Hier is een overzicht van elk geneesmiddel om u en uw arts te helpen bij het nemen van een beslissing over de behandeling van Cystic Fibrosis: 

De Parkinson-therapie van Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefylline), krijgt goedkeuring van de FDA als add-on bij levodopa/carbidopa.

Radicut/Radicava (edaravone), waarvan is aangetoond dat het de progressie van ALS vertraagt, is nu goedgekeurd voor patiënten in China.

Orkambi en Symkevi zijn door het Schotse geneesmiddelenconsortium (SMC) afgewezen omdat het tot de conclusie is gekomen dat de kosten hoger zijn dan de baten.

Vitrakvi (larotrectinib) door het CHMP aanbevolen voor goedkeuring in de EU.

Nieuwe huidkankermedicijnen zijn nu in de EU goedgekeurd voor volwassenen met een uitgezaaid of plaatselijk vergevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom.

Vyndaqel (tafamidis) is nu goedgekeurd in de VS nadat uit onderzoek bleek dat de overlevingskans is toegenomen en de ziekenhuisopnameduur als gevolg van hartgerelateerde problemen is verminderd.

De goedkeuring voor de volgende fase van de klinische studies brengt ALS-patiënten een stap dichter bij de toegang tot nieuwe behandelingen waarvan is aangetoond dat ze het verloop van de ziekte vertragen.

Op basis van veelbelovende resultaten van fase III klinische proeven, heeft Health Canada besloten om het gebruik van Kalydeco (ivacaftor) uit te breiden naar kinderen van 1 tot 2 jaar. 

Een recente klinische studie toont aan dat Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) veilig en effectief dik, kleverig slijm kan losmaken bij kinderen van 6-11 jaar.

Fase III-studie toont aan dat Copiktra (duvelisib) een optie kan zijn voor patiënten met recidiverende of refractaire chronische lymfocytaire leukemie en klein lymfocytair lymfoom.

Onpattro (patisiran) is een eersteklas behandeling die de progressie van erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) vertraagt.

Nieuwe medicijnen laten statistisch significante verbeteringen zien voor prostaatkankerpatiënten.

Australië voorziet in een vergoeding voor de medicatie tegen taaislijmziekte.

De Europese Commissie heeft Alunbrig (brigatinib) goedgekeurd voor de behandeling van een specifieke vorm van longkanker.

Volgens de onderzoekers van de studie zou ongeveer een derde van de patiënten kunnen profiteren van deze therapie, die remissies kan bieden, de symptomen kan verlichten en levens kan redden.

2018 is een goed jaar geweest voor nieuwe kankerbehandelingen zegt de Amerikaanse AACR. 
 

Kisqali is nu de enige CDK4/6-remmer voor gebruik met een aromataseremmer voor de behandeling van pre-, peri- of postmenopauzale vrouwen in de VS.

De goedkeuring markeert een belangrijke vooruitgang op het gebied van de neurologie - en een die migraine patiënten ongetwijfeld zal verwelkomen.

Het nieuwe preventieve medicijn tegen migraine Aimovig (erenumab) is goedgekeurd door de EMA. Lees meer...
 

De laatste goedkeuring maakt de vorige 'tijdelijke goedkeuring' een volledige goedkeuring, zonder dat verdere resultaten nodig zijn.

De FDA heeft een draagbaar apparaat goedgekeurd om ontwenningsverschijnselen zoals agitatie, angst, depressie en opiaatbegeerte te behandelen.

Tagrisso (osimertinib) is in Europa goedgekeurd voor de behandeling van epidermale groeifactor receptor (EGFR) gemuteerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) als eerstelijnsbehandeling. 

Dit zal een broodnodige alternatieve therapie bieden voor een slopende ziekte met beperkte behandelingsmogelijkheden. 



Matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa kan nu worden behandeld met Xeljanz (tofacitinib), na de uitgebreide goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA). Dit zal een hoognodige alternatieve therapie bieden voor een slopende ziekte met beperkte behandelingsmogelijkheden.