Kinderen met taaislijmziekte hebben een kans om makkelijker te ademen
Laatst bijgewerkt: 01 november 2019
U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze niet zijn goedgekeurd in uw land.
Leer hoeDe nieuwe behandeling voor taaislijmziekte (CF) Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), in de VS bekend als Symdeko , maakt op een veilige en effectieve manier dik, kleverig slijm los bij kinderen van 6-11 jaar.
De fabrikant, die eerder was goedgekeurd voor CF-patiënten ouder dan 12 jaar, diende eind 2018 een aanvraag voor uitgebreide goedkeuring in bij de Amerikaanse Food and Drug Administration en is van plan om later dit jaar hetzelfde te doen bij het Europees Geneesmiddelenbureau.
De nieuwe uitbreiding van de goedkeuring geldt voor kinderen met twee kopieën van de meest voorkomende mutatie, F508del, in het CFTR-gen of één kopie van F508del en één mutatie met restfunctie. Meer details zijn te vinden in het volledige artikel.
