Revumenib's goedkeuring in Europa en daarbuiten: Wanneer komt de baanbrekende behandeling voor leukemie naar jou?

De recente goedkeuring van Revumenib door de FDA betekent een belangrijke doorbraak in de behandeling van KMT2A-rearranged acute leukemie. Deze zeldzame en agressieve vorm van leukemie treft kinderen en volwassenen, waaronder degenen bij wie acute myeloïde leukemie (AML) zich ontwikkelt als bijwerking van chemotherapie voor een andere vorm van kanker.

Als eerste doelgerichte therapie voor dit type leukemie biedt revumenib nieuwe hoop voor patiënten en hun families. Het is momenteel echter alleen beschikbaar in de VS. Wanneer zal deze nieuwe behandeling beschikbaar zijn voor patiënten in Europa, het Verenigd Koninkrijk en andere regio's wereldwijd?

Waar wordt revumenib voor gebruikt?

Revumenib is geïndiceerd voor recidief of refractaire acute leukemie met een KMT2A-translocatie. Het kan zowel bij volwassenen als bij kinderen ouder dan 1 ¹ worden gebruikt.

KMT2A-afwijkingen zijn aanwezig in 5-15% van de gevallen van acute lymfoblastische leukemie (ALL) en in 3% van de volwassen gevallen van acute myeloïde leukemie (AML) ². Als zodanig is revumenib niet toepasbaar voor alle gevallen van leukemie, maar het pakt wel een uitdagende subset aan die vaak resistent is tegen standaardtherapieën.

Hoe werkt revumenib bij acute leukemie?

Revumenib is een menineremmer - het eerste geneesmiddel van deze klasse dat is aangewezen voor de behandeling van leukemie. Het middel blokkeert de menin-KMT2A interactie, die cruciaal is voor de proliferatie van leukemiecellen met deze genetische afwijking. Op deze manier is het geneesmiddel erop gericht om sommige patiënten te helpen remissie te bereiken en over te gaan tot mogelijk curatieve behandelingen zoals stamceltransplantatie ³.

Wat is het succespercentage van revumenib in klinische onderzoeken?

Revuforj (revumenib) werd door de FDA goedgekeurd op basis van de resultaten van de AUGMENT-101 studie. De belangrijkste gerapporteerde resultaten van de studie waren:

• 63% van de patiënten had een gedeeltelijke of volledige respons op de behandeling;
• 21,2% van de patiënten die met revumenib werden behandeld, bereikten complete remissie of complete remissie met gedeeltelijk hematologisch herstel;
• De mediane tijd tot volledige remissie was 1,9 maanden;
• De mediane duur van de respons was 6,4 maanden ⁴.

Volgens Dr. Ghayas C. Issa van het MD Anderson Cancer Center is revumenib veelbelovend als een paradigmaveranderende therapie vanwege zijn vermogen om diepe responsen te bereiken, remissie te behouden na stamceltransplantatie en langdurig gebruik mogelijk te maken met een beheersbaar veiligheidsprofiel ⁵.

Wanneer wordt revumenib goedgekeurd door de EMA?

Vanaf november 2024 is er geen actieve vergunningaanvraag voor het in de handel brengen van revumenib in de EU. Helaas betekent dit dat het waarschijnlijk niet snel beschikbaar zal zijn voor patiënten in Europa.

Doorgaans duurt een goedkeuringsbeoordeling door de EMA tot 210 dagen. Als de fabrikant van revumenib begin 2025 een goedkeuringsaanvraag bij de EMA indient, zou het medicijn in theorie binnen hetzelfde jaar kunnen worden goedgekeurd. Maar of dat zal gebeuren, valt nog te bezien.

Wanneer zal revumenib beschikbaar zijn in het Verenigd Koninkrijk?

Dat is moeilijk te zeggen. In november 2024 is er nog geen aanvraag ingediend voor goedkeuring van revumenib door de MHRA. Dit is echter niet per se vereist. Volgens de post-Brexit regelgeving mag de MHRA een geneesmiddel goedkeuren op basis van de goedkeuring van een andere regelgevende instantie (bijvoorbeeld de FDA). Tenminste in theorie, als de MHRA besluit om die route te volgen, zou revumenib beschikbaar kunnen zijn in het VK nog voordat het beschikbaar is in Europa. We zullen echter moeten afwachten of dat gebeurt.

Hoe krijgt u revumenib voordat het beschikbaar is in uw land?

Als u of een dierbare acute leukemie heeft met KMT2A translocatie, kunt u zich ontmoedigd voelen door het vooruitzicht te moeten wachten tot revumenib beschikbaar is in uw land. Het goede nieuws is dat u niet hoeft te wachten. U heeft twee veilige, legale en snelle methoden om toegang te krijgen tot Revuforj (revumenib) voorafgaand aan de EMA goedkeuring, MHRA goedkeuring of een andere lokale goedkeuring.

Eén optie heeft betrekking op programma's voor uitgebreide toegang en een andere - op het kopen en importeren van revumenib als een Named Patient. Dit is wat elke optie betekent.

Revumenib uitgebreid toegangsprogramma

De fabrikant van het geneesmiddel, Syndax, heeft een Compassionate Use (Expanded Access) programma voor patiënten in een land waar het geneesmiddel nog niet is goedgekeurd. Om voor dit programma in aanmerking te komen, moet uw behandelend arts contact opnemen met Syndax via [email protected].

Houd er rekening mee dat het programma bepaalde beperkingen kan hebben en dat niet alle patiënten of locaties in aanmerking komen. Het is echter altijd de moeite waard om dit te controleren en volgens de website van het bedrijf krijg je binnen 5 werkdagen een beslissing.

Koop revumenib als een Named Patient

Als het Expanded Access Program voor revumenib geen optie voor u is, kunt u het geneesmiddel ook rechtstreeks kopen en importeren voor persoonlijk gebruik. Dit is toegestaan onder de Named Patient-regeling die in de meeste landen van kracht is.

De regeling is van toepassing als een medicijn nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in het land van de patiënt, en:

• het elders is goedgekeurd;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor is een recept van je behandelend arts nodig. Afhankelijk van je land kunnen er andere documentatievereisten gelden.

Wilt u gebruik maken van de Named Patient Import regeling om revumenib te krijgen voordat het is goedgekeurd in Europa, het Verenigd Koninkrijk of een ander land buiten de VS? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heeft u al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org, zodat we u kunnen ondersteunen bij het kopen van revumenib onmiddellijk.

Referenties:

1. FDA keurt Revumenib goed voor R/R acute leukemie met een KMT2A-translocatie. OncLive, bekeken op 28 november 2024.
2. KMT2A-CBL herschikkingen in acute leukemieën: klinische kenmerken en genetische breekpunten. Blood Advances, 28 december 2021.
3. Syndax kondigt FDA-goedkeuring aan van Revuforj® (revumenib), de eerste en enige menineremmer voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met recidief of refractaire acute leukemie met een KMT2A-translocatie. Syndax, geraadpleegd op 28 november 2024.
4. Syndax kondigt positieve Pivotal Topline-resultaten aan van Relapsed or Refractory mNPM1 AML Cohort in AUGMENT-101 Trial of Revumenib. Syndax, geraadpleegd op 28 november 2024.
5. AUGMENT-101 Proef met Revumenib behaalt primair eindpunt in KMT2Ar acute leukemie. Targeted Oncology, 12 augustus 2024.