Nieuw goedgekeurde geneesmiddelen voor Cystic Fibrosis

Cystische fibrose is een zeldzame, levensbedreigende genetische aandoening die wereldwijd meer dan 70.000 mensen treft. Het wordt veroorzaakt door een mutatie van het CFTR-gen, dat het transport van zout en water in het lichaam regelt. De CFTR-mutatie laat te veel zout en water toe in de cellen. Dit resulteert in een ophoping van dik, kleverig slijm in de buizen en gangen van het lichaam. Deze verstoppingen beschadigen de longen, het spijsverteringsstelsel en andere organen. Deze symptomen beginnen in de vroege kinderjaren en omvatten aanhoudende hoest, terugkerende borst- en longinfecties en een slechte gewichtstoename.

Er zijn tegenwoordig verschillende behandelingen die helpen bij de behandeling van Cystic Fibrosis. Het nieuwste geneesmiddel voor Cystic Fibrosis dat door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) is goedgekeurd, is Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

De goedkeuring van Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) door het EMA in augustus 2020 komt na de goedkeuring van Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) in oktober 2019. 

Hier is een overzicht van elk geneesmiddel om u en uw arts te helpen bij het nemen van een beslissing over de behandeling van Cystic Fibrosis: 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

Op 21 oktober 2019 werd Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA), VS, voor de behandeling van mensen van 12 plus met bepaalde vormen van cystische fibrose (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) is een combinatie van ivacaftor, tezacaftor en elexacaftor die is geïndiceerd voor de behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder met ten minste één F508del-mutatie in het CFTR-gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Het is beschikbaar in verpakte combinatie-tabletten met vaste dosering die elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg en ivacaftor 75 mg bevatten, en tabletten met ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

Op 21 augustus 2020 heeft Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) een EMA-vergunning voor het in de handel brengen gekregen die in de hele EU geldig is voor gebruik in combinatie met Kalydeco (ivacaftor) voor de behandeling van mensen van 12 jaar en ouder met bepaalde vormen van taaislijmziekte (cystic fibrosis, CF).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) is geïndiceerd in een combinatietherapie met ivacaftor 150 mg tabletten (niet opgenomen in de verpakking) voor de behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder die ten minste één F508del-mutatie in het CFTR-gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) hebben. Het is beschikbaar als combinatietabletten met vaste dosering die elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg en ivacaftor 75 mg bevatten

U kunt de volledige geneesmiddeleninfographic hier downloaden. 

Als u of iemand die u kent toegang zoekt tot Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) of Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) in combinatie met Kalydeco, kunnen wij u helpen. 

Neem contact op met ons Patiënten Support Team voor meer informatie.