Nieuwe ALS-behandelingen 2022
Laatst bijgewerkt: 13 november 2023
U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze niet zijn goedgekeurd in uw land.
Leer hoeWat is ALS?
Amyotrofe laterale sclerose (ALS) of de ziekte van Lou Gherig is een snel progressieve neurologische ziekte die de neuronen die betrokken zijn bij vrijwillige beweging, motorneuronen genoemd, aanvalt. Naar schatting treft ALS jaarlijks 2 op de 100.000 mensen in Europa en de VS. De wereldwijde jaarlijkse incidentie van ALS wordt geschat op ongeveer 1,9 per 100.000 mensen.
ALS wordt gekenmerkt door stijve spieren, spiertrekkingen en een geleidelijke verergering van de zwakte als gevolg van spierverlies. Dit resulteert in moeilijkheden bij het spreken, slikken en uiteindelijk bij de ademhaling. Meestal begint het begin van de ziekte rond de leeftijd van 60 jaar en in geërfde gevallen rond de leeftijd van 50 jaar.
De oorzaak van ALS is niet bekend, en wetenschappers weten nog niet waarom ALS bij sommige mensen wel en bij andere niet toeslaat. Uit wetenschappelijk onderzoek blijkt echter dat zowel de genetica als het milieu een rol spelen bij de ontwikkeling van ALS.
Op dit moment is er geen remedie voor ALS. De beschikbare behandelingsmogelijkheden voor ALS verlichten meestal de symptomen, verlengen de levensverwachting en verbeteren de kwaliteit van het leven.
Wat zijn de nieuwste goedgekeurde ALS medicijnen?
Verscheidene geneesmiddelen zijn wereldwijd goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Als u toegang probeert te krijgen tot een geneesmiddel dat is goedgekeurd buiten het land waar u woont, kunnen wij u misschien helpen. Sommige geneesmiddelen waartoe ALS-patiënten via ons toegang krijgen, zijn op dit moment misschien niet goedgekeurd voor ALS, maar voor andere indicaties. Het is de behandelend arts van de patiënt echter wel toegestaan om geneesmiddelen 'off-label' aan zijn patiënt voor te schrijven. Hieronder kunt u meer lezen over geneesmiddelen en hun prijs:
Wat zijn de laatste ALS-doorbraken en ALS-nieuws?
Er zijn verschillende ALS-medicijnen die nog in geen enkel land zijn goedgekeurd en die momenteel klinisch worden getest. Hier zijn er enkele:
Masitinib1
Masitinib is een oraal toegediende tyrosinekinaseremmer die zich kan richten op mestcellen en microglia, immuuncellen van het centrale zenuwstelsel. Het kan zowel het centrale als het perifere zenuwstelsel beschermen door de functie van immuuncellen te blokkeren die betrokken zijn bij de progressie van ALS. In juli 2019 toonde fase 2/3 klinische studie (NCT02588677) aan dat ALS-progressie wordt vertraagd wanneer masitinib wordt gegeven in combinatie met Riluzole. Fase 3 klinische studie (NCT03127267) is gestart op 1 oktober 2020 en zal naar schatting worden afgerond in december 2022.
Arimoclomol2
Arimoclomol is een oraal of naso/gastrisch toegediend klein molecuul dat de bloed-hersenbarrière kan passeren. Het kan de productie van hitteschokeiwitten (HSP's) versterken, waardoor eiwitmisvouwing en -samenvoeging kan worden verminderd en de lysosomale functie kan worden verbeterd.
In januari 2019 had fase 2/3 klinische studie (NCT00706147) positieve resultaten in combinatie met Riluzole. Fase 3 klinische studie (NCT03491462) is aan de gang, en de resultaten worden verwacht in de eerste helft van 2021.
Tofersen3
Tofersen is een geneesmiddel dat intratheculair (via een injectie in het wervelkanaal) wordt toegediend. Het
remt het Superoxide Dismutase 1 (SOD1) gen, de tweede meest voorkomende genetische vorm van ALS. Tofersen is een antisense oligonucleotide (ASO) dat ontworpen is om de productie van SOD1-eiwit te verminderen.
In juli 2020 had fase 1/2 van de klinische proef (NCT02623699) positieve resultaten. De resultaten van fase 3 van de klinische studie VALOR (NCT02623699) worden tegen juni 2021 verwacht.
NurOwn4
NurOwn is een stamceltherapie die gebruik maakt van mesenchymale stamcellen (MSC), die in staat zijn te differentiëren naar andere celtypes, om het herstel van zenuwcellen te bevorderen en te ondersteunen. MSC's worden verzameld uit het beenmerg, waarna ze worden geëxpandeerd en gerijpt tot cellen die hoge niveaus van neurotrofe factoren verbindingen produceren die de groei en overleving van het zenuwweefsel bevorderen. De rijpe cellen worden vervolgens weer in de patiënt geïnjecteerd via een injectie in het ruggenmergkanaal.
In juli 2018, fase 2 van de klinische studie (NCT02017912), werden veelbelovende resultaten geboekt. In november 2018 toonden de top line gegevens van de fase 3 klinische studie (NCT03280056) aan dat de ziekteprogressie bij ALS-patiënten niet significant werd vertraagd. De gegevens worden momenteel bestudeerd.
Waarom toegang tot een nieuw geneesmiddel tegen ALS met everyone.org?
Ons ondersteuningsteam spreekt elke dag met veel patiënten, maar af en toe hebben we het geluk dat we verhalen van patiënten zelf kunnen doorgeven. Hier zijn de verhalen van Marc en Marcus die beiden met ALS leven.
everyone.org is geregistreerd in Den Haag bij het Nederlandse Ministerie van Volksgezondheid (registratienummer 16258 G) als farmaceutische groothandel. We hebben honderden ALS-patiënten in de VS geholpen om toegang te krijgen tot ALS-medicijnen. Met een voorschrift van uw behandelend arts kunt u rekenen op ons deskundige team om u veilig en legaal te begeleiden bij het verkrijgen van nieuwe ALS medicijnen. Als u of iemand die u kent toegang wil krijgen tot een ALS-medicijn dat nog niet is goedgekeurd in het land waar u woont, kunnen wij u helpen. Neem contact met ons op voor meer informatie.
ALS patiëntenverhalen
Referenties
- Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
- Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
- Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
- Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
- Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
- Tofersen Biogen/ALS.org
- NurOwn ALS Nieuws Vandaag/ Clinicaltrials.gov/ ALS Nieuws Vandaag
Disclaimer: Dit artikel is niet bedoeld om de zorg van uw behandelend arts te beïnvloeden. Breng geen wijzigingen aan in uw behandeling zonder eerst uw zorgverlener te raadplegen. Dit artikel is niet bedoeld om een diagnose te stellen of een ziekte te behandelen of om de behandelopties te beïnvloeden. everyone.org doet haar uiterste best om de informatie op deze pagina samen te stellen en bij te werken. everyone.org geeft echter geen garantie voor de juistheid en volledigheid van de informatie op deze pagina.
