Fase 2 klinische studie toont aan dat ibudilast gekoppeld is aan een 48% vertraging van de progressie van hersenatrofie in vergelijking met placebo voor patiënten met progressieve MS.

Vyndaqel (tafamidis) is nu goedgekeurd in de VS nadat uit onderzoek bleek dat de overlevingskans is toegenomen en de ziekenhuisopnameduur als gevolg van hartgerelateerde problemen is verminderd.

De goedkeuring voor de volgende fase van de klinische studies brengt ALS-patiënten een stap dichter bij de toegang tot nieuwe behandelingen waarvan is aangetoond dat ze het verloop van de ziekte vertragen.

Op basis van veelbelovende resultaten van fase III klinische studies heeft Health Canada besloten om het gebruik van Kalydeco (ivacaftor) uit te breiden naar kinderen van 1 tot 2 jaar. 

Een recente klinische studie toont aan dat Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) veilig en effectief dik, kleverig slijm kan losmaken bij kinderen van 6-11 jaar.

Het nieuwe medicijn tegen kanker, Vitrakvi (larotrectinib), krijgt versnelde goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

De beoordeling van CHMP steunt de goedkeuring door EMA van het geneesmiddel tegen niet-kleincellige longkanker (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

Fase III-studie toont aan dat Copiktra (duvelisib) een optie kan zijn voor patiënten met recidiverende of refractaire chronische lymfocytaire leukemie en klein lymfocytair lymfoom.

Onpattro (patisiran) is een eersteklas behandeling die de progressie van erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) vertraagt.

Na het uitblijven van een duidelijk voordeel ten opzichte van chemotherapie op zich, raden zowel de FDA als EMA Lartruvo (olaratumab) niet aan voor gebruik in combinatie met chemotherapie voor nieuwe STS-patiënten.

Meer dan 50 landen hebben Spinraza (nusinersen) goedgekeurd, maar niet alle landen hebben het beschikbaar gesteld aan de patiënten die het nodig hebben.

Nieuwe medicijnen laten statistisch significante verbeteringen zien voor prostaatkankerpatiënten.

Een nieuw biosimilar, Truxima (rituximab), laat resultaten zien die vergelijkbaar zijn met het referentiegeneesmiddel, Rituxan (rituximab), en brengt de FDA een stap verder in de richting van de uitbreiding van de toegang van patiënten tot geneesmiddelen.

Positief nieuws voor patiënten met FAP in een vroeg stadium; uit de resultaten van een Portugese studie blijkt dat een levertransplantatie of Vyndaqel de overlevingskansen kan vergroten.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) krijgt van de FDA een prioritaire beoordeling als eenmalige behandeling van type 1 spinale musculaire atrofie (SMA).

Australië voorziet in een vergoeding voor de medicatie tegen taaislijmziekte.

De Europese Commissie heeft Alunbrig (brigatinib) goedgekeurd voor de behandeling van een specifieke vorm van longkanker.

Een late-studiestudie waarin Bavencio (avelumab) wordt getest, heeft niet voldaan aan de primaire eindpunten bij patiënten met bepaalde vormen van eierstokkanker.

In een verkennende studie vertraagde Ocrevus (ocrelizumab) het functieverlies in de bovenste ledematen bij patiënten met primair progressieve multiple sclerose (PPMS).

Hoe twee professoren zich een betere wereld voorstellen voor de belanghebbenden in de medische industrie. 

"Deze resultaten bieden een sprong in het begrip van deze ziekte die een genetisch gebaseerd kader biedt voor het ontwerpen van klinische proeven om effectievere behandelingen van MPAL te ontwikkelen," 

"Kortom, het zal helpen drugs te produceren waar we veel meer vertrouwen in hebben, zodat de bijwerkingen in de toekomst geminimaliseerd kunnen worden".

Onderzoekers melden een succesvolle classificatie van driedubbele borstkankerpatiënten, waardoor artsen voor het eerst onderscheid kunnen maken tussen degenen die genezen kunnen worden en degenen die een terugval zouden kunnen krijgen. 

Volgens de onderzoekers van de studie zou ongeveer een derde van de patiënten kunnen profiteren van deze therapie, die remissies kan bieden, de symptomen kan verlichten en levens kan redden.

"Dit is een geweldige ontdekkingsweg, vooral voor de 30 procent van de kinderen die worstelen of het niet redden met de standaard therapie."

Deze bevindingen vergroten ons begrip van hoe de hersenen worden beïnvloed door de ziekte van Parkinson...

"Deze bevindingen bieden een sprankje hoop voor mensen met een vorm van multiple sclerose die een langdurige handicap veroorzaakt, maar niet veel behandelingsmogelijkheden heeft,"

"Door de basis te leggen voor een rationeler ontwerp en een beter begrip van de behandeling op basis van focus-ultrasound, kan ons werk de behandeling van elke hersentumor - primair of metastatisch - helpen verbeteren en kan het ook een revolutie teweegbrengen in de benadering van immunotherapie van tumoren door het verbeteren van de lokale levering van tumor-dodende immuuncellen."

"Deze bevindingen van een ongelooflijke geestelijke bloei, zelfs in de context van kanker, is een prachtig bewijs van de veerkracht van patiënten en een bemoedigende boodschap voor patiënten, hun familie en hun zorgverleners", aldus Fuller-Thomson.