Vyndaqel (tafamidis) verlengt het leven van FAP-patiënten

Onderzoekers van het Hospital Santo António en het Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes in Portugal leidden een team dat de effecten bestudeerde van levertransplantatie of Vyndaqel (tafamidis), een ziektemodificerende therapie, op de overlevingskansen bij patiënten met familiaire amyloïde polyneuropathie (FAP) in een vroeg stadium.

FAP is een zeldzame, langzaam voortschrijdende ziekte die wordt veroorzaakt door de aanwezigheid van een gemuteerd bloedproteïne dat transthyretine (TTR) wordt genoemd. Dit defecte eiwit breekt gemakkelijk af, wat leidt tot de ophoping van vezelachtige afzettingen op organen en weefsels, wat zwakte, gevoelloosheid en pijn in de ledematen veroorzaakt. Behandelingsopties voor FAP-patiënten zijn onder meer een levertransplantatie of het nemen van Vyndaqel (tafamidis), dat is ontworpen om de ziekteprogressie te vertragen voor mensen in de vroege stadia.

Zoals verklaard door de onderzoekers, is de belangrijkste klinische bevinding van deze overlevingsstudie dat Vyndaqel (tafamidis) of levertransplantatie "de langetermijnprognose voor patiënten met TTR-FAP in de afgelopen 25 jaar drastisch hebben veranderd, van een progressieve, [...] fatale ziekte naar een meer chronische aandoening waarbij behandeling leidt tot vertraagde ziekteprogressie". Bij patiënten jonger dan 50 jaar bleek Vyndaqel (tafamidis) het risico op sterfte met 91% te verminderen, terwijl levertransplantatie het risico met 63% verminderde in vergelijking met onbehandelde patiënten. Ga voor meer informatie naar FAP News Today.