De rol van Givinostat bij de behandeling van polycythemia vera: Alles wat je moet weten

Laatst bijgewerkt: 24 april 2024

Tot voor kort werden patiënten met polycythemia vera (PV) voornamelijk behandeld met medicijnen die trombose voorkomen. Klinische studies met nieuwere therapieën bieden echter hoop op een behandeling die het verloop van de ziekte kan veranderen. Een van deze therapieën is givinostat.

Wat moet je als patiënt weten over givinostat voor polycythemia vera? Hier is een samenvatting van de laatste klinische onderzoeksresultaten en wat ze voor jou betekenen.

Werkt givinostat voor polycythemia vera: Resultaten klinisch onderzoek

Laten we beginnen met te zeggen dat givinostat nog nergens is goedgekeurd voor de behandeling van PV. De werkzaamheid en veiligheid van givinostat voor deze indicatie zijn de afgelopen jaren echter het onderwerp geweest van meerdere klinische onderzoeken. Daaruit hebben we gegevens die het potentieel illustreren. Hieronder volgen enkele belangrijke hoogtepunten uit de gerapporteerde resultaten.

Slagingspercentage van givinostat met hydroxycarbamide

Een fase 2-studie met givinostat in combinatie met hydroxycarbamide richtte zich op patiënten die niet reageerden op hydroxycarbamide alleen. Na 12 weken behandeling waren dit de gerapporteerde resultaten:

55% van de patiënten die werden behandeld met 50 mg/d givinostat en hydroxycarbamide vertoonden volledige of gedeeltelijke respons. 64% ervoer een vermindering van hun jeuksymptomen;
50% van de patiënten die werden behandeld met 100 mg/d givinostat en hydroxycarbamide vertoonden complete of gedeeltelijke respons. 67% ervoer een vermindering van hun jeuksymptomen;
De combinatiebehandeling werd goed verdragen. Slechts 4,5% van de patiënten meldde bijwerkingen van graad 3 of hoger ².

Werkzaamheid op lange termijn

In een 4-jaars follow-up van drie fase 1-2 studies en een compassionate use programma liet givinostat deze resultaten zien:

Het algehele responspercentage was hoger dan 80%. Bovendien nam de JAK2V617F allelbelasting in de loop van de tijd af;
De waargenomen reacties hielden aan gedurende de follow-up periode van 4 jaar;
De meeste patiënten ervoeren lichte tot matige bijwerkingen. Dit kwam overeen met eerdere bevindingen;
Interessant is dat de meerderheid van de patiënten hun behandeling met givinostat na de studies voortzette. Dit was te danken aan het blijvende klinische voordeel en het goede veiligheidsprofiel ¹.

Op basis van deze resultaten gaat binnenkort een klinische studie van fase 3 van start. Het doel is om de veiligheid en werkzaamheid van givinostat voor polycythemia vera te valideren.

Waarin verschilt givinostat van standaard PV-behandelingen?

Givinostat biedt een andere aanpak voor de behandeling van polycythemia vera (PV) dan standaardbehandelingen zoals hydroxycarbamide (HC). Het pakt de celdeling aan door cellen te remmen met de JAK2 V617F-mutatie die vaak voorkomt bij PV-patiënten. Studies hebben de effectiviteit van givinostat aangetoond, zelfs bij patiënten die niet reageerden op HC. Dit suggereert het potentieel van givinostat als alternatieve of aanvullende behandeling voor PV.

Kan mijn arts givinostat voorschrijven voor polycythemia vera?

Het beste antwoord is: misschien.

Duvyzat (givinostat) is nog nergens goedgekeurd voor de behandeling van PV. Het wacht nog steeds op goedkeuring van de EMA voor zijn oorspronkelijke indicatie om Duchenne spierdystrofie te behandelen.

Je behandelend arts heeft echter de bevoegdheid om het toch voor te schrijven. Hij of zij kan dit doen op basis van de beschikbare klinische onderzoeksresultaten en jouw persoonlijke situatie. Als je arts deze beslissing neemt, wordt dit beschouwd als off-label gebruik van het geneesmiddel.

Heeft uw arts u givinostat voorgeschreven voor polycythemia vera? Everyone.org kan u helpen er toegang toe te krijgen. Wij zijn gespecialiseerd in het vinden en leveren van voorgeschreven medicijnen die niet beschikbaar zijn in het land van de patiënt. Neem contact met ons op, zodat we je kunnen helpen.