Toegang tot edaravone in uw land - het nieuwe door de FDA goedgekeurde geneesmiddel voor ALS
Laatst bijgewerkt: 08 maart 2021
U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze niet zijn goedgekeurd in uw land.
Leer hoeWat zijn de resultaten van de klinische studies die hebben geleid tot de goedkeuring van edaravone, en hoe kunnen patiënten er in hun land toegang toe krijgen?
Een belangrijke stap in de goede richting
De goedkeuring van Radicava, aangeduid met zijn generieke naam edaravone, door de FDA is de eerste nieuwe behandeling die in de Verenigde Staten voor de behandeling van ALS wordt goedgekeurd sinds riluzole (Rilutek) in 1995. Nu de maand van de ALS-aandacht in volle gang is, brengt dit nieuws hoop voor patiënten, artsen en ALS-pleitbezorgers, en kan het een nieuw hoofdstuk in de strijd tegen ALS inluiden.
Er zijn geen effectieve behandelingen voor ALS, maar de goedkeuring van de FDA markeert een zeer belangrijke stap voor mensen die met ALS leven, omdat het een nieuwe behandelingsoptie biedt in een gebied waar er een dringende medische behoefte is aan een effectieve behandeling. De goedkeuring werd verleend aan Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
Niettegenstaande de goedkeuring door de FDA is edaravone mogelijk niet beschikbaar of toegankelijk voor alle ALS-patiënten. Vertragingen bij de goedkeuring en de toegang kunnen te wijten zijn aan de prijsstelling, de prioriteit, de terugbetaling of de voorkeuren van artsen (of een combinatie van al deze factoren). De meeste landen staan patiënten (of hun verzorgers) echter toe geneesmiddelen in te voeren op basis van "named patient" - een feit dat vaak onbekend is. Als u of iemand die u kent meer informatie of ondersteuning nodig heeft bij het verkrijgen van een geneesmiddel dat in uw land nog niet beschikbaar is, kunt u op onze homepage informatie vinden over hoe u dit kunt doen. Ons team levert dagelijks nog niet goedgekeurde geneesmiddelen uit de hele wereld, met een service die hoog wordt gewaardeerd door artsen en patiënten.
Amyotrofe laterale sclerose (ALS)
Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is een complexe, progressieve neurodegeneratieve aandoening die bepaalde cellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast die nodig zijn voor de spierbeweging. Zintuigen zoals gehoor, zicht, geur, smaak en aanraking worden niet beïnvloed door ALS. Elk geval is anders, maar de vroege tekenen en symptomen van ALS omvatten:
- Spiertrekkingen en krampen
- Zwakheid in handen, benen, voeten of enkels
- Moeilijk praten of slikken
Er wordt momenteel veel onderzoek gedaan naar de ontdekking van ALS om ons begrip van deze mysterieuze en fatale aandoening te veranderen.[1] De variabele snelheid van de ziekteprogressie maakt de prognose moeilijk te voorspellen en de therapieën zijn moeilijk te ontwikkelen. Net als andere neurodegeneratieve ziekten wordt ongeveer 10% van ALS geclassificeerd als familiaal, terwijl de resterende 90% van de gevallen als sporadisch wordt beschouwd.[2]
De oorzaak van ALS is onbekend. Uit wetenschappelijk onderzoek blijkt echter dat zowel de genetica als het milieu een rol spelen bij de ontwikkeling van ALS.
edaravone goedkeuring
edaravone werd in juni 2015 door het Japanse Pharmaceutical and Medical Device Agency (PMDA) goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Kort daarna werd het ook in Zuid-Korea goedgekeurd.
Sinds de goedkeuring in Japan heeft everyone.org gezorgd voor de veilige en effectieve levering van edaravone in bijna 20 landen.
Toen de afdeling Neurology Products van de FDA hoorde over het gebruik van edaravone voor de behandeling van ALS-patiënten in Japan, nam zij gretig en snel contact op met Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. om een aanvraag in te dienen voor het op de markt brengen van edaravone in de VS.
"Dit is de eerste nieuwe behandeling die door de FDA is goedgekeurd voor ALS in vele jaren, en we zijn blij dat mensen met ALS nu een extra optie hebben" verklaarde Eric Bastings, M.D., FDA adjunct-directeur van de afdeling Neurologieproducten.
edaravone en klinische studies
edaravone werd voor het eerst ontwikkeld door Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation in Japan, voor patiënten die lijden aan neurologische symptomen die gepaard gaan met een acute ischemische beroerte.
Het bedrijf heeft vervolgens verschillende klinische proeven in Japan doorlopen om de behandeling van ALS te onderzoeken, gezien de eigenschappen ervan als een vrije-radicalenvanger.
edaravone is een antioxidant en een vrije-radicalenvanger die werkt aan het verwijderen van zuurstofhoudende moleculen, die zich ophopen in mensen met ALS3. In een klinisch experiment verminderde de toediening van edaravone de plasmamarkers van oxidatieve weefselschade aanzienlijk4. Aangenomen wordt dat deze antioxidantaanpak het zenuwstelsel neuroprotectief ondersteunt, waardoor de ziekteprogressie mogelijk wordt vertraagd of extra schade geheel wordt voorkomen.
Het is nu in Japan goedgekeurd onder de naam Radicut voor beide indicaties5 en in de VS onder de naam Radicava voor de behandeling van ALS. edaravone is het werkzame bestanddeel in zowel Radicava als Radicut.
De goedkeuring van edaravone voor de behandeling van ALS was gebaseerd op een studie (MCI186-19) waarin het effect van edaravone werd vergeleken met placebo bij 137 ALS-patiënten (69 patiënten op edaravone; 68 patiënten op placebo). De studie bestond uit 6 cycli. De vergelijking was gebaseerd op de veranderingen in de ALSFRS-R-scores voor en na de behandeling. De ALSFRS-R schaal bestaat uit 12 vragen die de motorische en respiratoire functie van patiënten met ALS evalueren, zoals spraak, speekselen en lopen. Elk item krijgt een score van 0-4, waarbij een hogere score staat voor een groter functioneel vermogen6. Hoewel de mate van progressie bij ALS aanzienlijk kan variëren, blijkt uit onderzoek dat ALS-patiënten gemiddeld één punt per maand verliezen op de ALSFRS-R-schaal7.
De afname van de ALSFRS-R-scores vanaf de uitgangswaarde was significant minder bij de met edaravone behandelde patiënten (gemiddelde ± standaardfout (95% CI) = - 5,01 ± 0,64) in vergelijking met placebo (gemiddelde ± standaardfout (95% CI) = - 7,50 ± 0,66) met een verschil tussen edaravone en placebo op de ALSFRS-R-schaal van 2,49 (95 % CI = 0,99, 3,98)8. Dit komt overeen met een verschil van 33% tussen de twee groepen7.
Zoals het geval is met elk geneesmiddel, was het effect van edaravone, hoewel gemiddeld beter dan placebo, niet bij alle patiënten hetzelfde. De verdeling van verandering in ALSFRS-R scores van baseline tot week 24 is te vinden op de Radicava voorschrijfinformatie pagina.
De meest voorkomende bijwerkingen die werden gemeld door deelnemers aan klinische onderzoeken die edaravone kregen, waren blauwe plekken (kneuzing) en stoornissen in het lopen. Het wordt ook in verband gebracht met ernstige risico's die onmiddellijke medische verzorging vereisen, zoals netelroos, zwelling of kortademigheid, en allergische reacties op natriumbisulfiet, een ingrediënt van het geneesmiddel8.
De standaarddosering voor volwassen patiënten met ALS is:
-
60 mg van edaravone intraveneus toegediend over 60 minuten eenmaal per dag
-
Eerste cyclus: dagelijkse dosering gedurende 14 dagen, gevolgd door een 14-daagse medicijnvrije periode.
-
Volgende behandelingscycli: dagelijkse toediening gedurende 10 dagen van de 14-daagse periode, gevolgd door periodes van 14 dagen zonder geneesmiddelen6.
Radicut, gedistribueerd door Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, wordt geleverd in injectieflacons met één dosis en wordt verdund met een passend volume fysiologische zoutoplossing. Voor één infusie zijn twee injectieflacons nodig8. Radicava wordt ook geleverd in twee polypropyleen zakjes voor eenmalige toediening, waarbij geen verdunning nodig is6.
Toegang tot edaravone
Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. streeft ernaar edaravone tegen augustus 2017 beschikbaar te hebben voor gebruik in de VS.
Amerikaanse patiënten kunnen echter nog steeds gebruikmaken van edaravone omdat everyone.org, een wereldwijde kopersvereniging voor patiënten, een veilige en betrouwbare levering aan ALS-patiënten binnen de Verenigde Staten kan garanderen tegen de best mogelijke prijs. U kunt meer informatie vinden op onze edaravone informatiepagina.
Wij kunnen zorgen voor de betrouwbare toegang van Radicut (edaravone) door middel van de Personal Importation Policy (PIP) van de FDA, die verzending garandeert na ontvangst van de brief met het recept van uw arts. Als alternatief kunnen wij de levering garanderen via de Single Patient IND-aanvraag van de FDA, die vóór verzending door de FDA moet worden goedgekeurd.
Als je buiten de VS woont, kan op dezelfde manier everyone.org zorgen voor een veilige en betrouwbare levering van Radicut (edaravone) en andere medicijnen die op onze website staan, via verschillende persoonlijke importregelingen over de hele wereld, zoals:
Australië: Persoonlijke invoerregeling, speciale toegangsregeling
België: Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten
Bulgarije: Bulgaars Drugsagentschap
Canada: Speciaal toegangsprogramma
China: China Food and Drug Administration
Frankrijk: ANSM
Duitsland: Duitse geneesmiddelenwet
Iran: IFDA
Jordanië: Jordanië Voedsel- en Drugsadministratie
Nieuw-Zeeland: Medsafe
Saoedi-Arabië: Saoedi-Arabische Voedsel- en Drugsautoriteit Goedkeuring van het belang
Singapore: Regels voor gezondheidsproducten (medische hulpmiddelen)
Zuid-Afrika: Health Product Regulatory Authority
Turkije: TITCK
VERENIGD KONINKRIJK: Menselijke geneeskunde importeren
Neem voor meer informatie contact op met uw arts, uw plaatselijke apotheek of everyone.org op [email protected] of op + 31 208084414.
De toekomst van ALS
Door de goedkeuring van de FDA hebben patiënten in de VS nu toegang tot een tweede geneesmiddel dat is goedgekeurd voor ALS. ALS blijft echter een uitdagende heterogene ziekte en everyone.org zal de mensen in de strijd tegen ALS blijven steunen.
Mensen met ALS kunnen de website van Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) raadplegen voor meer informatie over edaravone. Het ALS Therapy Development Institute kan nadere informatie over ALS verstrekken en zal op woensdag 10 mei een openbaar webinar houden om edaravone met de ALS-gemeenschap te bespreken. Voorafgaande registratie is vereist op http://www.als.net/als-webinars/.
"Terwijl we in spanning afwachten tot Mitsubishi Tanabe Pharmato hun prijzen bekendmaakt, zal everyone.org gezinnen en patiënten blijven helpen die mogelijk worden getroffen door goedkeurings- en prijsbeperkingen, om toegang te krijgen tot effectieve behandelingen tegen de best mogelijke prijzen", zegt medeoprichter van everyone.org Sjaak Vink. Sociale ondernemingen zoals everyone.org helpen patiënten die in de voorhoede van goedkeuringskwesties zitten, de meest recente informatie te ontvangen en toegang te krijgen tot zowel innovatieve als effectieve medicijnen tegen de best mogelijke prijzen.
Referenties
1. Renton et al. Nature Neuroscience, dec 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland et al. N Engl J Med, May 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito et al. Exp Neurol, okt 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Nagese et al. Redox Report, Feb 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
