Vyndaqel tafamidis) verlengt het leven van FAP-patiënten

Onderzoekers van het Hospital Santo António en Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes in Portugal leidden een team dat de effecten bestudeerde van levertransplantatie of Vyndaqel tafamidis), een ziekte-modificerende therapie, op de overlevingskansen van patiënten met familiaire amyloïde polyneuropathie (FAP) in een vroeg stadium.

FAP is een zeldzame, langzaam voortschrijdende ziekte die wordt veroorzaakt door de aanwezigheid van een gemuteerd bloedproteïne met de naam transthyretine (TTR). Dit defecte eiwit breekt gemakkelijk, wat leidt tot de ophoping van vezelachtige afzettingen op organen en weefsels die zwakte, gevoelloosheid en pijn in de ledematen veroorzaken. Behandelingsopties voor FAP-patiënten zijn onder andere een levertransplantatie of het innemen van Vyndaqel tafamidis), dat ontworpen is om de progressie van de ziekte te vertragen voor mensen in een vroeg stadium.

Zoals de onderzoekers aangeven, is de belangrijkste klinische bevinding van dit overlevingsonderzoek dat Vyndaqel tafamidis) of levertransplantatie "de lange termijn prognose voor patiënten met TTR-FAP in de afgelopen 25 jaar drastisch hebben veranderd, van een progressieve, [...] dodelijke ziekte naar een meer chronische aandoening waarbij behandeling leidt tot vertraagde ziekteprogressie". Bij patiënten jonger dan 50 jaar bleek Vyndaqel tafamidis) het sterfterisico met 91% te verlagen, terwijl levertransplantatie het risico met 63% verlaagde in vergelijking met onbehandelde patiënten. Ga voor meer informatie naar FAP News Today.