Alles over de EMA-goedkeuring van eplontersen (en hoe u de behandeling eerder kunt krijgen)

Wainua (eplontersen) kreeg in 2023 de goedkeuring van de FDA voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie (ATTRv-PN). Het geneesmiddel is de enige goedgekeurde behandeling die patiënten zelf kunnen toedienen met behulp van een auto-injector. Dit zou het een handigere keuze kunnen maken voor patiënten van wie de motoriek is aangetast door de aandoening.

Hoewel dat goed nieuws is, is het medicijn momenteel alleen verkrijgbaar in de VS. 

Wanneer zal eplontersen beschikbaar zijn voor patiënten in Europa en het Verenigd Koninkrijk? Hier is alles wat je moet weten over de EMA en MHRA goedkeuringen van eplontersen. Inclusief tijdlijnen en uw opties om de behandeling sneller te krijgen.

Waarvoor worden eplontersen gebruikt?

Wainua (eplontersen) is een geneesmiddel op recept voor volwassen patiënten met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose ¹.

Eplontersen is een ligand-geconjugeerd antisense oligonucleotide. Het vermindert de productie van TTR-eiwit. Hierdoor probeert het medicijn de progressie van de ziekte te vertragen en de levenskwaliteit van de patiënt te verbeteren.

Eplontersen EMA-goedkeuring: Wat is de status?

Het goede nieuws is dat de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van eplontersen al in behandeling is bij de EMA ². Het minder goede nieuws is dat het nog maanden kan duren voordat er een beslissing wordt genomen. Het minder goede nieuws is dat het nog maanden kan duren voordat er een beslissing wordt genomen. Als de beoordeling resulteert in een positieve aanbeveling van de CHMP, duurt het nog 67 dagen voordat de goedkeuring van eplontersen door de EMA officieel wordt. 

Met andere woorden, de vroegste tijdlijn voor goedkeuring van eplontersen in de EU is eind 2024. 

Wanneer zullen eplontersen beschikbaar zijn in Europa?

Zelfs als Wainua binnen dit jaar door de EMA wordt goedgekeurd, betekent dat nog niet dat het meteen in heel Europa beschikbaar zal zijn. Daarvoor moet elke lidstaat met de fabrikant onderhandelen over een lokale prijs, vergoeding en lanceringsdata. 

Gemiddeld nemen deze processen 133 dagen (in Duitsland) tot 899 dagen (in Roemenië⁾³ in beslag. 

Dit betekent dat eplontersen in de eerste helft van 2025 beschikbaar kunnen zijn op sommige EU-markten. Andere landen moeten misschien nog een paar jaar wachten. 

Wanneer zijn eplontersen verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Hoewel er geen actieve aanvraag is voor een vergunning voor het in de handel brengen van eplontersen in het Verenigd Koninkrijk, is er wel een beoordeling gaande door NICE. De beoordeling door NICE is essentieel om te bepalen of eplontersen beschikbaar zal zijn op de NHS. De verwachte beslissingsdatum is in augustus 2024. Indien positief, zou het geneesmiddel binnen 3 maanden beschikbaar moeten zijn op de Britse markt. 

Met betrekking tot de MHRA-goedkeuring van eplontersen is het mogelijk dat de MHRA de tijdlijn van de EMA gaat volgen. Volgens de beslissingen die de Britse regering na de Brexit heeft genomen, kan de MHRA "bijna automatisch" goedkeuring verlenen aan geneesmiddelen nadat ze groen licht hebben gekregen van betrouwbare regelgevende instanties zoals de EMA, FDA of de Japanse PMDA ⁴. 

Als dat het geval is, en ervan uitgaande dat de goedkeuring van de EMA binnen 2024 komt, is het mogelijk dat eplontersen eind 2024 of begin 2025 beschikbaar komt in het Verenigd Koninkrijk. 

Hoe krijg je Wainua veilig voordat het is goedgekeurd door EMA of MHRA?

Hoewel goedkeuringen in beweging zijn, kunnen niet alle patiënten maanden of jaren wachten. Als dat bij jou het geval is, zul je blij zijn te horen dat je niet hoeft te wachten.

Er zijn twee belangrijke manieren om snel en veilig toegang te krijgen tot eplontersen voordat het officieel is goedgekeurd door de EMA of MHRA. Eén optie is om deel te nemen aan een klinische studie. De andere is om eplontersen te kopen op basis van de Named Patient Import regeling. 

Hier volgt een korte beschrijving van elke optie.

Doe mee aan een klinisch onderzoek met eplontersen

Om snel toegang te krijgen tot Wainua kun je proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Met de steun van uw behandelend arts kunt u er een bij u in de buurt vinden. Om deel te nemen aan een klinische trial, moet je voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen. Het is ook belangrijk om te weten dat deelname aan het onderzoek niet garandeert dat u eplontersen krijgt. U kunt worden toegewezen aan de placebogroep. 

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met het zoeken naar lopende klinische onderzoeken met eplontersen:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment zijn er meerdere onderzoeken met eplontersen die deelnemers werven in Europa. Het kan de moeite waard zijn om deze in de gaten te houden.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Koop eplontersen als Patiënt op Naam

In de meeste landen mogen patiënten lokaal niet verkrijgbare medicijnen kopen en importeren voor persoonlijk gebruik. Vooral als deze medicijnen hun leven kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen aanpakken. 

Als u eplontersen wilt krijgen voordat het is goedgekeurd door de MHRA of EMA, is dit misschien de snelste optie voor u en uw arts.

De verordening die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import verordening. Hiermee kunnen patiënten een medicijn importeren dat nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land als:

• het elders is goedgekeurd;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Om gebruik te maken van de regeling heb je een recept nodig van je behandelend arts.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org en wij helpen je direct met het kopen van eplontersen.

Eplontersen kopen

Referenties:

1. Referentie ID: 5298350. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 26 maart 2024.
2. Geneesmiddelen voor menselijk gebruik in beoordeling, Europees Geneesmiddelenbureau, geraadpleegd op 26 maart 2024.
3. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, geraadpleegd op 26 maart 2024.
4. VK geeft "bijna automatische goedkeuring" voor behandelingen die zijn goedgekeurd door "vertrouwde" regelgevers, BMJ, 16 maart 2023.