwerkingen die werden gemeld door deelnemers aan klinisch onderzoek die edaravone kregen, waren blauwe plekken (kneuzing) en loopstoornissen. Het wordt ook in verband gebracht met ernstige risico's die onmiddellijke medische zorg vereisen, zoals netelroos, zwelling of kortademigheid, en allergische reacties op natriumbisulfiet, een ingrediënt in het geneesmiddel8.
De standaarddosering voor volwassen patiënten met ALS is:
-
60 mg edaravone eenmaal daags intraveneus toegediend gedurende 60 minuten
-
Eerste cyclus: dagelijkse dosering gedurende 14 dagen, gevolgd door een medicijnvrije periode van 14 dagen
-
Latere behandelingscycli: dagelijkse dosering gedurende 10 dagen van de 14-daagse periodes, gevolgd door 14-daagse medicijnvrije periodes6.
Radicut, gedistribueerd door Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, wordt geleverd in injectieflacons met één dosis en wordt verdund met een geschikt volume fysiologische zoutoplossing. Er zijn twee injectieflacons nodig voor één infusie8. Als alternatief wordt Radicava geleverd in twee polypropyleen zakjes voor eenmalige toediening, waarbij geen verdunning nodig is6.
Toegang tot edaravone
Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. streeft ernaar edaravone tegen augustus 2017 beschikbaar te hebben voor gebruik in de VS.
Patiënten in de VS kunnen echter nog steeds gebruikmaken van edaravone als everyone.org, een wereldwijde kopersvereniging voor patiënten, een veilige en betrouwbare levering aan ALS-patiënten binnen de Verenigde Staten kan garanderen tegen de best mogelijke prijs. Je kunt meer informatie vinden op onze edaravone informatiepagina.
We kunnen de betrouwbare toegang tot Radicut edaravone) garanderen via het Personal Importation Policy (PIP) van de FDA, dat verzending garandeert na ontvangst van de receptbrief van je arts. Als alternatief kunnen we de levering garanderen via het Single Patient IND verzoek van de FDA, dat goedkeuring van de FDA vereist voor verzending.
Als u buiten de VS woont, kan everyone.org ook zorgen voor een veilige en betrouwbare levering van Radicut edaravone) en andere medicijnen die op onze website staan, door middel van verschillende persoonlijke importregelingen over de hele wereld, zoals:
Australië: Regeling persoonlijke invoer, regeling bijzondere toegang
België: Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten
Bulgarije: Bulgaars drugsbureau
Canada: Speciaal toegangsprogramma
China: China Voedsel en Medicijn Administratie
Frankrijk: ANSM
Duitsland: Duitse geneesmiddelenwet
Iran: IFDA
Jordanië: Jordaanse Voedsel- en Medicijnautoriteit
Nieuw-Zeeland: Medsafe
Saoedi-Arabië: Invoervergunning Saudische Voedsel- en Medicijnautoriteit
Singapore: Voorschriften voor gezondheidsproducten (medische hulpmiddelen)
Zuid-Afrika: Regelgevende autoriteit voor gezondheidsproducten
Turkije: TITCK
UK: Import menselijke geneeskunde
Voor meer informatie kunt u contact opnemen met uw arts, uw plaatselijke apotheek of everyone.org op [email protected] of op + 31 208084414.
De toekomst van ALS
Door de goedkeuring van de FDA hebben Amerikaanse patiënten nu toegang tot een tweede medicijn dat is goedgekeurd voor ALS. ALS blijft echter een uitdagende heterogene ziekte en everyone.org zal de mensen in de strijd tegen ALS blijven steunen.
Mensen met ALS kunnen de website van Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) raadplegen voor meer informatie over edaravone. Het ALS Therapy Development Institute kan meer informatie geven over ALS en houdt op woensdag 10 mei een openbaar webinar om edaravone te bespreken met de ALS-gemeenschap. Registratie vooraf is vereist op http://www.als.net/als-webinars/.
"Terwijl we in spanning afwachten tot Mitsubishi Tanabe Pharmato hun prijzen bekendmaakt, zal everyone.org doorgaan met het helpen van families en patiënten die mogelijk worden beïnvloed door goedkeurings- en prijsbeperkingen, om toegang te krijgen tot effectieve behandelingen tegen de best mogelijke prijzen", zegt medeoprichter van everyone.org Sjaak Vink. Het is door sociale ondernemingen zoals everyone.org dat patiënten die in de voorhoede van goedkeuringskwesties zitten, worden geholpen om de meest recente informatie te ontvangen en toegang te krijgen tot zowel innovatieve als effectieve medicijnen tegen de best mogelijke prijzen.
Referenties
1. Renton et al. Nature Neuroscience, dec 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland et al. N Engl J Med, mei 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito et al. Exp Neurol, okt 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Nagese et al. Redox Report, Feb 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
