EMA-goedkeuring van Vorasidenib: Wanneer zal het beschikbaar zijn in Nederland, Europa en wereldwijd?

Laaggradige gliomen worden vaak gevonden bij verder gezonde mensen van 30 en 40 jaar. In het begin groeien ze langzaam, maar uiteindelijk kunnen ze uitgroeien tot hooggradige tumoren die een agressievere behandeling vereisen ¹.

Vorasidenib, de eerste gerichte behandeling voor personen met laaggradige gliomen, krijgt veel aandacht. Gegevens uit klinisch onderzoek geven aan dat het mogelijk is om tumorgroei in laaggradige gliomen met IDH1- of IDH2-mutaties te vertragen, wat mogelijk een levensveranderende optie biedt voor glioompatiënten ¹.

Als je ook het laatste nieuws wilt weten over deze nieuwe doorbraak in de behandeling van hersenkanker, lees dan verder. We bekijken wanneer vorasidenib waarschijnlijk wordt goedgekeurd door de EMA en wanneer het beschikbaar zal zijn in Nederland, Europa, het VK en daarbuiten.

Hoe werkt vorasidenib bij hersenkanker?

Voranigo (vorasidenib) is een doelgerichte therapie voor hersenkanker die zich specifiek richt op gliomen met een IDH-mutatie, de meest voorkomende primaire kwaadaardige hersentumoren bij mensen onder de 50 ². Bijna alle graad 2 gliomen, waaronder astrocytomen en oligodendrogliomen, hebben deze mutatie.

De huidige behandelingen - chirurgie, bestraling en chemotherapie - zijn zeer giftig en hebben aanzienlijke bijwerkingen. Vorasidenib biedt een cruciaal alternatief door zich te richten tegen de gemuteerde IDH1- en IDH2-enzymen, met als doel de tumorgroei te vertragen.

Hoe effectief is vorasidenib in klinische onderzoeken?

In november 2023 werden gegevens van de INDIGO Fase 3 studie gepresenteerd. Deze gegevens werden de basis van de FDA goedkeuringsaanvraag die in februari 2024 werd ingediend door de fabrikant van vorasidenib ³. 

Hier zijn enkele belangrijke rapporten van de INDIGO studie:

• De mediane progressievrije overleving was 27,7 maanden voor vorasidenib-patiënten versus 11,1 maanden voor de placebogroep;
• Vorasidenib leidde tot een afname van 61% van het risico op tumorgroei of overlijden;
• Patiënten die werden behandeld met vorasidenib hadden een waarschijnlijkheid van 83,4% om binnen 24 maanden GEEN andere behandeling te krijgen. De kans dat placebopatiënten geen behandeling nodig hadden was 27% ^4,5.

Deze resultaten zijn een sprankje hoop voor laaggradig glioom patiënten wereldwijd. Maar wanneer worden de resultaten van de klinische onderzoeken goedgekeurd voor vorasidenib? En hoe lang duurt het na goedkeuring voordat het medicijn wereldwijd beschikbaar is?

Is vorasidenib ergens goedgekeurd?

Ja, in augustus 2024 kreeg Voranigo (vorasidenib) een versnelde goedkeuring van de FDA in de VS. Daarnaast worden de goedkeuringsaanvragen voor Vorasidenib beoordeeld in:

• De EU (met versnelde beoordeling) ⁶;
• Canada ⁷.

Wanneer wordt vorasidenib goedgekeurd door de EMA?

De door het EMA verstrekte termijn voor versnelde beoordelingen is 150 dagen. Dit veronderstelt echter een besluit van het EMA voor eind juni 2024, wat niet is gebeurd. Een dergelijke vertraging is niet ongebruikelijk. Goedkeuringstermijnen kunnen variëren als de EMA aanvullende gegevens van de fabrikant nodig heeft. Na de recente goedkeuring van vorasidenib door de FDA, is het waarschijnlijk dat een goedkeuring door de EMA niet lang meer op zich zal laten wachten. De tijd zal echter leren wanneer patiënten in de EU kunnen profiteren van de behandeling.  

Wanneer zal vorasidenib beschikbaar zijn in Nederland?

Helaas is het verkrijgen van EMA-goedkeuring slechts de eerste stap. Het betekent niet dat vorasidenib onmiddellijk beschikbaar zal zijn voor patiënten in de hele EU. Na goedkeuring door de EMA heeft elke lidstaat een andere hoeveelheid tijd nodig om te onderhandelen over lokale prijzen en vergoedingen en om een nieuw medicijn op de lokale markt te brengen.

Het Nederlandse lanceringsproces duurt gemiddeld 380 dagen voor weesgeneesmiddelen. Aan de andere kant van het spectrum staat Estland, waar het gemiddeld 1.081 dagen kan duren voordat een nieuw geneesmiddel beschikbaar komt. 

Dit betekent dat als vorasidenib medio 2024 goedkeuring krijgt van de EMA, het in theorie begin 2025 in Nederland verkrijgbaar zou kunnen zijn.

Wanneer wordt Voranigo (vorasidenib) goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk?

Dat is moeilijker te zeggen. Vanaf augustus 2024 is er geen handelsvergunning ingediend bij de MHRA voor vorasidenib. Volgens de post-Brexit regelgeving kan de MHRA echter besluiten om geneesmiddelen lokaal goed te keuren zodra ze groen licht krijgen van een andere vertrouwde regelgevende instantie (zoals de EMA of FDA). Dit staat bekend als de International Reliance Procedure ⁹. Het zou niet verrassend zijn als de MHRA besluit deze weg in te slaan voor de goedkeuring van vorasidenib, gezien de onvervulde behandelingsbehoefte voor patiënten met laaggradige gliomen in het Verenigd Koninkrijk. 

Wanneer is vorasidenib beschikbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Als de MHRA vorasidenib tegelijk met de FDA of EMA goedkeurt, moet het geneesmiddel vervolgens door NICE worden beoordeeld voordat het beschikbaar komt voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk. NICE zal beslissen of vorasidenib beschikbaar komt op de NHS. Als vorasidenib wordt goedgekeurd, zou het binnen drie maanden na de beslissingsdatum beschikbaar moeten zijn voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk.

Hoewel NICE een evaluatie is gestart, is er nog geen beslissingsdatum aangekondigd ¹⁰. Uitgaande van het gunstigste scenario, waarbij de MHRA de FDA-goedkeuring van vorasidenib in augustus 2024 opvolgt en NICE kort daarna een positief besluit neemt, zou vorasidenib eind 2024 of begin 2025 beschikbaar kunnen zijn in het VK.

Patiënten van wie de behandeling niet tot dan kan wachten, kunnen vorasidenib in het VK krijgen via een Compassionate use-programma ¹¹.

Hoe kan ik vorasidenib krijgen voordat het in uw land beschikbaar is?

Ondanks wat de bovenstaande tijdlijnen suggereren, is wachten niet de enige optie voor patiënten met laaggradig glioom in Nederland, Europa, het Verenigd Koninkrijk of waar dan ook.

Nu Voranigo (vorasidenib) voor het eerst wereldwijd is goedgekeurd in de VS, kunt u het geneesmiddel ook elders gebruiken door het te importeren voor persoonlijk gebruik. Deze optie staat bekend als Named Patient Import, of uitgebreide toegang. Zo werkt het.

Vorasidenib uitgebreide toegang

Zelfs als een geneesmiddel nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in Nederland, kunt u er legaal toegang toe krijgen. Een regeling die bekend staat als Named Patient Import staat je toe een geneesmiddel te kopen en te importeren, zolang het aan deze voorwaarden voldoet:

• het is ergens goedgekeurd;
• het is (nog) niet goedgekeurd of verkrijgbaar in uw land;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor is een recept nodig van je behandelend arts. Net als in alle andere gevallen is de arts verantwoordelijk voor de behandeling. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Wilt u zo snel mogelijk starten met uw behandeling met vorasidenib? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org. Wij kunnen u helpen bij het kopen van vorasidenib in Nederland zodra het ergens ter wereld is goedgekeurd.

Referenties:

1.  Vorasidenib is effectief tegen laaggradige gliomen. Nationaal Kanker Instituut, 27 juni 2023.
2. Passey, J. Recent klinisch onderzoek suggereert dat het geneesmiddel vorasidenib een nieuwe behandelingsoptie kan bieden voor laaggradig glioom. The Brain Tumour Charity, 30 juni 2023.
3. FDA en EMA accepteren registraties voor Vorasidenib voor IDH-gemuteerd diffuus glioom. OncLive, 20 februari 2024.
4. INDIGO: Vorasidenib biedt patiënten met IDH-gemuteerd laaggradig glioom een middel om chemotherapie en radiotherapie uit te stellen. ASCO Daily News, bekeken op 27 mei 2024.
5. Vorasidenib in IDH1- of IDH2-gemuteerd laaggradig glioom. The New England Journal of Medicine, 4 juni 2023.
6. FDA en EMA accepteren Vorasidenib reglementaire aanvragen voor de behandeling van IDH-mutant diffuus glioom. Duke Research & Innovation, 21 februari 2024.
7. Geneesmiddelen en gezondheidsproducten in behandeling. Health Canada, geraadpleegd op 27 mei 2024.
8. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. Geraadpleegd op 27 mei 2024.
9. Versnelde goedkeuring van geneesmiddelen - het VK publiceert gedetailleerde richtlijnen voor de nieuwe internationale erkenningsprocedure. Inside EU Life Sciences, 11 september 2023.
10. Projectinformatie | Vorasidenib voor de behandeling van astrocytoom of oligodendroglioom met IDH1- of IDH2-mutaties na chirurgie bij mensen vanaf 12 jaar TS ID 11974. NICE, geraadpleegd op 28 mei 2024.
11. Vorasidenib update voor de Britse hersentumorgemeenschap. Hersentumoronderzoek, geraadpleegd op 28 mei 2024.