Tweeënhalf jaar na zijn diagnose vond David een medicijn dat off-label werd toegepast voor MND.

Nourianz istradefylline), de Parkinson-therapie van Kyowa Hakko Kirin, krijgt goedkeuring van de FDA als toevoeging aan levodopa.

Radicutedaravone), waarvan is aangetoond dat het de progressie van ALS vertraagt, is nu goedgekeurd voor patiënten in China.

Orkambi en Symkevi zijn afgewezen door het Scotland Medicines Consortium (SMC) vanwege hun conclusie dat de kosten hoger zijn dan de baten.

Vitrakvi larotrectinib) aanbevolen door de CHMP voor goedkeuring in de EU.

Na 40 jaar met primaire biliaire cholangitis leeft Fiona's moeder nog steeds dankzij de toewijding van haar dochter en een levertransplantatie.

Na 3 jaar met ALS te hebben geleefd, vond Marc een nieuw medicijn aan de andere kant van de wereld. 

Met tranen, gelach en hoop vinden Mark en zijn familie hun eigen manier om met ALS om te gaan.

Peter kreeg slechts 6 maanden geleden de diagnose ALS en ging tegen de stroom in op zoek naar meer mogelijkheden om zijn ziekte te behandelen.

MN-166ibudilast) zal deel uitmaken van de klinische studie van fase III bij progressieve MS-patiënten met secundair progressieve MS zonder terugval. 

Nieuw geneesmiddel tegen huidkanker nu goedgekeurd in de EU voor volwassenen met gemetastaseerd of lokaal gevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom.

Nog steeds lopend en pratend na 4 jaar met ALS: we delen Bakr's ervaring met het leven met een zeldzame ziekte in de VAE om zijn doel om bewustzijn te creëren te bevorderen en om in contact te komen met andere ALS-patiënten.

Fase 2 klinische studie toont aan dat ibudilast gekoppeld is aan een vertraging van 48% in de progressie van hersenatrofie in vergelijking met placebo voor patiënten met progressieve MS.

Vyndaqel tafamidis) is nu goedgekeurd in de V.S. nadat onderzoek een verhoogde overlevingskans en een kortere verblijfsduur in het ziekenhuis als gevolg van hartgerelateerde problemen had aangetoond.

Goedkeuring voor de volgende fase van klinische studies brengt ALS-patiënten een stap dichter bij toegang tot een nieuwe behandeling waarvan is aangetoond dat deze de progressie van de ziekte vertraagt.

Downloadbare factsheet met antwoorden op de meest gestelde vragen aan TheSocialMedwork door zorgverleners.

Op basis van veelbelovende resultaten van fase III klinische studies heeft Health Canada besloten om het gebruik van Kalydeco (ivacaftor) uit te breiden naar kinderen van 1 tot 2 jaar. 

In het kader van de Zeldzame Ziektendag deelt onze collega Sera haar verhaal over het gevecht van haar vader met MSA (Multiple System Atrophy). 

Een recent klinisch onderzoek toont aan dat Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) veilig en effectief dik, kleverig slijm kan losmaken bij kinderen van 6-11 jaar.

Het nieuwe kankermedicijn Vitrakvi larotrectinib) krijgt versnelde goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

De beoordeling van het CHMP ondersteunt de goedkeuring door de EMA van Vizimpro dacomitinib), een geneesmiddel tegen niet-kleincellige longkanker (NSCLC).

Fase III studie toont aan dat Copiktra duvelisib) een optie kan zijn voor patiënten met recidief of refractair chronisch lymfocytaire leukemie en klein lymfocytair lymfoom.

Teresa's man kreeg de diagnose ALS. Ze was 11 jaar lang zijn verzorger en vertelt over haar ervaringen.

Onpattro (patisiran) is een eersteklas behandeling die de progressie van erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) vertraagt.

Na het niet aantonen van een duidelijk voordeel ten opzichte van chemotherapie alleen, bevelen zowel de FDA als de EMA Lartruvo (olaratumab) niet aan voor gebruik in combinatie met chemotherapie voor nieuwe STS-patiënten.

Realistische nieuwjaarsvoornemens voor blijvende resultaten!

Meer dan 50 landen hebben Spinraza nusinersen) goedgekeurd, maar niet alle landen hebben het beschikbaar gemaakt voor de patiënten die het nodig hebben.

Nieuw medicijn toont statistisch significante verbeteringen voor prostaatkankerpatiënten.

We zijn op zoek naar een uitstekende webontwikkelaar die verantwoordelijk is voor de codering, het innovatieve ontwerp en de lay-out van onze website.