Nieuwe behandelingen voor spierdystrofie 2022

Wat is spierdystrofie (MD)?

Musculaire Dystrofie (MD) verwijst naar een groep van meer dan 30 erfelijke genetische en progressieve ziekten die worden veroorzaakt door een mutatie in de genen van een persoon. De verschillende soorten MD variëren in tekenen, symptomen en beïnvloeden specifieke spiergroepen. Sommige soorten MD zijn zichtbaar in de kindertijd, terwijl andere kunnen verschijnen op middelbare leeftijd of volwassenheid.¹

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is de meest voorkomende neuromusculaire aandoening, die tot 1/3600 mannelijke geboorten wereldwijd treft. Er is momenteel geen geneesmiddel voor Duchenne Spier Dystrofie (DMD) bekend. De behandeling is gericht op het beheersen van de symptomen om de kwaliteit van leven te verbeteren. ²

Hoe wordt spierdystrofie (MD) behandeld?

Er zijn verschillende goedgekeurde Musculaire Dystrofie (MD) medicijnen beschikbaar, afhankelijk van de vorm van de ziekte. Hier zijn er enkele van:

Viltepso (viltolarsen) is een antisense-therapie die geïndiceerd is voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) met een bevestigde deficiëntie van het dystrofinegen die vatbaar is voor een behandeling waarbij exon 53 wordt overgeslagen.

Viltepso (viltolarsen) werd goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD) die vatbaar zijn voor exon 53 skipping therapie door:

• De Food and Drug Administration (FDA), VS op 12 augustus 2020.
• Het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) onder de naam Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japan, 25 maart 2020.

De FDA heeft versnelde goedkeuring verleend aan Viltepso, en heeft het de aanduidingen Priority Review, Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease toegekend.

Het PMDA heeft Viltolarsen de "Sakigake"-aanwijzing (d.w.z. de Japanse versie van de aanwijzing als doorbraaktherapie), de aanwijzing als weesziekte en de aanwijzing als voorwaardelijk vervroegd goedkeuringssysteem verleend.

Vyondys 53 (golodirsen) is een antisense-nucleotide geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij patiënten met een bevestigde mutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor exon 53 skipping.

Vyondys 53 (golodirsen) is op 12 december 2019 door de Food and Drug Administration (FDA), VS, goedgekeurd voor de behandeling van DMD-patiënten met een bevestigde mutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor exon 53 skipping.

De FDA heeft Vyondys 53 (golodirsen) goedgekeurd onder versnelde goedkeuring.

Als u probeert toegang te krijgen tot een Spier Dystrofie behandeling die is goedgekeurd buiten het land waar u woont, kunnen we u misschien helpen met de hulp van uw behandelende arts. U kunt hieronder meer lezen over de medicijnen die we u kunnen helpen toegang te krijgen en de prijs ervan:

Viltepso (viltolarsen)

Vyondys 53 (golodirsen)

Bekijk alle

Waarom toegang tot behandelingen voor spierdystrofie (MD) met everyone.org?

everyone.org is geregistreerd in Den Haag bij het Nederlandse Ministerie van Volksgezondheid (registratienummer 16258 G) als farmaceutische groothandel. We hebben patiënten uit meer dan 85 landen geholpen toegang te krijgen tot duizenden geneesmiddelen, waaronder. Met een recept van uw behandelend arts kunt u rekenen op ons deskundige team om u veilig en legaal te begeleiden bij het verkrijgen van medicijnen voor spierdystrofie (MD). Als u of iemand die u kent toegang wil krijgen tot een geneesmiddel dat nog niet is goedgekeurd in het land waar u woont, kunnen wij u helpen. Neem contact met ons op voor meer informatie.

Referenties:

1. Cdc.gov
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Disclaimer: Dit artikel is niet bedoeld om de zorg van uw behandelend arts te beïnvloeden. Breng geen wijzigingen aan in uw behandeling zonder eerst uw zorgverlener te raadplegen. Dit artikel is niet bedoeld om een diagnose te stellen of een ziekte te behandelen of om de behandelopties te beïnvloeden. everyone.org doet haar uiterste best om de informatie op deze pagina samen te stellen en bij te werken. everyone.org geeft echter geen garantie voor de juistheid en volledigheid van de informatie op deze pagina.