De prijscontroverse rond de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD)

De laatste gebeurtenissen rond de prijsbepaling van een behandeling voor Duchenne spierdystrofie (DMD)

In de Verenigde Staten is een veel voorgeschreven geneesmiddel dat in landen als het Verenigd Koninkrijk en Duitsland wordt gebruikt voor de behandeling van de ziekte Duchenne spierdystrofie (DMD), vorige maand door de FDA goedgekeurd voor gebruik. Het geneesmiddel dat gewoonlijk wordt aangeduid met de generieke naam deflazacort, werd goedgekeurd met een kostprijs van $89.000 per jaar onder de nieuwe naam Emflaza, een 90-voudige stijging ten opzichte van de prijzen buiten de VS van ongeveer $1000. De FDA goedkeuringin het kader van de Orphan Drug Act, die de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten aanmoedigt, gaf het farmaceutische bedrijf een monopolie van zeven jaar op de DMD-indicatie voor deflazacort, ook al was het medicijn al lang als generiek geneesmiddel verkrijgbaar in andere landen. Na een heftige reactie, verkocht het bedrijf het geneesmiddel vervolgens aan PTC Therapeutics.

De Amerikaanse farmaceutische gigant Marathon Pharmaceuticals, die verantwoordelijk was voor deze aanzienlijke prijsstijging, veroorzaakte grote bezorgdheid onder mensen die te maken hebben met DMD, een chronische degeneratieve spierziekte die vooral jonge jongens treft. Als gevolg hiervan schortte het farmaceutische bedrijf de uitrol slechts vier dagen na de aankondiging tijdelijk op om "om leiders van de Duchenne-gemeenschap te ontmoeten en onze commercialiseringsplannen uit te leggen, hun zorgen te bespreken, alle opties te bespreken en verder te gaan met de commercialisering op basis van het resulterende actieplan."

Voor patiënten met DMD, een chronische degeneratieve spieraandoening waaraan ongeveer één op de 3600 pasgeboren jongetjes wereldwijd ^lijdt1, is deflazacort , ook bekend als Calcortaangetoond dat het de beweging verlengt en de hart- en ademhalingsfunctie behoudt. Het wordt meestal off-label voorgeschreven voor de behandeling van DMD en is de meest gebruikte DMD-behandeling in landen als ^Canada2.

"Hoewel deze stimuleringsmaatregelen zoals de 'Orphan Drug Act' en 'priority review vouchers' er terecht zijn om nieuwe behandelingen voor zeldzame kinderziekten te bevorderen, kan men zich niet aan de indruk onttrekken dat ze worden misbruikt wanneer ze worden geassocieerd met een geneesmiddel dat al tientallen jaren bestaat en tegen een fractie van de prijs."

De aandacht verspreidde zich vervolgens over de hele wereld, wat leidde tot de betrokkenheid van een Amerikaans congresonderzoek naar niet alleen de prijsbeslissingen van Marathon, maar ook de goedkeuring van het medicijn door de FDA. De Amerikaanse senator Bernie Sanders en vertegenwoordiger Elijah Cummings uitten hun bezorgdheid in een formele brief aan de FDA over beslissingen die werden genomen op basis van onderzoek dat jaren geleden werd uitgevoerd. "We schrijven om onze bezorgdheid te uiten en om informatie te vragen over de ongebruikelijke omstandigheden rond de recente goedkeuring van een merknaamversie van het meer dan 20 jaar oude medicijn deflazacort," verklaarden Sanders en Cummings in hun gezamenlijke brief.

De extra score van een 'priority review voucher' leidde tot nog meer onrust over het motief van Marathon voor de prijsverhoging. Met de voucher kunnen bedrijven die goedkeuring krijgen voor pediatrische weesgeneesmiddelen sneller goedkeuring krijgen voor een ander geneesmiddel in de pijplijn. Marathon kan de voucher voor zichzelf gebruiken of aan een ander bedrijf verkopen. Van deze vouchers is bekend dat ze tot $ 350 miljoen kunnen opbrengen.

Sjaak Vink, oprichter en CEO van everyone.org, verklaarde: "Hoewel deze stimuleringsmaatregelen zoals de 'Orphan Drug Act' en 'priority review vouchers' er terecht zijn om nieuwe behandelingen voor zeldzame kinderziekten te bevorderen, kun je je niet aan de indruk onttrekken dat ze worden uitgebuit wanneer ze worden geassocieerd met een geneesmiddel dat al tientallen jaren bestaat, en tegen een fractie van de prijs."

Om de speculatie nog verder aan te wakkeren, kondigde Marathon de verkoop van het geneesmiddel aan PTC Therapeutics aan, voor $140 miljoen in contanten en aandelen vooraf, samen met een verkoopbonus van $50 miljoen. Daarnaast moet PTC Marathon vanaf 2018 jaarlijks een op omzet gebaseerde betaling doen.

PTC, bekend binnen de DMD-gemeenschap vanwege hun Duchenne behandelingsmedicijn Translarna, moet nog bekendmaken hoeveel ze gaan vragen voor Emflaza. PTC verklaarde dat het hun doel is om "ervoor te zorgen dat Emflaza wordt bestudeerd, begrepen en beschikbaar is voor elke Duchenne-patiënt die het nodig heeft, en we hebben besloten dat deze transactie de beste manier is om ervoor te zorgen dat dat gebeurt."

Volgens een bevolkingsonderzoek uit 2015, gepresenteerd door de Centers for Disease Control and Prevention, gebruikten ongeveer 2 op de 10 (22%) DMD-patiënten ^deflazacort3. In de afgelopen jaren heeft de FDA DMD-patiënten toegestaan het geneesmiddel in te voeren. Er moet op worden gewezen, zoals senator Tom Cotton deed toen hij het Amerikaanse Congres toesprak, dat veel mensen met DMD blij zijn met de goedkeuring van de FDA, omdat verzekeringsmaatschappijen nu de kosten kunnen dekken, wat aangeeft dat gezinnen met een lager inkomen nu toegang zullen hebben tot het medicijn.

Of dit het geval is en of de toegang tot deflazacort zal verbeteren, valt nog te bezien. Wat wel duidelijk is, is een toename van de negatieve houding van het publiek tegenover een industrie die al wanhopig op zoek is naar acceptatie en geloofwaardigheid. Terwijl de wereld wacht op de prijsaankondiging van PTC Therapeutics, heeft de FDA goedkeuring en daaropvolgende prijsbepaling van deflazacort onbedoeld verwarring en kritiek gecreëerd. everyone.org, een echte kopersclub voor patiënten, werd opgericht om families en patiënten te helpen die mogelijk getroffen worden door goedkeurings- en prijsbeperkingen, om toegang te krijgen tot effectieve behandelingen tegen de best mogelijke prijzen. Via sociale ondernemingen zoals everyone.org kunnen patiënten die in de voorhoede van deze complexe goedkeuringskwesties zitten, de meest recente informatie krijgen en toegang tot zowel innovatieve als effectieve medicijnen tegen de best mogelijke prijzen.

Je kunt meer informatie over de behandeling van Duchenne spierdystrofie vinden op onze Duchenne spierdystrofie informatiepagina.

Referenties

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne spierdystrofie: van diagnose tot therapie. Molecules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. The Canadian experience with long-term deflazacort treatment in Duchenne muscular dystrophy. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Corticosteroïdbehandelingen bij mannen met Duchenne spierdystrofie: Behandelingsduur en tijd tot verlies van ambulatie. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.