Vergoedingsinformatie op Spinraza (nusinersen)

Spinraza (nusinersen) is geïndiceerd voor de behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). Het wordt om de paar maanden in het ruggenmergvocht geïnjecteerd en kost ongeveer 82 500 euro per injectieflacon van 5 ml voor één behandeling. In klinische studies is aangetoond dat behandeling met dit geneesmiddel de ziekteprogressie vertraagt en de motorische functie verbetert.

Aangezien de symptomen van SMA in de loop van de tijd verergeren, is het belangrijk om zo snel mogelijk met de behandeling te beginnen om de motorische functie te behouden. Hoe langer het duurt voordat dit geneesmiddel is goedgekeurd of beschikbaar is, hoe slechter de toestand van de patiënt zal worden. Deze therapie wordt toegediend zolang de patiënt op de behandeling reageert. Gezien het feit dat de meest voorkomende soorten SMA bij zuigelingen voorkomen en een levenslange aandoening zijn, is het voor veel gezinnen moeilijk om zich deze therapie te veroorloven zonder financiële steun.

Soorten ruggenmerg atrofie

Spinale spieratrofie (SMA) is een genetische ziekte die zwakte en spierverspilling veroorzaakt door het verlies van zenuwcellen, motorneuronen genaamd, die de beweging controleren. Verschillende soorten SMA worden geclassificeerd op basis van veranderingen in een bepaald gen, de leeftijd van de patiënt bij het begin van de ziekte en de ernst van de spierzwakte.

SMA type 1: aanvang voor 6 maanden, meest voorkomende type
SMA type 2: aanvang tussen 6 en 18 maanden
SMA type 3: in het algemeen milder, aanvang is meestal laat, maar kan al op 12 maanden

-type 3a: aanvang voor de leeftijd van 3 jaar
-type 3b: aanvang na 3 jaar en meestal langzamere progressie

SMA type 4: volwassen begin, meestal na 35 jaar, over het algemeen mildste en minst voorkomende

Om meer te weten te komen over deze ziekte en hoe de behandeling werkt, kunt u ons eerdere artikel lezen: Spinraza, het nieuwe geneesmiddel voor spinale musculaire atrofie.

Vergoeding

Spinraza (nusinersen) wordt vervaardigd door het farmaceutische bedrijf Biogen. In de meeste landen waar het is goedgekeurd, is dit geneesmiddel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met typen 1-3. Hoewel sommige landen Spinraza (nusinersen) hebben goedgekeurd, is het niet in alle landen beschikbaar gesteld. U kunt hier meer te weten komen over Spinraza (nusinersen).

Meestal moeten landen het medicijn eerst goedkeuren voordat het ministerie van Volksgezondheid de kwestie van de vergoeding aanpakt. Tot nu toe hebben meer dan 50 landen al ingestemd met de terugbetaling van dit geneesmiddel of zijn zij aan het onderhandelen over de terugbetaling ervan. De criteria voor vergoeding verschillen echter van land tot land, waarbij sommige landen een volledige vergoeding bieden voor alle SMA-types, terwijl andere landen bijvoorbeeld alleen patiënten met type I vergoeden.

Wordt Spinraza (nusinersen) terugbetaald in mijn land?

Als u meer wilt weten over de beschikbaarheid of de vergoeding in uw land, neem dan contact met ons op - ons ondersteuningsteam geeft u graag meer informatie.

In de gevallen waarin Spinraza (nusinersen) niet beschikbaar is via het plaatselijke ministerie van Volksgezondheid (zelfs indien terugbetaling wordt aangeboden), kan het toch worden verkregen via de "Named Patient" -basis voor persoonlijke invoer, die patiënten in dringende gevallen toegang geeft tot dit soort geneesmiddelen.

Om de verschillen in de manier waarop landen vergoedingen geven te illustreren, vindt u hieronder drie voorbeelden van landen waar Spinraza (nusinersen) wordt vergoed en beschikbaar is, vergoed maar niet beschikbaar is, en waar het niet wordt vergoed of beschikbaar is. Daarna volgt een volledige lijst van landen en hun vergoedingsstatus.

3 Landen waar Spinraza (nusinersen) wordt terugbetaald en beschikbaar is

Italië: toegang voor vergoeding; voor patiënten met SMA van het type I, II en III; zonder leeftijdsgrenzen
Noorwegen: toegang voor vergoeding; voor patiënten met SMA van het type I, II en IIIa; 0 tot 18 jaar
Nederland: toegang voor vergoeding; voor bepaalde groepen patiënten met SMA van het type I, II en IIIa.

-Type I, infantiel-onset: 0-6 maanden, gediagnosticeerd niet langer dan 26 weken voor aanvang van de behandeling
-Type II en IIIa, later begin: 6 tot 20 maanden, gediagnosticeerd niet langer dan 94 maanden voor aanvang van de behandeling
-Presymptomatische zuigelingen gediagnosticeerd op basis van genetische tests.

3 landen waar Spinraza (nusinersen) wordt terugbetaald maar niet beschikbaar is

Roemenië: terugbetaalde toegang overeenkomstig het label (oktober 2018); voor patiënten die lijden aan 5q spinale spieratrofie (SMA)

-Op dit moment niet beschikbaar op de Roemeense markt, patiënten die op zoek zijn naar medicijnen in Italië

Kroatië: toegang voor vergoeding; voor patiënten met SMA-typen I, II en III; jonger dan 18 jaar; die niet worden beademd.

-Nietbeschikbaar via het Kroatische ziekenfonds (HZZO) dat hun universeel gezondheidszorgsysteem beheert.

Polen: toegang voor vergoeding; voor patiënten die lijden aan alle SMA-typen; zonder leeftijdsgrenzen

-Effectieve 1 januari 2019
-Ziekenhuizen die bezig zijn met het regelen van het papierwerk voordat medicijnleveringen kunnen worden gedaan.

3 landen waar Spinraza (nusinersen) niet wordt terugbetaald noch beschikbaar is

Brazilië: voorstel voor terugbetaling geweigerd

-Volgens het Secretária de Vigilância em Saúde, het Braziliaanse ministerie van Volksgezondheid, is Spinraza (nusinersen) goedgekeurd maar niet verkrijgbaar via wegens gebrek aan duidelijke positieve resultaten
-Patiënten betalen momenteel de volle prijs voor geneesmiddelen of kiezen ervoor het Braziliaanse ministerie van Volksgezondheid voor de rechter te dagen om de kosten te delen.

Verenigd Koninkrijk: wordt niet door de NHS vergoed, behalve in Schotland voor SMA type I.

-Het Scottish Medicines Consortium overweegt een ruimer gebruik in zijn recentelijk opgerichte categorie "ultra-weesbehandelingen".

Turkije: onderhandelingen over terugbetaling aan de gang

-Vroegtijdige toegang tot het programma voor patiënten met SMA type I; die niet worden beademd.

*Tabel gebaseerd op informatie van SMA Support UK
**Alle informatie in dit artikel is actueel op het moment van schrijven, naar ons beste vermogen. Neem contact met ons op voor de laatste updates.

Extra bronnen

1. Spinraza (nusinersen). Officiële website.
2. SMA Types. SMA News Today. Toegang tot december 2018.
3. FDA keurt Biogen's SPINRAZA™ (nusinersen) goed, de eerste behandeling voor spinale musculaire atrofie. Biogen, dec 2016. Ingeschakeld december 2018.
4. Biogenenperspectief op innovatieve prijsstelling & contractering [PDF]. SMA Support UK. Toegang tot december 2018.
5. Biogen SMA Community Update UK oktober 2018 [PDF]. SMA Support UK.Accessed december 2018.