Nieuwe spierdystrofiebehandelingen 2022

Wat is spierdystrofie (MD)?

Spierdystrofie (MD) verwijst naar een groep van meer dan 30 erfelijke genetische en progressieve ziekten die worden veroorzaakt door een mutatie in de genen van een persoon. De verschillende vormen van MD variëren in verschijnselen en symptomen en tasten specifieke spiergroepen aan. Sommige vormen van MD zijn al zichtbaar op jonge leeftijd, terwijl andere pas op middelbare leeftijd of op volwassen leeftijd kunnen verschijnen^.1

Duchenne spierdystrofie (DMD) is de meest voorkomende neuromusculaire aandoening, die wereldwijd 1/3600 mannelijke geboorten treft. Er is momenteel geen genezing bekend voor Duchenne spierdystrofie (DMD). De behandeling is gericht op het beheersen van de symptomen om de kwaliteit van leven te verbeteren. ²

Hoe wordt spierdystrofie (MD) behandeld?

Er zijn verschillende goedgekeurde medicijnen voor spierdystrofie (MD) beschikbaar, afhankelijk van de vorm van de ziekte. Hier zijn er enkele van:

Viltepso viltolarsen) is een antisense therapie die is geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) met een bevestigde deficiëntie van het dystrofinegen die geschikt is voor behandeling met exon 53 skipping.

Viltepso viltolarsen) werd goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die gevoelig zijn voor exon 53 skipping therapie door:

• De Food and Drug Administration (FDA), VS op 12 augustus 2020.
• Het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) onder de naam Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japan, 25 maart 2020.

De FDA heeft Viltepso versneld goedgekeurd en het product aangewezen als Priority Review, Fast Track, weesgeneesmiddel en zeldzame kinderziekte.

Het PMDA heeft aan Viltolarsen het predicaat "Sakigake" (de Japanse versie van Breakthrough Therapy Designation), het predicaat weesgeneesmiddel en het predicaat voorwaardelijk systeem voor vroegtijdige goedkeuring toegekend.

Vyondys 53 golodirsen) is een antisense nucleotide dat is geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij patiënten met een bevestigde mutatie van het DMD-gen die geschikt is voor exon 53 skipping.

Vyondys 53 golodirsen) werd op 12 december 2019 door de Food and Drug Administration (FDA), VS, goedgekeurd voor de behandeling van DMD-patiënten met een bevestigde mutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor exon 53 skipping.

De FDA keurde Vyondys 53 golodirsen) goed onder versnelde goedkeuring.

Als je toegang probeert te krijgen tot een behandeling tegen spierdystrofie die is goedgekeurd buiten het land waar je woont, kunnen we je misschien helpen toegang te krijgen met de hulp van je behandelend arts. Je kunt hieronder meer lezen over de medicijnen waar we je mee kunnen helpen en hun prijs:

Viltepso viltolarsen)

Vyondys 53 golodirsen)

Bekijk alle

Waarom toegang tot behandelingen voor spierdystrofie (MD) met everyone.org?

everyone.org is geregistreerd in Den Haag bij het Nederlandse Ministerie van Volksgezondheid (registratienummer 16258 G) als farmaceutische groothandel. We hebben patiënten uit meer dan 85 landen geholpen toegang te krijgen tot duizenden geneesmiddelen, waaronder. Met een recept van uw behandelend arts, kunt u rekenen op ons deskundige team om u veilig en legaal te begeleiden bij het verkrijgen van medicijnen voor spierdystrofie (MD). Als u of iemand die u kent toegang wil krijgen tot een geneesmiddel dat nog niet is goedgekeurd in het land waar u woont, kunnen wij u helpen. Neem contact met ons op voor meer informatie.

Referenties:

1. Cdc.nl
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Disclaimer: Dit artikel is niet bedoeld om de zorg van uw behandelend arts te beïnvloeden. Breng geen wijzigingen aan in je behandeling zonder eerst met je zorgverlener te overleggen. Dit artikel is niet bedoeld om een diagnose te stellen of een ziekte te behandelen of om behandelingsopties te beïnvloeden. everyone.org doet haar uiterste best om de informatie op deze pagina samen te stellen en bij te werken. Echter, everyone.org geeft geen garantie voor de juistheid en volledigheid van de informatie op deze pagina.