EMA-goedkeuring van Givinostat: Hoe lang moet je wachten (en hoe niet)?

In maart 2024 heeft de FDA Duvyzat (givinostat) goedgekeurd als de eerste niet-steroïde behandeling voor Duchenne spierdystrofie (DMD) ¹. Hoewel dit positief nieuws is voor alle patiënten en hun families, worden degenen buiten de VS geconfronteerd met de gebruikelijke vraag - wanneer zal givinostat voor DMD ook in hun land worden goedgekeurd?

Voor patiënten in Nederland, de EU en het VK is hier alles wat u moet weten over de tijdlijnen voor goedkeuring van givinostat door de MHRA en EMA. Inclusief manieren om toegang te krijgen tot de behandeling voordat deze in uw land beschikbaar is.

Waar wordt givinostat voor gebruikt?

Duvyzat (givinostat) is geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij patiënten ouder dan 6 jaar ². Vanwege de manier waarop givinostat werkt, is het mogelijk ook een behandeling voor Becker spierdystrofie (BMD), zoals aangegeven door de fabrikant van het geneesmiddel, Italfarmaco ³. Het geneesmiddel is momenteel echter nog niet goedgekeurd voor de behandeling van BMD. Het medicijn is momenteel echter nog niet goedgekeurd voor de behandeling van BMD.

Hoe werkt givinostat?

Givinostat is een HDAC-remmer. Het blokkeert een type enzymen die histon deacetylases (HDAC's) worden genoemd. HDAC's spelen een rol bij het activeren en deactiveren van genen die de spierregeneratie bij Duchenne kunnen verminderen. Door HDAC's te blokkeren, beoogt givinostat spierherstel te stimuleren, de regeneratie van spiervezels te vergroten en ontsteking en fibrose te verminderen ⁴.

EMA-goedkeuringsstatus van Givinostat

De aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Duvyzat wordt sinds augustus 2023 beoordeeld door het EMA. Normaal gesproken duurt een beoordeling tot 210 dagen, exclusief pauzes om de fabrikant om aanvullende informatie te vragen. Volgens deze standaardtijdlijn zou er medio 2024 een beslissing moeten zijn over de aanvraag van givinostat. Maar of dat ook gebeurt, valt nog te bezien. 

Wanneer zal givinostat beschikbaar zijn in Nederland?

Helaas betekent givinostat, zelfs als het EMA het halverwege 2024 goedkeurt, niet dat het meteen in de hele EU beschikbaar zal zijn. De tijd die nodig is tussen EMA-goedkeuring en marktintroductie varieert sterk per lidstaat. Voor weesgeneesmiddelen, zoals givinostat, is de gemiddelde tijd tot lancering 280 dagen in Nederland, met een EU-gemiddelde van 636 dagen ⁴. 

Met andere woorden, sommige landen binnen de EU kunnen al in 2024 toegang hebben tot givinostat, maar de meerderheid van de patiënten in de EU (inclusief in Nederland) zal nog minstens een jaar moeten wachten voordat het medicijn beschikbaar is op hun lokale markten. 

Wanneer is givinostat verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Vanaf april 2024 is givinostat nog niet goedgekeurd of beschikbaar in het Verenigd Koninkrijk. Dit betekent echter niet dat patiënten in het Verenigd Koninkrijk nog lang moeten wachten.

Sinds begin 2024 kunnen geneesmiddelen die al zijn goedgekeurd door een vertrouwde regelgevende instantie (bijv. de FDA of EMA) profiteren van een versnelde beoordeling en goedkeuring door de MHRA, op basis van de International Recognition Procedure. Dit gebeurt niet automatisch. De fabrikant van het geneesmiddel, Italfarmaco, moet een goedkeuringsproces opstarten. Om dit proces te ondersteunen, lanceert de Duchenne UK organisatie ook een eigen campagne om de MHRA aan te sporen om hun erkenning van het FDA-besluit over givinostat te versnellen.

Met het bovenstaande in gedachten is het theoretisch mogelijk dat givinostat binnen 2024 MHRA-goedkeuring krijgt. Of dat in de praktijk ook gebeurt, valt nog te bezien.

Zal givinostat beschikbaar zijn op de NHS?

Om op de NHS te worden toegelaten, moet givinostat positief worden beoordeeld door NICE. Het beoordelingsproces is al gestart, maar er is geen datum gegeven voor de publicatie van het besluit.

Uitgaande van zowel een MHRA-goedkeuring als een positieve NICE-beoordeling, zou givinostat binnen 3 maanden na de NICE-beslissingsdatum beschikbaar moeten zijn op de NHS. 

Hoe u Duvyzat (givinostat) veilig kunt krijgen voordat het is goedgekeurd door MHRA of EMA

Wachten op behandeling kan een uitdaging zijn, vooral zonder een duidelijk tijdschema. Het goede nieuws is dat er veilige en legale manieren zijn om je behandeling met givinostat te starten voordat het in Nederland beschikbaar is. 

Een van je opties is om een klinische studie te vinden en eraan deel te nemen. Een andere optie is om givinostat voor persoonlijk gebruik te kopen en in te voeren. 

Hier wordt uitgelegd hoe elke optie werkt.

Doe mee aan een klinische studie met givinostat

Om snel toegang te krijgen tot Duvyzat, kun je proberen deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Hiervoor moet u voldoen aan de toelatingscriteria. Je hebt ook de steun van je behandelend arts nodig. Het is goed om in gedachten te houden dat een trial niet garandeert dat je in de behandelgroep terechtkomt. Het kan zijn dat u in plaats daarvan een placebo krijgt. 

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken met givinostat:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment staat dit givionostat-onderzoek op het punt om te beginnen met het werven van patiënten in heel Europa. Het kan de moeite waard zijn om in de gaten te houden.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

Givinostat kopen als patiënt op naam

In de meeste landen mogen patiënten legaal geneesmiddelen kopen en importeren die hun leven kunnen verbeteren of levensbedreigende aandoeningen kunnen behandelen. Vooral als deze medicijnen lokaal nog niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn.

Als je toegang wilt krijgen tot givinostat voordat het is goedgekeurd in Nederland, Europa en het Verenigd Koninkrijk (of ergens anders), is dit misschien een optie voor jou en je arts.

De regeling die dit mogelijk maakt staat bekend als Named Patient Import. Onder deze regeling kunnen patiënten een medicijn importeren dat nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in hun land als:

• het elders is goedgekeurd;
• er geen lokale alternatieven zijn, en
• het is voor persoonlijk gebruik.

Hiervoor is een recept nodig van de behandelend arts van de patiënt. Afhankelijk van je land kunnen er andere documentatievereisten gelden.

Wilt u de invoerregeling voor patiënten op naam gebruiken om givinostat te krijgen voordat het is goedgekeurd door de MHRA of EMA? Dan moet u eerst uw behandelend arts raadplegen en een geschikt recept krijgen.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org, zodat we je direct kunnen helpen bij het kopen van givinostat in Nederland.

Duvyzat kopen

Referenties:

1. FDA keurt niet-steroïde behandeling voor Duchenne spierdystrofie goed. FDA, 21 maart 2024.
2. Referentie ID: 5351230. Accessdata.fda.gov, geraadpleegd op 16 april 2024.
3. Italfarmaco > Activiteiten > Pijplijn > Over spierziekten > Givinostat. ITALFARMACO SpA, Geraadpleegd op 16 april 2024.
4. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 16 april 2024.