Goedkeuring van Miplyffa: Hoe lang duurt het voordat het eerste medicijn voor Niemann-Pick beschikbaar is in uw land?

De ziekte van Niemann-Puck type C (NPC) is een zeldzame genetische aandoening die wereldwijd voorkomt bij ongeveer 1 op de 45.000-286.000 levendgeborenen ¹. Tot dit jaar waren de behandelingsopties voor deze progressieve ziekte grotendeels symptomatisch ².

Met de recente goedkeuring door de FDA van Miplyffa (arimoclomol) en Aqneursa (levacetylleucine) hebben NPC-patiënten wereldwijd nu nieuwe hoop om de progressie van de ziekte te vertragen ³.

Dit is goed nieuws, maar wat betekent het voor Niemann-Pick Type C patiënten buiten de VS? Wanneer kun je de EMA-goedkeuring, MHRA-goedkeuring en meer van Miplyffa verwachten? En wat zijn je opties in de tussentijd?

Wat is het nut van Miplyffa?

Op het moment van goedkeuring door de FDA was Miplyffa (arimoclomol) de eerste en enige behandeling voor de neurologische verschijnselen van de ziekte van Niemann-Pick type C ⁴. Het geneesmiddel is bedoeld voor gebruik in combinatie met miglustat en is geschikt voor zowel volwassenen als kinderen ouder dan 2 jaar.

Slechts een paar dagen nadat arimoclomol door de FDA werd goedgekeurd, werd ook een tweede behandeling voor NPC goedgekeurd - Aqneursa (levacetylleucine) ⁵.

In tegenstelling tot eerdere symptomatische behandelingen is Miplyffa (arimoclomol) gericht op het stoppen van de progressie van de ziekte ⁶.

Wat is het werkingsmechanisme van arimoclomol?

Hoewel niet volledig wordt begrepen hoe Miplyffa (arimoclomol) werkt, wordt aangenomen dat het de lysosomale functie verbetert. Dit vermindert mogelijk de ophoping van cholesterol en activeert genen die de lysosomale activiteit regelen ⁷. 

NPC wordt veroorzaakt door mutaties in de NPC1 of NPC2 genen, waardoor cholesterol en lipiden zich ophopen in de cellen, vooral in de hersenen. Dit leidt tot verminderde spraak, beweging, cognitie, slikken en fijne motoriek. Door de ophoping van cholesterol te verminderen, kan arimoclomol mogelijk de neurologische symptomen van NPC verlichten.

Wat is het succespercentage van Miplyffa in klinische onderzoeken?

De goedkeuring van Arimoclomol door de FDA was onder andere gebaseerd op de resultaten van een klinische studie van 12 maanden. In deze studie werd de effectiviteit van Miplyffa geëvalueerd met behulp van de NPC Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS).

Het belangrijkste gerapporteerde resultaat van deze studie was:

• Miplyffa, ingenomen in combinatie met miglustat, stopte ziekteprogressie gedurende 12 maanden behandeling. Dit was te zien aan de afname van 0,2 punt op de R4DNPCCSS-schaal. Patiënten die alleen met miglustat werden behandeld, vertoonden 1,9 punt progressie op dezelfde schaal ⁶.

Wanneer wordt de EMA-goedkeuring van Miplyffa verwacht?

Hoewel de fabrikant van Miplyffa al in 2022 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het EMA had ingediend, werd deze vervolgens ingetrokken ⁸. Vanaf november 2024 is er geen nieuwe aanvraag voor de EMA-goedkeuring van Miplyffa. Helaas betekent dit dat het onwaarschijnlijk is dat arimoclomol binnenkort beschikbaar zal zijn voor patiënten in Europa.

Een typische beoordeling door EMA duurt ongeveer 210 dagen. Als er theoretisch begin 2025 een nieuwe aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van arimoclomol wordt ingediend, dan zou het geneesmiddel eind 2025 kunnen worden goedgekeurd in de EU. Of Zevra een nieuwe EMA goedkeuringsaanvraag zal indienen en wanneer, valt echter nog te bezien.

Krijgt Miplyffa goedkeuring van de MHRA?

Vanaf november 2024 is er geen aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Miplyffa ingediend bij de MHRA in het VK. Er is echter ook geen aanvraag nodig om goedkeuring te krijgen voor het geneesmiddel in het VK. Volgens de post-Brexit regelgeving kan de MHRA goedkeuring verlenen aan een geneesmiddel op basis van goedkeuring door een vertrouwde regelgevende instantie (waar de FDA als zodanig wordt beschouwd).

Daarom zou de MHRA, als zij daartoe besluit, arimoclomol vrijwel onmiddellijk beschikbaar kunnen maken voor NPC-patiënten in het Verenigd Koninkrijk. Hierdoor zou het niet automatisch beschikbaar komen op de NHS, omdat daarvoor een NICE-beoordeling nodig is. Patiënten zouden echter in ieder geval lokaal toegang tot de behandeling kunnen krijgen. Of de MHRA deze goedkeuringsroute voor arimoclomol volgt, zal alleen de tijd leren.

Hoe krijg je Miplyffa voordat het verkrijgbaar is in jouw land?

Als jij of een van je dierbaren lijdt aan de ziekte van Niemann-Pick type C, kan het ontmoedigend zijn om te horen dat je moet wachten om de behandeling te krijgen, terwijl deze al beschikbaar is voor patiënten in de VS. Het goede nieuws is dat je niet hoeft te wachten. Je kunt verschillende veilige, legale en efficiënte methoden onderzoeken om toegang te krijgen tot Miplyffa (arimoclomol) voordat de EMA-goedkeuring, MHRA-goedkeuring of een andere lokale goedkeuring is verkregen.

Eén optie heeft betrekking op programma's voor uitgebreide toegang en een andere - op het kopen en importeren van Miplyffa als een Patiënt op Naam. Dit is wat elke optie betekent.

Miplyffa Uitgebreid toegangsprogramma

De fabrikant van het geneesmiddel, Zevra, heeft momenteel een beperkt Expanded Access Program waaraan meer dan 150 patiënten deelnemen, verspreid over meerdere locaties. Als je in een land woont waar Miplyffa nog niet is goedgekeurd, kun je proberen deel te nemen aan dit Expanded Access Program.

Houd er rekening mee dat het programma bepaalde beperkingen kan hebben en dat niet alle patiënten of locaties in aanmerking komen. Het is echter altijd de moeite waard om dit te controleren. Als je geïnteresseerd bent in het Miplyffa Expanded Access Program, moet je behandelend arts namens jou contact opnemen met [email protected].

Miplyffa kopen voor persoonlijk gebruik

Als het programma voor uitgebreide toegang tot Miplyffa geen optie voor u is, kunt u het geneesmiddel ook rechtstreeks kopen en importeren voor persoonlijk gebruik. Dit is toegestaan onder de Named Patient-regeling die in de meeste landen van kracht is.

De regeling is van toepassing als een medicijn nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in het land van de patiënt, en:

• het elders is goedgekeurd;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor is een recept van je behandelend arts nodig. Afhankelijk van je land kunnen er andere documentatievereisten gelden.

Wilt u gebruik maken van de Named Patient Importregeling om Miplyffa te krijgen voordat het is goedgekeurd in Europa, het Verenigd Koninkrijk of een ander niet-Amerikaans land? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org, zodat we je direct kunnen helpen met het kopen van arimoclomol.

Referenties:

1. Ziekte van Niemann-Pick type C. Orphanet, toegankelijk op 28 november 2024.
2. Soliman, Megan, en Rachael Ajmera. Ziekte van Niemann-Pick type C: symptomen, oorzaken, behandeling. Healthline, 11 juni 2024.
3. Na eerdere afwijzing krijgt Zevra goedkeuring van FDA voor zeldzame lysosomale opslagstoornis Miplyffa. Fierce Pharma, bekeken op 28 november 2024.
4. Zevra Therapeutics: FDA keurt eerste behandeling goed voor Niemann-Pick Disease Type C, MIPLYFFA™ (Arimoclomol); onderzoek in de EU. NPUK, geraadpleegd op 28 november 2024.
5. FDA keurt eerste twee medicijnen voor zeldzame ziekte van Niemann-Pick goed. Nature, 27 september 2024.
6. MIPLYFFA™ (arimoclomol) van Zevra Therapeutics ontvangt Amerikaanse FDA-goedkeuring als behandeling voor Niemann-Pick Disease Type C. Zevra Therapeurics, toegankelijk vanaf 28 november 2024.
7. Miplyffa. Drugs.com, geraadpleegd op 28 november 2024.
8. Orphazyme kondigt intrekking aan van Europese vergunningaanvraag voor het in de handel brengen van arimoclomol voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C. NPUK, 22 maart 2022.