Onpattro (patisiran): de eerste in de Europese Unie goedgekeurde RNAi therapeutische behandeling.

In 2018 heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het intraveneuze geneesmiddel Onpattro (patisiran), dat door Alnylam Pharmaceuticals is ontwikkeld voor de behandeling van de polyneuropathie (beschadiging van de perifere zenuwen) van erfelijke amyloïdose bij volwassenen, goedgekeurd. Op dezelfde manier heeft het Europees Geneesmiddelenbureau Onpattro (patisiran) een vergunning voor het in de handel brengen verleend voor volwassenen met polyneuropathie van fase 1 en fase 2. Voorheen waren er in de Europese Unie slechts beperkte mogelijkheden om het ziekteverloop te veranderen.

Patiënten met dit type amyloïdose hebben een mutatie die ervoor zorgt dat abnormale eiwitten, amyloïden, zich ophopen in het lichaam. Dit leidt tot zwakte, gevoelloosheid en pijn in de extremiteiten. Gebaseerd op Nobelprijswinnende wetenschap over RNA-interferentie, is Onpattro (patisiran) ontworpen om te interfereren met specifiek boodschapper-RNA dat gemuteerde transthyretine (TTR), amyloïden, in de lever produceert. Dit vermindert de vorming van amyloïden en verlicht de symptomen van polyneuropathie geassocieerd met hATTR amyloïdose. Deze vermindering kan de voortgang van de ziekte vertragen of stoppen. Meer informatie over de goedkeuring van dit geneesmiddel vindt u hier.