Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) krijgt van de FDA een prioritaire beoordeling als eenmalige behandeling van type 1 spinale musculaire atrofie (SMA).

Australië voorziet in een vergoeding voor de medicatie tegen taaislijmziekte.

De Europese Commissie heeft Alunbrig (brigatinib) goedgekeurd voor de behandeling van een specifieke vorm van longkanker.

Een late-studiestudie waarin Bavencio (avelumab) wordt getest, heeft niet voldaan aan de primaire eindpunten bij patiënten met bepaalde vormen van eierstokkanker.

In een verkennende studie vertraagde Ocrevus (ocrelizumab) het functieverlies in de bovenste ledematen bij patiënten met primair progressieve multiple sclerose (PPMS).

Artsen hebben de sleutel in handen om toegang te krijgen tot nieuwe medicijnen.

Hoe twee professoren zich een betere wereld voorstellen voor de belanghebbenden in de medische industrie. 

"Deze resultaten bieden een sprong in het begrip van deze ziekte die een genetisch gebaseerd kader biedt voor het ontwerpen van klinische proeven om effectievere behandelingen van MPAL te ontwikkelen," 

"Kortom, het zal helpen drugs te produceren waar we veel meer vertrouwen in hebben, zodat de bijwerkingen in de toekomst geminimaliseerd kunnen worden".

Begrijp waarom goedkeuring niet noodzakelijkerwijs beschikbaarheid betekent en wat u kunt doen als een medicijn is goedgekeurd, maar niet beschikbaar is in uw land.

Dying to Survive' was een onwaarschijnlijke kaskraker, die de benarde situatie van een leukemiepatiënt documenteert die zichzelf in gevaar brengt om kostbare kankermedicijnen voor zichzelf en zijn landgenoten te importeren.

Onderzoekers melden een succesvolle classificatie van driedubbele borstkankerpatiënten, waardoor artsen voor het eerst onderscheid kunnen maken tussen degenen die genezen kunnen worden en degenen die een terugval zouden kunnen krijgen. 

Volgens de onderzoekers van de studie zou ongeveer een derde van de patiënten kunnen profiteren van deze therapie, die remissies kan bieden, de symptomen kan verlichten en levens kan redden.

"Dit is een geweldige ontdekkingsweg, vooral voor de 30 procent van de kinderen die worstelen of het niet redden met de standaard therapie."

Deze bevindingen vergroten ons begrip van hoe de hersenen worden beïnvloed door de ziekte van Parkinson...

"Deze bevindingen bieden een sprankje hoop voor mensen met een vorm van multiple sclerose die een langdurige handicap veroorzaakt, maar niet veel behandelingsmogelijkheden heeft,"

"Door de basis te leggen voor een rationeler ontwerp en een beter begrip van de behandeling op basis van focus-ultrasound, kan ons werk de behandeling van elke hersentumor - primair of metastatisch - helpen verbeteren en kan het ook een revolutie teweegbrengen in de benadering van immunotherapie van tumoren door het verbeteren van de lokale levering van tumor-dodende immuuncellen."

"Deze bevindingen van een ongelooflijke geestelijke bloei, zelfs in de context van kanker, is een prachtig bewijs van de veerkracht van patiënten en een bemoedigende boodschap voor patiënten, hun familie en hun zorgverleners", aldus Fuller-Thomson.

"Het beste deel is dat onze gecombineerde kandidaat-geneesmiddel zo veel effectiever was dan een van de krachtigste kankermedicijnen op de markt," zei Jonathan Sessler...

"We waren blij om zo'n dramatische verandering te zien, zelfs na slechts een enkele dosis van het nieuwe medicijn. Bijna alle leukemie-tekens van de laboratoriummuizen verdwenen 's nachts," zei Professor Ben-Neriah.

"Onze bevindingen kunnen een kans bieden om de toekomstige engineering van CAR T cellen tegen tumoren te verbeteren...."

"We geloven dat we een aanpak hebben gevonden die het meest relevant is voor de mens, in die zin dat onze modellen van genetische disfunctie de etiologie van de ziekte van Parkinson nabootsen in plaats van de pathologie....

Dit opent nieuwe behandelingsstrategieën voor ziekten die het vermogen van het lichaam om af te breken aantasten...

De doorbraak zorgt voor een beter begrip van het geïndividualiseerde karakter van de ziekte, aldus het onderzoeksteam.