Nieuwe ALS-behandelingen 2022

Wat is ALS?

Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS) of de ziekte van Lou Gherig is een snel progressieve neurologische ziekte die de neuronen aantast die betrokken zijn bij vrijwillige bewegingen, de zogenaamde motorneuronen. Naar schatting lijden in Europa en de VS jaarlijks 2 op de 100.000 mensen aan ALS. De wereldwijde jaarlijkse incidentie van ALS wordt geschat op ongeveer 1,9 per 100.000.

ALS wordt gekenmerkt door stijve spieren, spiertrekkingen en geleidelijk toenemende zwakte door spierverlies. Dit resulteert in problemen met spreken, slikken en uiteindelijk ademhalen. Meestal begint de ziekte rond de leeftijd van 60 jaar en in erfelijke gevallen rond de leeftijd van 50 jaar.

De oorzaak van ALS is niet bekend en wetenschappers weten nog niet waarom ALS bij sommige mensen voorkomt en bij anderen niet. Uit wetenschappelijk onderzoek blijkt echter dat zowel genetica als de omgeving een rol spelen bij de ontwikkeling van ALS.

Op dit moment is er geen genezing voor ALS. De beschikbare behandelingsmogelijkheden voor ALS verlichten meestal de symptomen, verlengen de levensverwachting en verbeteren de levenskwaliteit.

Wat zijn de nieuwste goedgekeurde ALS medicijnen?

Er zijn wereldwijd verschillende medicijnen goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Als u toegang probeert te krijgen tot een geneesmiddel dat is goedgekeurd buiten het land waar u woont, kunnen wij u misschien helpen. Sommige medicijnen die ALS-patiënten bij ons kunnen krijgen, zijn momenteel misschien niet goedgekeurd voor ALS maar voor andere indicaties. De behandelende arts van de patiënt mag echter 'off-label' geneesmiddelen voorschrijven aan zijn patiënt. U kunt hieronder meer lezen over geneesmiddelen en hun prijs:

Ketas ibudilast)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Radicut edaravone)

Radicava ORSedaravone)

Bekijk alle

Wat zijn de laatste ALS doorbraken en ALS nieuws?

Er zijn verschillende ALS-medicijnen die nog in geen enkel land zijn goedgekeurd en momenteel in klinisch onderzoek zijn. Hier zijn er enkele van:

^Masitinib1
Masitinib is een oraal toegediende tyrosinekinaseremmer die zich kan richten op mestcellen en microglia, immuuncellen van het centrale zenuwstelsel. Het kan zowel het centrale als het perifere zenuwstelsel beschermen door de functie te blokkeren van immuuncellen die betrokken zijn bij de progressie van ALS. In juli 2019 toonde fase 2/3 klinische studie (NCT02588677) aan dat ALS-progressie wordt vertraagd wanneer masitinib wordt gegeven in combinatie met Riluzole. Fase 3 klinische studie (NCT03127267) is gestart op 1 oktober 2020 en zal naar schatting worden afgerond in december 2022.

^Arimoclomol2
Arimoclomol is een oraal of naso/gastricaal toegediende kleine molecule die de bloed-hersenbarrière kan passeren. Het kan de productie van heat-shock-eiwitten (HSP's) versterken, wat eiwitmisvouwing en -aggregatie kan verminderen en de lysosomale functie kan verbeteren.

In januari 2019 had fase 2/3 klinische studie (NCT00706147) positieve resultaten in combinatie met Riluzole. Fase 3 klinische studie (NCT03491462) is aan de gang en de resultaten worden verwacht in de eerste helft van 2021.

^Tofersen3
Tofersen is een geneesmiddel dat intrathecaal (via een injectie in het ruggenmergkanaal) wordt toegediend. Het remt op
het Superoxide Dismutase 1 (SOD1) gen, de op één na meest voorkomende genetische vorm van ALS. Tofersen is een antisense oligonucleotide (ASO) die is ontworpen om de productie van SOD1-eiwit te verminderen.

In juli 2020 had de fase 1/2 klinische studie (NCT02623699) positieve resultaten. Fase 3 klinische studie VALOR (NCT02623699) resultaten worden verwacht in juni 2021.

^NurOwn4
NurOwn is een stamceltherapie die mesenchymale stamcellen (MSC's), die kunnen differentiëren in andere celtypen, gebruikt om het herstel van zenuwcellen te bevorderen en te ondersteunen. MSCs worden verzameld uit het beenmerg, waarna ze worden geëxpandeerd en gerijpt tot cellen die hoge concentraties neurotrofe factoren produceren die de groei en overleving van zenuwweefsel bevorderen. De uitgerijpte cellen worden vervolgens weer bij de patiënt ingebracht via een injectie in het ruggenmergkanaal.

In juli 2018 toonde de klinische studie van fase 2 (NCT02017912) veelbelovende resultaten. In november 2018 toonden de top-line gegevens van de fase 3 klinische studie (NCT03280056) een falen om de ziekteprogressie significant te vertragen bij ALS-patiënten. De gegevens worden momenteel beoordeeld.

Waarom toegang tot een nieuw ALS medicijn met everyone.org?

Ons supportteam spreekt elke dag met veel patiënten, maar af en toe hebben we het geluk dat we verhalen van patiënten zelf te horen krijgen. Hier zijn de verhalen van Marc en Marcus die beiden leven met ALS.

everyone.org is in Den Haag geregistreerd bij het Nederlandse Ministerie van Volksgezondheid (registratienummer 16258 G) als farmaceutische groothandel. We hebben honderden ALS-patiënten in de VS geholpen om toegang te krijgen tot ALS-medicijnen. Met een recept van uw behandelend arts kunt u rekenen op ons deskundige team om u veilig en legaal te begeleiden bij het verkrijgen van nieuwe ALS medicijnen. Als u of iemand die u kent toegang wil krijgen tot een ALS-medicijn dat nog niet is goedgekeurd in het land waar u woont, kunnen wij u helpen. Neem contact met ons op voor meer informatie.

ALS Verhalen van Patiënten

Marc's verhaal

Het verhaal van Marcus

Referenties

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.nl
2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.nl
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.nl
4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen Biogen/ALS.org
9. NurOwn ALS Nieuws Vandaag/ Klinische proeven.gov/ ALS Nieuws Vandaag




Disclaimer: Dit artikel is niet bedoeld om de zorg van uw behandelend arts te beïnvloeden. Breng geen wijzigingen aan in je behandeling zonder eerst met je zorgverlener te overleggen. Dit artikel is niet bedoeld om een diagnose te stellen of een ziekte te behandelen of om behandelingsopties te beïnvloeden. everyone.org doet haar uiterste best om de informatie op deze pagina samen te stellen en bij te werken. Echter, everyone.org geeft geen garantie voor de juistheid en volledigheid van de informatie op deze pagina.