Nieuwe (en toekomstige) behandelingen voor de ziekte van Parkinson in 2024

Als jij of een van je dierbaren lijdt aan de ziekte van Parkinson, wil je waarschijnlijk op de hoogte blijven van nieuwe ontwikkelingen op het gebied van behandeling. Gelukkig gebeurt er veel op het gebied van nieuwe medicijnen. En hoewel ze nog niet allemaal beschikbaar zijn in Europa en Nederland, zijn er manieren om ze snel te krijgen als je behandelend arts denkt dat ze kunnen helpen. Hier zijn de nieuwste goedkeuringen voor de behandeling van de ziekte van Parkinson vanaf 2024.

Wat is de ziekte van Parkinson?

De ziekte van Parkinson (PD) is een progressieve hersenaandoening die schudden en spierstijfheid veroorzaakt en bewegingen vertraagt. Het ontwikkelt zich wanneer neuronen (hersencellen) in een bepaald deel van de hersenen niet meer goed werken en na verloop van tijd verloren gaan. Deze neuronen produceren een belangrijke chemische stof die dopamine wordt genoemd. Dopamine wordt door de hersenen gebruikt om berichten te sturen over de hersengebieden om te helpen bij de controle van de beweging. Uiteindelijk kunnen de hersenen niet genoeg dopamine maken om de beweging goed te controleren.^{1, 2}

Is er een geneesmiddel voor de ziekte van Parkinson?

Er is momenteel geen genezing voor de ziekte van Parkinson. Er zijn echter verschillende behandelingen om patiënten te helpen de symptomen onder controle te houden en de 'aan'-tijd te verlengen.

Wat zijn de nieuwste goedgekeurde behandelingen voor de ziekte van Parkinson?

De afgelopen jaren zijn er verschillende medicijnen goedgekeurd voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. Sommige daarvan zijn al beschikbaar in Europa en Nederland. Andere moeten nog lokaal worden goedgekeurd. Hier zijn enkele van de nieuwste medicijnen voor de ziekte van Parkinson:

Nieuwe Parkinson-behandelingen beschikbaar in Nederland

• Vyalev/Produodopa (foslevodopa/foscarbidopa)

Vyalev (in Europa ook bekend als Produodopa) is een behandeling op basis van een continu infuus. Het is ontwikkeld voor patiënten met de ziekte van Parkinson in een gevorderd stadium die ernstige motorische schommelingen of dyskinesie ervaren en die niet adequaat worden behandeld met alleen orale therapieën. Deze innovatieve therapie levert een constante stroom van levodopa en carbidopa via een onderhuidse pomp. De pomp lijkt veel op de pompen die gebruikt worden bij insulinetherapie, waardoor patiënten langdurig "aan" kunnen blijven (perioden waarin de symptomen goed onder controle zijn). In klinische studies werd aangetoond dat Vyalev de "aan"-tijd met ongeveer drie uur verlengt ten opzichte van traditionele orale behandelingen. Dit helpt symptomen zoals tremoren en mobiliteitsproblemen te verlichten.

Vyalev is goedgekeurd in de VS en verkrijgbaar als Produodopa in Europa (inclusief Nederland). Deze therapie is een belangrijke optie voor patiënten die 24 uur per dag hun symptomen willen beheren.

• Inbrija (levodopa)

Inbrija (levodopa inhalatiepoeder) is een behandeling die is ontwikkeld voor patiënten met de ziekte van Parkinson om "off"-episodes aan te pakken. "Off" episodes zijn periodes waarin de symptomen niet goed onder controle zijn met reguliere orale geneesmiddelen. Inbrija wordt toegediend via een draagbare inhalator en levert een snelwerkende formulering van levodopa, waardoor de motorische symptomen snel worden verlicht.

Klinische studies hebben aangetoond dat Inbrija de "aan"-tijd aanzienlijk kan verlengen zonder hinderlijke dyskinesie. Op deze manier kan het de algehele kwaliteit van leven voor patiënten verbeteren.

Nieuwe Parkinson-behandelingen nog niet beschikbaar in Nederland

• Nourianz/Nouriast (istradefylline)

Nourianz/Nouriast (istradefylline) is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van "off"-episoden bij patiënten met de ziekte van Parkinson. De "off"-episoden bij de ziekte van Parkinson leiden tot een toename van de symptomen van de ziekte van Parkinson, zoals tremor en moeite met lopen, en zijn het gevolg van lage dopaminegehalten tussen doses carbidopa/levodopa, en ze kunnen onvoorspelbaar zijn en na verloop van tijd vaker optreden.

Nourianz/Nouriast/Nouryant (istradefylline) is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) en door het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) in Japan.

De EMA wees de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen echter af in 2021. Nouryant werd afgewezen vanwege inconsistente studieresultaten. Slechts vier van de acht onderzoeken toonden een vermindering van de 'uit'-tijd aan; er was geen waargenomen dosis-respons effect en geen werkzaamheid aangetoond in onderzoeken met EU-patiënten die een optimale behandeling kregen voor de ziekte van Parkinson. Als gevolg hiervan is het geneesmiddel niet verkrijgbaar in de EU. Als uw behandelend arts het echter aanbeveelt, is er een manier om er toegang toe te krijgen, via de Named Patient Import-regeling.

• Crexont (carbidopa en levodopa)

Crexont, goedgekeurd door de FDA in augustus 2024, is een behandeling met verlengde afgifte voor de ziekte van Parkinson. Het combineert carbidopa en levodopa in één capsule. Deze nieuwe formulering bevat zowel korrels met verlengde afgifte voor een geleidelijke afgifte van levodopa als korrels met onmiddellijke afgifte van carbidopa en levodopa. Op deze manier zorgt het voor een snelle start en langdurige symptoombestrijding. Volgens de fabrikant biedt Crexont een langere "Good On"-tijd met minder doses in vergelijking met behandelingen met directe afgifte. Het vermindert dus de doseringsfrequentie die veel Parkinson-patiënten nodig hebben.

Crexont wordt tweemaal daags ingenomen en biedt een gemakkelijke orale optie voor symptoombestrijding. In tegenstelling tot de toediening via een infuus van Vyalev, kan de capsulevorm van Crexont geschikt zijn voor patiënten die de voorkeur geven aan een orale oplossing met verlengde afgifte.

• Numient (levodopa/carbidopa)

Numient (ook bekend als Rytary in de VS) is een formulering met verlengde afgifte van carbidopa en levodopa die wordt gebruikt voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. Het verloor zijn vergunning in de Europese Unie in 2022 toen de houder van de vergunning voor het in de handel brengen, Acorda Therapeutics, zijn aanvraag vrijwillig introk. Deze beslissing was niet te wijten aan problemen met de veiligheid of werkzaamheid, maar aan het feit dat Acorda ervoor koos om zijn inspanningen in de EU om commerciële redenen te staken.

Europese (en Nederlandse) patiënten die een behandeling bij Numient willen voortzetten of starten kunnen dit nog steeds doen, via de Named Patient regeling. Neem contact op voor meer informatie.

Wat zijn de komende behandelingen voor de ziekte van Parkinson?

Er zijn momenteel verschillende behandelingen in ontwikkeling. Sommige behandelen de symptomen en andere zijn gericht op het veranderen van het verloop van de ziekte. Hieronder staan enkele voorbeelden.

Ziekteveranderende behandelingen voor Parkinson in ontwikkeling

• BIIB054 en RO7046015: Deze antilichamen zijn beide gericht op het voorkomen dat geaggregeerde alfa-synucleïne zich verspreidt. Beide zijn momenteel in Fase 2 van het klinisch onderzoek.
• GDNF en CDNF: Beide zijn trofische factoren die gericht zijn op de bescherming van dopaminecellen. De twee medicijnen bevinden zich in Fase 2 van het klinisch onderzoek.
• Inosine: Een voedingssupplement dat de antioxidantspiegels verhoogt. Sommige onderzoeken tonen aan dat het een beschermend effect kan hebben of de progressie van de ziekte van Parkinson kan vertragen. Inosine bevindt zich momenteel in een fase 3 klinisch onderzoek.
• Isradipine: Dit geneesmiddel, oorspronkelijk bedoeld voor de behandeling van hoge bloeddruk, kan helpen hersencellen te beschermen. Isradipine bevindt zich momenteel in een fase 3 klinische studie.

Experimentele Parkinson-behandelingen pakken motorische symptomen aan

• PXT002331 (foliglurax): Dit geneesmiddel werkt op het glutamaat en andere chemische systemen in de hersenen om dyskinesie en motorische symptomen te verminderen. Foliglurax bevindt zich momenteel in een klinische studie van fase 2.
• ADX48621-201 (dipraglurant): Dit geneesmiddel blokkeert de effecten van glutamaat, wat dyskinesie kan verminderen. Bevindt zich momenteel in fase 2 van het klinisch onderzoek.

Ga voor een volledige lijst van experimentele behandelingen voor de ziekte van Parkinson naar de website van de Michael J Fox organisatie (zie hieronder).

Hoe krijg je toegang tot een Parkinson-behandeling voordat deze in Nederland beschikbaar is?

Nieuwe medicijnen voor de ziekte van Parkinson worden meestal het eerst goedgekeurd in de Verenigde Staten. Patiënten in Europa, Nederland en de rest van de wereld moeten jaren wachten voordat deze medicijnen voor hen beschikbaar zijn. Als er echter een medicijn is waarvan uw behandelend arts denkt dat u er baat bij zou kunnen hebben, kunt u het meteen krijgen, voordat het in Nederland is goedgekeurd. Dit is mogelijk op basis van de invoerregeling voor patiënten op naam. Als je geïnteresseerd bent in meer informatie hierover, neem dan contact op met Everyone.org's deskundige team.

Referenties:

1. Parkinsons.org.uk
2. EMA
3. Accessdata.fda.gov
4. FDA.gov
5. PubMed
6. Managed Healthcare Executive
7. EMA
8. Michael J Fox Stichting