De goedkeuring van Resminostat door de EMA (en de FDA, MHRA en meer): Hoe lang moet je nog wachten?

Cutaan T-cel lymfoom (CTCL) is een zeldzame vorm van kanker die ongeveer 8 op de miljoen mensen treft ¹. Er zijn verschillende behandelingen beschikbaar voor deze aandoening, zoals lokale steroïden, fototherapie, systemische chemotherapie en doelgerichte therapieën zoals vorinostat en romidepsin. Daarom is Kinselby (resminostat) niet de eerste of enige behandelingsoptie voor CTCL-patiënten. Behandelingen voor CTCL in een vergevorderd stadium blijven echter beperkt.

Een goedkeuring van resminostat door de EMA zou vooral interessant kunnen zijn voor Europese patiënten, aangezien andere behandelingsopties zoals voriostat en romidepsin te maken hebben gehad met goedkeuringsproblemen en niet beschikbaar zijn in de regio.

Dit is wat we weten over de tijdlijn van de mogelijke goedkeuring en beschikbaarheid van reminostat in Nederland, Europa, het Verenigd Koninkrijk en daarbuiten. 

Waar wordt resminostat voor gebruikt?

Kinselby (resminostat) is een geneesmiddel dat is ontwikkeld voor de behandeling van cutaan T-cel lymfoom (CTCL). Meer specifiek is het bedoeld als onderhoudsbehandeling voor patiënten bij wie CTCL is gevorderd na eerdere systemische behandeling ². 

Hoe effectief is resminostat in klinische studies?

De veiligheid en werkzaamheid van Kinselby bij de behandeling van cutaan T-cel lymfoom zijn getest in de RESMAIN fase 2 klinische studie. De belangrijkste gerapporteerde resultaten waren:

• Resminostat toonde een verbetering van 97,6% in progressievrije overleving (PFS) versus placebo (mediane PFS was 8,3 maanden voor resminostat versus 4,2 maanden voor placebo);
• De mediane tijd tot de volgende behandeling was 8,8 maanden voor resminostat-patiënten en 4,2 maanden voor de placebogroep;
• De mediane "totale" PFS (vanaf het begin van de laatste voorafgaande behandeling tot ziekteprogressie) was 24,3 maanden voor resminostat-patiënten en 14,9 maanden voor de placebogroep ³.

Deze klinische studieresultaten toonden aan dat resminostat de ziekteprogressie in gevorderde CTCL kan uitstellen - een belangrijke bevinding voor zowel patiënten als artsen. De RESMAIN-studie vormde de basis voor het indienen van aanvragen voor goedkeuring voor het in de handel brengen in verschillende landen. 

Is resminostat ergens goedgekeurd?

Niet vanaf mei 2024. Vergunningaanvragen voor het in de handel brengen zijn ingediend en worden beoordeeld in:

• 3. De VS (met aanwijzing als weesgeneesmiddel) ⁴. De VS (met aanwijzing als weesgeneesmiddel)
• 4. De EU (met aanwijzing als weesgeneesmiddel) ⁵. De EU (met aanwijzing als weesgeneesmiddel)

De fabrikant van Kinselby, 4SC, heeft aangekondigd dat het van plan is om ook aanvragen voor een vergunning voor het in de handel brengen in te dienen bij de MHRA in het Verenigd Koninkrijk en Swissmedic in Zwitserland. Deze zijn momenteel in voorbereiding ⁶.

Wanneer wordt Kinselby (resminostat) goedgekeurd door de EMA?

De goedkeuringsaanvraag van Resminostat bij de EMA is officieel in beoordeling sinds 29 februari 2024. Het beoordelingsproces neemt tot 210 dagen in beslag, tenzij de fabrikant om extra gegevens wordt gevraagd. Als we uitgaan van het beste scenario, zou Kinselby tegen oktober 2024 een positieve aanbeveling moeten krijgen van de CHMP. Vanaf dat moment duurt het nog 67 dagen voordat de goedkeuring van de EMA definitief is. 

Wanneer zal resminostat beschikbaar zijn in Nederland?

Helaas is goedkeuring niet hetzelfde als beschikbaarheid. Zelfs als resminostat eind 2024 of begin 2025 door de EMA wordt goedgekeurd, zal het niet onmiddellijk toegankelijk zijn voor patiënten in heel Europa. 

Elke lidstaat heeft een andere hoeveelheid tijd nodig om te onderhandelen over lokale prijzen, te beslissen over vergoeding en het nieuw goedgekeurde geneesmiddel op de markt te brengen. In Nederland komen weesgeneesmiddelen zoals resminostat gemiddeld binnen 380 dagen op de markt. Het EU-gemiddelde van 636 dagen is echter veel minder bemoedigend. Specifieke landen zoals Estland kunnen er zelfs gemiddeld 1.081 dagen over doen om een nieuw geneesmiddel beschikbaar te maken ⁷.

Daarom is het belangrijk waar je woont om te weten wanneer resminostat voor jou beschikbaar zal zijn. Als het voor eind 2024 door de EMA wordt goedgekeurd, zou het in theorie medio 2025 in Nederland verkrijgbaar kunnen zijn.

Wanneer wordt Kinselby (resminostat) goedgekeurd in het VK?

Een officiële aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen moet nu elke dag worden ingediend bij de MHRA. Maar zelfs zonder een vergunning zijn er post-Brexit regels van kracht die de MHRA toestaan om geneesmiddelen lokaal goed te keuren zodra ze groen licht krijgen van een andere betrouwbare regelgevende instantie (zoals de EMA of FDA). Dit staat bekend als de International Reliance Procedure ⁸.

Of het deze kant opgaat is aan de MHRA om te beslissen, maar theoretisch zou resminostat in het VK rond dezelfde tijd goedgekeurd kunnen worden als in de rest van Europa.

Wanneer zal resminostat beschikbaar zijn in het VK?

Als de MHRA resminostat tegelijk met de EMA goedkeurt, naar verwachting rond oktober 2024, moet het geneesmiddel vervolgens door NICE worden beoordeeld voordat het beschikbaar komt voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk. NICE zal beslissen of Kinselby beschikbaar komt op de NHS. Als het wordt goedgekeurd, zou het geneesmiddel binnen drie maanden na de beslissingsdatum beschikbaar moeten zijn voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk.

In mei 2024 is NICE nog niet begonnen met de evaluatie van resminostat, wat betekent dat het onmogelijk is om te zeggen wanneer er een mogelijk besluit komt. Als we uitgaan van het beste scenario, waarbij de MHRA een mogelijke EMA-goedkeuring eind 2024 volgt en NICE kort daarna een positief besluit neemt, zou resminostat medio 2025 beschikbaar kunnen zijn in het Verenigd Koninkrijk. De tijd zal echter leren of het proces zo verloopt. 

Hoe resminostat te krijgen voor goedkeuring door FDA, EMA of MHRA

Ondanks wat de bovenstaande tijdlijnen suggereren, is wachten niet de enige optie voor CTCL-patiënten in Nederland, de VS, Europa, het VK of elders.

Zodra resminostat ergens is goedgekeurd, kunt u het geneesmiddel onmiddellijk ergens anders gebruiken door het te importeren voor persoonlijk gebruik. Deze optie staat bekend als Named Patient Import, of uitgebreide toegang. Dit is hoe het werkt.

Resminostat uitgebreide toegang

Zelfs als een geneesmiddel nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in uw land, kunt u er legaal toegang toe krijgen. Een regeling die bekend staat als Named Patient Import staat je toe een geneesmiddel te kopen en te importeren, zolang het aan deze voorwaarden voldoet:

• het is ergens goedgekeurd;
• het is (nog) niet goedgekeurd of verkrijgbaar in uw land;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor is een recept nodig van je behandelend arts. Net als in alle andere gevallen is de arts verantwoordelijk voor de behandeling. Per land kunnen de specifieke documentatievereisten verschillen.

Wilt u zo snel mogelijk starten met uw behandeling met Kinselby (resminostat)? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org. Wij kunnen je helpen bij het kopen van resminostat in Nederland zodra het ergens ter wereld is goedgekeurd.

Referenties:

1. Linos, E. Incidentietrends van primair cutaan T-cellymfoom in de VS van 2000 tot 2018: A SEER Population Data Analysis. NCBI, 1 september 2022.
2. RESMAIN-onderzoeksresultaten worden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de EORTC Cutaneous Lymphoma Tumor Group op 23 september 2023. 4SC, 23 september 2023.
3. Stadler, R.; Scarisbrick, J. Belangrijke gegevens uit het RESMAIN-onderzoek gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group - 4SC AG. 4SC, 25 september 2023.
4. 4SC ontvangt Orphan Drug Designation (ODD) voor resminostat (Kinselby) in CTCL van de Amerikaanse FDA. 4SC, geraadpleegd op 28 mei 2024.
5. 4SC dient aanvraag voor vergunning voor het in de handel brengen in bij EMA voor Resminostat (Kinselby). 4SC, 1 maart 2024.
6. 4SC AG: Vrijstelling van pediatrisch onderzoeksplan voor resminostat van de Britse MHRA ontvangen. 4SC, 15 april 2024.
7. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 28 mei 2024.
8. Versnelde goedkeuring van geneesmiddelen - het VK publiceert gedetailleerde richtlijnen voor de nieuwe internationale erkenningsprocedure. Inside EU Life Sciences, 11 september 2023.