Orkambi goedgekeurd in Australië, zullen anderen volgen?

Laatst bijgewerkt: 01 november 2019

familiebellen

Australië sluit zich aan bij de Verenigde Staten, Duitsland, Oostenrijk, Denemarken, Ierland, Italië, Zweden en Nederland door vergoeding aan te bieden voor Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), een medicijn dat momenteel wordt gebruikt om mensen met taaislijmziekte (CF) te behandelen. Met een jaarlijks prijskaartje van meer dan $250.000 waren veel gezinnen niet in staat om de medicijnen uit eigen zak te betalen. Met de subsidie worden de maandelijkse kosten teruggebracht van ongeveer $20.000 tot iets minder dan $40.

Over taaislijmziekte

Cystische fibrose is een ongeneeslijke genetische ziekte waarbij het slijm in de luchtwegen en het spijsverteringskanaal verdikt en zich ophoopt. Patiënten die in aanmerking komen voor behandeling met Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) hebben een F508del-mutatie in het gen dat codeert voor het eiwit dat cystische fibrose transmembraan geleidingsregelaar (CFTR) wordt genoemd. Zij zijn niet in staat de hoeveelheid water te reguleren die door hun longen en maag wordt afgescheiden. Water smeert de passage van slijm en vreemde deeltjes uit onze longen, en zorgt er ook voor dat voedsel kan worden verteerd. Hoewel lijders geen duidelijke uiterlijke tekenen hebben dat ze de ziekte hebben, maken symptomen als moeilijk ademen, hoesten, spijsverteringsproblemen, vermoeidheid en een grote kans op longinfectie deel uit van hun dagelijks leven. Bij behandeling met geneesmiddelen zoals Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), zien veel patiënten een duidelijk verschil in hun vermogen om voedsel te verteren, energie te krijgen en vrij te ademen.

Goedkeuring

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) is in verschillende landen goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen. Gezien de recente positieve resultaten bij kinderen heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het ook goedgekeurd voor de behandeling van kinderen vanaf 2 jaar, zodat ook zij een grotere kans hebben op een langer leven. Zoals John McNamara, MD, hoofdonderzoeker en medisch directeur van het CF-programma in Children's Minnesota, verklaarde: "Deze goedkeuring is een belangrijke ontwikkeling die artsen in staat stelt eerder dan ooit te beginnen met de behandeling van de onderliggende oorzaak van de ziekte bij deze populatie".

Eerder dit jaar heeft de FDA een ander geneesmiddel voor CF goedgekeurd, genaamd Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Dit biedt een andere optie voor patiënten ouder dan 12 jaar met twee exemplaren van de F508del-mutatie of die ten minste één mutatie in het CFTR-gen hebben die reageert op tezacaftor/ivacaftor.

Is Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) zo doeltreffend als aanvankelijk werd gedacht?

Canada en het Verenigd Koninkrijk behoren tot de landen die het geneesmiddel niet hebben goedgekeurd en die zeggen dat de werkzaamheid ervan onduidelijk is. In een persbericht zegt Dr. Elena Schneider, een onderzoeker aan de Universiteit van Melbourne, dat haar studie de combinatie van lumacaftor en ivacaftor de algehele werkzaamheid van het geneesmiddel kan verminderen. Het onderzoek wordt echter voortgezet om de effecten van de combinatie op het lichaam volledig te begrijpen.

Orkambi in het Verenigd Koninkrijk

Een Britse analyse uit 2017 meldde ongeveer 10.500 CF-patiënten, waarvan bijna 91% de F508del-mutatie had. Per patiënt kost Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) nu ongeveer 100.000 pond per jaar en wordt niet vergoed door de NHS.

Orkambi in Canada

Gebaseerd op de laatste bevindingen van de Canadese Cystic Fibrosis Registry, hebben ongeveer 4200 mensen in Canada cystic fibrosis, en 88% dragen de F508del mutatie. Het medicijn kost ongeveer $250.000 CAD per patiënt en wordt niet vergoed door de Canadese overheid.

Vergoeding

Het Verenigd Koninkrijk heeft ongeveer twee keer de bevolking van Canada, met ongeveer drie keer meer geregistreerde cystische fibrose patiënten en een vergelijkbare incidentie van de mutatie. Deze twee landen zijn onder andere nog steeds in afwachting van een betere deal van de fabrikant. Er is niet veel bekend over de huidige prijsafspraken, maar één ding is duidelijk; met zo'n hoog prijskaartje zijn de kosten van de medicatie te duur voor het gemiddelde huishouden om uit eigen zak te betalen. Dankzij het vergoedingsprogramma kunnen 1200 gezinnen in Australië zich dit medicijn veroorloven.

Waar is Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) verkrijgbaar?

Als Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) in uw land niet is goedgekeurd of beschikbaar is, is het in de meeste landen mogelijk om geneesmiddelen te importeren op basis van Named Patient. Als u of een dierbare op zoek is naar een CF-geneesmiddel dat nog niet beschikbaar is, lees dan onze homepage om te begrijpen hoe ons team kan helpen. Ons team levert dagelijks medicijnen op Named Patient-basis over de hele wereld, met een service die hoog wordt gewaardeerd door artsen en patiënten.

Bronnen

Blog