Wanneer wordt momelotinib goedgekeurd in Europa en het VK?

Ojjaara (momelotinib) is het eerste geneesmiddel dat door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van myelofibrose (MF)-patiënten met anemie [1]. Bloedarmoede komt voor bij ongeveer 38% van de nieuw gediagnosticeerde MF patiënten. En zelfs meer naarmate de ziekte vordert. Het is aangetoond dat anemie de levenskwaliteit vermindert en geassocieerd wordt met een negatievere ziekteprognose ².

De goedkeuring van Momelotinib is een belangrijke mijlpaal in de behandeling van beenmergkanker.

Ondanks dat de FDA groen licht heeft gegeven, is de goedkeuring van Momelotinib door de EMA nog steeds hangende. Als je een MF patiënt in Europa of het Verenigd Koninkrijk bent, vraag je je waarschijnlijk af wanneer momelotinib wordt goedgekeurd. Hier is alles wat je moet weten. Inclusief al je opties om snel en veilig toegang te krijgen tot Ojjaara voordat het door de EMA wordt goedgekeurd.

Waar wordt momelotinib voor gebruikt?

Ojjaara (momelotinib) is een geneesmiddel op recept voor volwassenen met myelofibrose. Vooral voor mensen met een gemiddeld of hoog risico. Het wordt gebruikt voor de behandeling van zowel de primaire vorm van MF als vormen die zich ontwikkelen na andere aandoeningen. Bijvoorbeeld polycythemia vera of essentiële trombocythemie. Momelotinib is specifiek bedoeld voor MF patiënten die ook bloedarmoede hebben.

Momelotinib blokkeert enzymen die bekend staan als Janus Kinase 1 en 2 (JAK1/JAK2) en een gemuteerde vorm van JAK2. Deze zijn allemaal cruciaal voor het regelen van de bloedcelproductie en immuunreacties. Daarnaast richt momelotinib zich op de activine A-receptor type 1 (ACVR1), die de ijzerregulatie en de productie van rode bloedcellen in het lichaam beïnvloedt.

Bij myelofibrose worden deze enzymen abnormaal geactiveerd. Dit veroorzaakt ontstekingen en een onregelmatige aanmaak van bloedcellen. Momelotinib helpt door deze signalen te remmen, waardoor de ontsteking vermindert en de bloedcelproductie verbetert ¹.

Momelotinib EMA goedkeuring: Wat is de status?

In november 2023 heeft het CHMP in Europa aanbevolen om momelotinib (in Europa op de markt als Omjjaara) toe te laten tot de markt ³.

Een positieve aanbeveling is nog geen officiële goedkeuring. Het duurt meestal ongeveer twee maanden voordat de aanbeveling van het CHMP is goedgekeurd en een geneesmiddel de volledige goedkeuring van de EMA krijgt ⁴.

Wanneer zal momelotinib beschikbaar zijn in Europa?

Helaas betekent de goedkeuring van momelotinib door de EMA niet dat het meteen beschikbaar zal zijn in Europa. Voordat het in de apotheek verkrijgbaar is, moeten de fabrikant van het medicijn en de lokale gezondheidsautoriteit van elke lidstaat beslissingen nemen over lokale goedkeuring, prijzen en dekking door de zorgverzekering. Als gevolg hiervan zal Omjjaara (momelotinib) waarschijnlijk op verschillende momenten beschikbaar zijn in elk land binnen Europa.

Na goedkeuring door de EMA duurt het gemiddeld 511 dagen voordat nieuwe geneesmiddelen beschikbaar zijn in Europa. Deze tijdlijn verschilt enorm per land. Voor weesgeneesmiddelen zoals momelotinib varieert dit van 102 dagen in Duitsland tot 1.081 dagen in Estland ⁵.

Ojjaara / Omjjara kopen

Wanneer is momelotinib beschikbaar in het VK?

Na Brexit is de Britse goedkeuring van momelotinib niet langer gebonden aan de tijdlijnen van de EMA-goedkeuring van momelotinib. Dit betekent echter niet altijd dat goedkeuringen snel kunnen komen.

Vanaf november 2023 is Ojjaara (momelotinib) nog niet goedgekeurd door de MHRA in het Verenigd Koninkrijk. Het geneesmiddel wordt echter momenteel beoordeeld door NICE. De beoordeling door NICE is essentieel om te bepalen of momelotinib beschikbaar zal zijn op de NHS. Een beslissing wordt verwacht in maart 2024 ⁶.

Als de aanbeveling van NICE positief is, zou momelotinib gemiddeld binnen 3 maanden ⁷ beschikbaar moeten zijn op de NHS. Dat is in de veronderstelling dat de goedkeuring van de MHRA in de tussentijd een feit is. Dit betekent dat momelotinib rond medio 2024 beschikbaar zou moeten zijn voor MF-patiënten in het Verenigd Koninkrijk.

Momelotinib goedkeuringsstatus in de rest van de wereld

De goedkeuringsaanvraag voor Momelotinib wordt momenteel beoordeeld door het PMDA in Japan. Er wordt echter geen tijdlijn voor een beslissing gegeven ⁸.

Manieren om veilig toegang te krijgen tot Omjjaara (momelotinib) vóór de EMA-goedkeuring

Ben je een MF patiënt buiten de VS? Dan hoef je misschien niet te wachten op de goedkeuring van momelotinib door de EMA of de MHRA. In plaats daarvan kunnen uw arts en u klinische studies met momelotinib onderzoeken. Of u kunt momelotinib meteen kopen als Individual Named Patient.

Doe mee aan een klinisch onderzoek naar momelotinib

Je kunt meedoen aan een klinische trial om Omjjaara (momelotinib) of andere niet-goedgekeurde medicijnen te krijgen. Het kan moeilijk zijn om een trial te vinden die deelnemers werft in uw land, maar het is mogelijk. Om deel te nemen aan het onderzoek moet u voldoen aan de toelatingscriteria. U hebt ook de steun van uw behandelend arts nodig.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken naar momelotinib:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Momelotinib kopen als individuele patiënt op naam

In de meeste landen mogen patiënten legaal geneesmiddelen kopen en importeren die hun leven kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen aanpakken. Als u toegang wilt krijgen tot momelotinib voordat het door de EMA of MHRA is goedgekeurd, kan dit een optie zijn voor u en uw arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de Individual Named Patient Import verordening. Onder de Individueel Genoemde Patiënt Importregeling kunnen patiënten een medicijn importeren dat nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land als:

• het elders is goedgekeurd;
  
• geen lokale alternatieven heeft, en
  
• is voor persoonlijk gebruik.
  

Dit proces vereist een recept van de behandelend arts. Zij nemen de verantwoordelijkheid voor de behandeling op zich. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Wilt u gebruik maken van de invoerregeling voor individuele patiënten op naam om momelotinib te krijgen voordat het door de EMA of het VK is goedgekeurd? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept.

Heb je al een recept? Ons team kan je direct helpen bij het kopen van momelotinib.

Neem contact op over Ojjaara kopen

Referenties:

1. GSK's Ojjaara krijgt goedkeuring van de FDA voor de behandeling van myelofibrosepatiënten met bloedarmoede, Pharmaceutical Technology, 21 september 2023.
2. Opkomende behandelingsmogelijkheden, Myelofibrose: Focus op bloedarmoede | TCRM. Dove Medical Press, 28 juni 2023.
3. Omjjara: In afwachting van besluit EC | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, 10 november 2023.
4. EU-handelsvergunning aanvragen voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik. Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 20 november 2023.
5. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 20 november 2023.
6. Projectinformatie | Momelotinib voor de behandeling van ziektegerelateerde splenomegalie of symptomen bij volwassenen met myelofibrose [ID6141] | Richtlijn. NICE, geraadpleegd op 20 november 2023.
7. Ewbank, Leo. Toegang tot nieuwe geneesmiddelen in de Engelse NHS. The King's Fund, 28 oktober 2020.
8. Momelotinib Japan indiening persbericht. GSK, 11 september 2023.