De goedkeuring van Linvoseltamab door de EMA (en FDA): Hoe lang moet je nog wachten?

Multipel myeloom (MM) is de op één na meest voorkomende bloedkanker. Elk jaar worden er wereldwijd meer dan 176.000 nieuwe gevallen gediagnosticeerd. Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn die de progressie van de ziekte kunnen vertragen, is de aandoening nog niet te genezen. 

Daarom is de mogelijkheid dat een nieuwe MM-behandeling wordt goedgekeurd positief voor patiënten en artsen overal ter wereld. Linvoseltamab heeft zijn aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen ingediend bij zowel de FDA (met prioriteitstoetsing) als de EMA. Nu is het slechts een kwestie van tijd tot het wordt goedgekeurd en beschikbaar komt voor patiënten. 

Hier is alles wat u moet weten over de lopende FDA- en EMA-goedkeuringen van linvoseltamab, inclusief tijdlijnen en al uw opties om in de tussentijd toegang te krijgen tot de behandeling in Nederland.

Hoe werkt linvoseltamab (BCMAXCD3) bij multipel myeloom?

Linvoseltamab is een B-cel maturatie antigeen (BCMA) en CD3-richtend bispecifiek antilichaam ¹.

Met andere woorden, het is ontworpen om het immuunsysteem te helpen kanker te bestrijden. Het werkt door zich aan twee verschillende doelwitten te hechten: BCMA (vooral de kankerachtige plasmacellen in aandoeningen zoals multipel myeloom) en CD3 (een eiwit op T-cellen in het immuunsysteem). Door deze twee soorten cellen met elkaar te verbinden, helpt linvoseltamab het immuunsysteem om de kankercellen effectiever te vinden en te doden.

Linvoseltamab met dupixent (dupilumab) voor ernstige allergie

Naast de behandeling van multipel myeloom zou linvoseltamab mogelijk ook een rol kunnen spelen bij het omkeren van ernstige voedselallergieën, in een nieuwe behandelingsbenadering die linvoseltamab combineert met dupixent (dupilumab). 

Volgens de eerste gegevens van een Fase 1-studie kan de combinatie van linvoseltamab en dupixent immunoglobuline E (IgE) - een belangrijke aanjager van allergische reacties die consequent wordt geproduceerd door langlevende plasmacellen - permanent elimineren. Een Fase 2 klinische studie die dit behandelingsschema verder onderzoekt, zal in 2024 van start gaan ². 

Hoe effectief is linvoseltamab in klinische studies?

In april 2024 kondigde Regeneron Pharmaceuticals de resultaten aan van de Fase 1/2 LINKER-MM1 studie met linvoseltamab bij patiënten met recidief/refractair (R/R) multipel myeloom (MM) ³.

Hier zijn enkele van de belangrijkste resultaten:

• 71% van de patiënten die behandeld werden met linvoseltamab had een gedeeltelijke of volledige respons op de behandeling;
• De mediane tijd tot respons was 1 maand;
• Na 12 maanden na de start van de behandeling was de geschatte kans op het behouden van een respons 78%, progressievrij zijn 69% en overleving 75% ³.

Deze resultaten vormden de basis voor de goedkeuring van linvoseltamab door de FDA en EMA. Een bevestigende Fase 3 klinische studie is momenteel aan de gang.

Is linvoseltamab (BCMAXCD3) ergens goedgekeurd?

Vanaf juni 2024, geen. Linvoseltamab's goedkeuringsaanvragen zijn in behandeling in:

• De VS (met prioriteitsbepaling) ³;
• De EU ⁴.

Wanneer wordt linvoseltamab goedgekeurd door de EMA?

Normaal gesproken nemen beslissingen over goedkeuring door de EMA tot 210 dagen in beslag, met uitzondering van pauzes om aanvullende gegevens op te vragen bij de fabrikant van het geneesmiddel. 

Linvoseltamab wordt sinds 1 februari 2024 door de EMA beoordeeld, wat betekent dat het theoretisch mogelijk is dat het tegen het einde van 2024 door de EMA wordt goedgekeurd. 

Wanneer zal linvoseltamab beschikbaar zijn in Nederland?

Helaas is het verkrijgen van goedkeuring door het EMA slechts de eerste stap om beschikbaar te worden voor patiënten. Na goedkeuring door de EMA kost het elke lidstaat een andere hoeveelheid tijd om over lokale prijzen en vergoedingen te onderhandelen en een nieuw medicijn op de lokale markt te lanceren. Het Nederlandse lanceringsproces duurt voor oncologische medicijnen gemiddeld 270 dagen. Aan de andere kant van het spectrum bevindt zich Roemenië, waar het gemiddeld tot 964 dagen kan duren voordat een nieuw kankermedicijn beschikbaar komt.

Dit betekent dat als linvoseltamab vóór eind 2024 goedkeuring krijgt van de EMA, het in theorie vóór eind 2025 in Nederland verkrijgbaar zou kunnen zijn.

Wanneer wordt linvoseltamab goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk?

Dat is moeilijker te zeggen. Vanaf juni 2024 is er geen handelsvergunning ingediend bij de MHRA voor linvoseltamab (BCMAXCD3). Er is ook geen beoordeling gestart door NICE voor de mogelijke opname van het geneesmiddel op de NHS.

Volgens de post-Brexit regelgeving kan de MHRA echter besluiten om geneesmiddelen lokaal goed te keuren zodra ze groen licht krijgen van een andere vertrouwde regelgevende instantie (zoals de EMA of FDA). Dit staat bekend als de International Reliance Procedure ⁶. Het zou niet verrassend zijn als de MHRA besluit deze weg in te slaan voor de goedkeuring van linvoseltamab.

Wanneer is linvoseltamab beschikbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Als de MHRA linvoseltamab tegelijk met de EMA goedkeurt, naar verwachting tegen het einde van 2024, moet het geneesmiddel vervolgens door NICE worden beoordeeld voordat het beschikbaar komt voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk. NICE zal beslissen of linvoseltamab beschikbaar komt op de NHS. Als het wordt goedgekeurd, zou het geneesmiddel binnen drie maanden na de beslissingsdatum beschikbaar moeten zijn voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk.

Uitgaande van een best-case scenario, waarbij de MHRA volgt op een mogelijke EMA-goedkeuring eind 2024 en NICE kort daarna een positieve beslissing neemt, zou linvoseltamab (BCMAXCD3) medio 2025 beschikbaar kunnen zijn in het Verenigd Koninkrijk. Alleen de tijd zal leren of een dergelijke tijdlijn inderdaad realistisch is.

Hoe komt u aan linvoseltamab voordat het in uw land beschikbaar is?

Ondanks wat de bovenstaande tijdlijnen suggereren, is wachten niet de enige optie voor multiple myeloompatiënten in Nederland, Europa, het Verenigd Koninkrijk of waar dan ook.

Zodra linvoseltamab ergens is goedgekeurd, kunt u onmiddellijk toegang krijgen tot het geneesmiddel door het te importeren voor persoonlijk gebruik. Deze optie staat bekend als Named Patient Import, of uitgebreide toegang. Dit is hoe het werkt.

Linvoseltamab (BCMAXCD3) uitgebreide toegang

Zelfs als een geneesmiddel nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in Nederland, kunt u er legaal toegang toe krijgen. Een regeling die bekend staat als Named Patient Import staat je toe een geneesmiddel te kopen en te importeren, zolang het aan deze voorwaarden voldoet:

• het is ergens goedgekeurd;
• het is (nog) niet goedgekeurd of verkrijgbaar in uw land;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor is een recept nodig van je behandelend arts. Net als in alle andere gevallen is de arts verantwoordelijk voor de behandeling. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Wilt u zo snel mogelijk starten met uw behandeling met linvoseltamab? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org. Wij kunnen je helpen linvoseltamab (BCMAXCD3) in Nederland te kopen zodra het ergens ter wereld is goedgekeurd.

Referenties:

1. FDA verleent prioriteitstoetsing aan Linvoseltamab voor relapsed/refractair multipel myeloom. OncLive, 21 februari 2024.
2. REGN Bedrijfspresentatie. Investor Relations | Regeneron Pharmaceuticals Inc., geraadpleegd op 11 juni 2024.
3. Linvoseltamab Pivotal Data gepresenteerd op AACR versterken hoge respons die in de loop van de tijd toeneemt bij patiënten met zwaar voorbehandeld multipel myeloom. Investeerdersrelaties | Regeneron Pharmaceuticals Inc, 7 april 2024.
4. Linvoseltamab ontvangt goedkeuring van EMA voor registratie voor de behandeling van recidief/recidief multipel myeloom. Investor Relations | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 2 februari 2024.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey, IQVIA, geraadpleegd op 10 juni 2024.
6. Versnelde goedkeuring van geneesmiddelen - het VK publiceert gedetailleerde richtlijnen voor de nieuwe internationale erkenningsprocedure. Inside EU Life Sciences, 11 september 2023.