Onpattro (patisiran): het eerste RNAi-therapeuticum dat is goedgekeurd in de Europese Unie

In 2018 keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het intraveneuze geneesmiddel Onpattro (patisiran) goed, gemaakt door Alnylam Pharmaceuticals voor de behandeling van de polyneuropathie (schade aan de perifere zenuwen) van erfelijke amyloïdose bij volwassenen. Op dezelfde manier heeft het Europees Geneesmiddelenbureau Onpattro (patisiran) een handelsvergunning verleend voor volwassenen met stadium 1 en stadium 2 polyneuropathie. Voorheen waren er in de Europese Unie slechts beperkte opties beschikbaar om de progressie van de ziekte te veranderen.

Patiënten met dit type amyloïdose hebben een mutatie die ervoor zorgt dat abnormale eiwitten, amyloïden, zich ophopen in het lichaam. Dit leidt tot zwakte, gevoelloosheid en pijn in de ledematen. Onpattro (patisiran) is gebaseerd op Nobelprijswinnende wetenschap over RNA-interferentie en is ontworpen om te interfereren met specifiek boodschapper-RNA dat gemuteerd transthyretine (TTR), amyloïden, produceert in de lever. Dit vermindert de vorming van amyloïden en verlicht de symptomen van polyneuropathie die geassocieerd worden met hATTR amyloïdose. Deze vermindering kan de progressie van de ziekte vertragen of stoppen. Meer informatie over de goedkeuring van dit geneesmiddel vindt u hier.