Kinderen met taaislijmziekte hebben een kans om makkelijker te ademen.

Laatst bijgewerkt: 01 november 2019

U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze in uw land niet zijn goedgekeurd.

Meer informatie

De nieuwe behandeling tegen taaislijmziekte (CF), Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), in de VS bekend onder de naam Symdeko , blijkt veilig en effectief dik, kleverig slijm los te maken bij kinderen van 6 tot 11 jaar oud.

Eerder goedgekeurd voor CF-patiënten ouder dan 12 jaar, heeft de fabrikant eind 2018 een aanvraag voor uitgebreide goedkeuring ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration, en is van plan om later dit jaar hetzelfde te doen met het Europees Geneesmiddelenbureau.

De nieuwe uitbreiding van de goedkeuring zou kinderen omvatten die twee kopieën van de meest voorkomende mutatie, F508del, in het CFTR-gen hebben, of één kopie van de F508del en één restfunctiemutatie. Meer details zijn te vinden in het volledige artikel.