Eflornithine voor neuroblastoom: EMA tijdlijnen voor goedkeuring en hoe te voorkomen dat u moet wachten

Neuroblastoom is een zeer zeldzame aandoening die meestal voorkomt bij kinderen jonger dan vijf jaar. Ongeveer de helft van de gediagnosticeerde patiënten heeft een hoog risico. Daarvan zal 50-60% waarschijnlijk hervallen ¹.

In deze context is de recente goedkeuring van Iwilfin (eflornithine) door de FDA een positieve ontwikkeling. Het geneesmiddel is gericht op het verminderen van het risico op terugval bij zowel volwassenen als kinderen met hoog-risico neuroblastoom.

Op dit moment is Iwilfin (eflornithine) echter alleen goedgekeurd in de Verenigde Staten. Wat betekent dit voor patiënten in Europa en het Verenigd Koninkrijk? Hier is alles wat u moet weten over de tijdlijnen van de EMA-goedkeuring van Iwilfin en uw opties om het geneesmiddel veilig te krijgen voordat het lokaal beschikbaar is.

Waar wordt Iwiflin (eflornithine) voor gebruikt?

Iwilfin (eflornithine) is goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen en kinderen met hoog-risico neuroblastoom die enige respons hebben vertoond op eerdere behandelingen, waaronder anti-GD2 immunotherapie.

Iwilfin is een ornithine decarboxylaseremmer. Het blokkeert de activiteit van het enzym ornithine decarboxylase (ODC). ODC speelt een rol bij de productie van polyaminen, die nodig zijn om cellen te laten groeien. Door de activiteit van ODC te blokkeren, wil Iwilfin voorkomen dat neuroblastoomcellen groeien en zich vermenigvuldigen ³.

Wat is het succespercentage van eflornithine bij neuroblastoom?

Iwilfin werd door de FDA goedgekeurd op basis van Studie 3b en Studie ANBL0032. Op basis van deze twee klinische onderzoeken is dit wat we weten over het succespercentage van eflornithine bij neuroblastoom:

• De hazard ratio voor gebeurtenisvrije overleving (EFS) was 0,48, wat betekent dat de groep die de behandeling kreeg een 52% lager risico had op het doormaken van een gebeurtenis (d.w.z. ziekteprogressie, terugval, secundaire kanker of overlijden) in vergelijking met de groep die de behandeling niet kreeg;
• De hazard ratio voor algehele overleving (OS) was 0,32, wat betekent dat de groep die de behandeling kreeg 68% minder risico had op overlijden door welke oorzaak dan ook in vergelijking met de groep die de behandeling niet kreeg ⁴.

Op basis van deze resultaten lijkt eflornithine het risico op herval te verminderen bij patiënten met hoog-risico neuroblastoom.

Eflornithine's EMA-goedkeuring voor neuroblastoom: wat is de status?

Vanaf maart 2024 is er geen actieve aanvraag meer voor de EMA-goedkeuring van eflornithine. Helaas betekent dit dat het geneesmiddel waarschijnlijk niet snel beschikbaar zal zijn in Europa.

Doorgaans duurt het ongeveer 210 dagen vanaf het indienen van een EMA-goedkeuringsaanvraag tot het CHMP een besluit neemt. Als het CHMP een positieve aanbeveling doet, duurt het nog eens 2 maanden voordat de EMA-goedkeuring van een geneesmiddel definitief is.

Aangezien Iwilfin in de EU is aangewezen als weesgeneesmiddel, kan het profiteren van een sneller beoordelingsproces - 150 dagen in plaats van 210 dagen ^. Hiervoor moet echter nog steeds eerst een officiële vergunningaanvraag worden ingediend.

Wanneer is Iwilfin verkrijgbaar in Europa?

Het is moeilijk te zeggen, omdat er op dit moment nog geen EMA-goedkeuringsaanvraag is ingediend.

Ervan uitgaande dat de fabrikant van Iwilfin tegen mei 2024 een EMA-goedkeuringsaanvraag indient, zou het nog steeds mogelijk kunnen zijn dat het medicijn tegen het einde van het jaar wordt goedgekeurd.

Na goedkeuring door de EMA heeft elke EU-lidstaat een andere hoeveelheid tijd nodig om eflornithine lokaal beschikbaar te maken - van gemiddeld 102 dagen in Duitsland tot gemiddeld 1.081 dagen in Estland ⁶.

Met dit in gedachten kunnen patiënten in Europa verwachten dat ze niet eerder dan medio 2025 toegang krijgen tot eflornithine. Voor sommige landen kan de wachttijd zelfs nog langer zijn. 

Wanneer is Iwilfin verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Vanaf maart 2024 is er geen actieve MHRA-goedkeuringsaanvraag voor Iwilfin in het Verenigd Koninkrijk. NICE heeft laten weten dat het klaar is om het geneesmiddel te beoordelen voor mogelijke opname in de NHS ⁷. De tijdlijnen voor een dergelijke beoordeling zijn echter gekoppeld aan de verwachte goedkeuring en lancering van het geneesmiddel in het Verenigd Koninkrijk. De tijdlijnen voor een dergelijke beoordeling zijn echter gekoppeld aan de verwachte goedkeuring en lancering van het geneesmiddel in het Verenigd Koninkrijk, waarvoor nog geen tijdlijn is vastgesteld. 

Uitgaande van een goedkeuringstijdlijn die vergelijkbaar is met die van de EMA, zou Iwilfin mogelijk eind 2024 groen licht kunnen krijgen van de MHRA. Ervan uitgaande dat een NICE-beoordeling positief is en rond die tijd beschikbaar is, zou Iwilfin in theorie halverwege 2025 beschikbaar kunnen zijn in het Verenigd Koninkrijk. Dit is echter een ideale tijdlijn. Of het werkelijkheid wordt, valt nog te bezien. 

Hoe krijgt u toegang tot Iwilfin vóór de MHRA- of EMA-goedkeuring?

Een aandoening zoals hoog-risico neuroblastoom kan tijdgevoelig zijn. Daarom kan het frustrerend zijn om een jaar of langer te moeten wachten op eflornithine. Gelukkig zijn er veilige manieren om de behandeling eerder te krijgen.

Eén optie is om een klinisch onderzoek naar eflornithine te vinden en je daarvoor in te schrijven. Een andere optie is om eflornithine direct als Patiënt op Naam te kopen. 

Laten we elke optie hieronder bekijken.

Doe mee aan een klinisch onderzoek met eflornithine

Om snel toegang te krijgen tot Iwilfin in Europa of het Verenigd Koninkrijk, kunt u proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Het kan wat moeite kosten om er een te vinden, maar het is mogelijk. Om deel te kunnen nemen aan een klinische trial, moet u voldoen aan de toelatingscriteria. Je hebt ook de steun van je behandelend arts nodig om mee te kunnen doen. In alle gevallen moet je je ervan bewust zijn dat je in het onderzoek in een placebogroep terecht kunt komen.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken naar eflornithine:

• ClinicalTrials.gov: Een uitgebreide database met Amerikaanse klinische onderzoeken. Bepaalde onderzoeken staan open voor internationale deelnemers en het is altijd de moeite waard om de lijst in de gaten te houden.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Er zijn meerdere lopende onderzoeken met edaravone in heel Europa. Voor onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart, kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows en FindMeCure: Deze organisaties ondersteunen patiënten wereldwijd bij het vinden van geschikte klinische onderzoeken.

Iwilfin kopen als patiënt op naam

Als meedoen aan een klinisch onderzoek voor jou geen optie is, of als je gewoon liever niet wacht, dan kun je eflornithine rechtstreeks kopen via de invoerregeling voor patiënten.

Deze regeling is van kracht in de meeste landen ter wereld en staat patiënten toe om medicijnen te kopen en te importeren die lokaal nog niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn, zolang het voor persoonlijk gebruik is.

Om gebruik te kunnen maken van de Named Patient Import regeling, moet je eerst een recept van je arts hebben.

Steunt jouw arts eflornithine als behandeling voor jouw neuroblastoom? Dan hoef je niet te wachten op goedkeuring in Europa of elders. Neem gewoon contact op met ons team van Medicine Access-experts voor hulp.

Iwilfin kopen

Referenties:

1. Neuroblastoom bij kinderen - In behandeling. CureSearch voor kinderkanker, geraadpleegd op 2 april 2024.
2. Referentie ID: 5293147. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 2 april 2024.
3. EU/3/21/2429 - aanwijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van neuroblastoom | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, 11 juni 2021.
4. Eflornithine als onderhoud na immunotherapie bij hoog-risico neuroblastoom: Extern gecontroleerde, propensity score gematchte vergelijkingen van overlevingsresultaten. Tijdschrift voor Klinische Oncologie, 26 oktober 2023.
5. Aanvragen van een vergunning voor het in de handel brengen: weesgeneesmiddelen | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, 5 maart 2021.
6. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 2 april 2024.
7. Projectinformatie | Eflornithine voor de behandeling van hoog-risico neuroblastoom met complete of gedeeltelijke respons na immunotherapie [ID4060] | Richtlijn. NICE, geraadpleegd op 2 april 2024.