Ibudilast voor ALS: Wanneer komt FDA goedkeuring (en hoe niet te wachten)?

Ketas (ibudilast) is een veelbelovend geneesmiddel voor ALS dat momenteel actieve klinische studies ondergaat in de VS, Europa en daarbuiten. Hoewel het nog niet is goedgekeurd voor ALS, heeft het wel het FDA fast track predikaat gekregen, wat duidt op vooruitgang in de richting van mogelijke goedkeuring door de FDA.

Dit is wat je moet weten over de goedkeuringstijdlijn van ibudilasten hoe je er toegang toe kunt krijgen voordat het officieel verkrijgbaar is in jouw land.

Waar wordt ibudilast voor gebruikt?

Ibudilast (ook bekend als Ketas, AV-411, of MN-166) is een ontstekingsremmend geneesmiddel dat voornamelijk in Japan en Zuid-Korea wordt gebruikt. Het werd oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van astma en complicaties na een beroerte. De ontstekingsremmende en neuroprotectieve eigenschappen hebben echter onderzoek aangewakkerd naar het potentieel voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten, waaronder multiple sclerose (MS) en ALS ¹.

Hoe werkt ibudilast voor ALS?

Ibudilast (Ketas) zou kunnen werken voor ALS door ontstekingen in de hersenen en het zenuwstelsel te verminderen. Het blokkeert bepaalde enzymen en moleculen (zoals PDE-4, PDE-10 en MIF) die ontstekingen bevorderen, wat een belangrijke factor is bij ALS. Daarnaast helpt het zenuwcellen te beschermen en ondersteunt het hun overleving, groei en functie. Ibudilast vermindert ook de activiteit van gliacellen, die betrokken zijn bij neurologische schade ¹.

Waar is ibudilast goedgekeurd?

Vanaf november 2024 is ibudilast alleen goedgekeurd in Japan en Zuid-Korea. En zelfs daar is het alleen goedgekeurd voor de behandeling van astma en cerebrovasculaire aandoeningen.

Het is nog nergens goedgekeurd als behandeling voor ALS. Dit kan echter een kwestie van tijd zijn, gezien de klinische testresultaten.

Is ibudilast goedgekeurd door de FDA?

Niet vanaf november 2024. ibudilast heeft echter Fast Track en Orphan Drug Designations ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor ALS ². Als de lopende klinische onderzoeken positieve resultaten laten zien, kan ibudilast binnenkort een FDA goedkeuring krijgen. Fast track goedkeuringen kunnen slechts zestig dagen duren zodra een aanvraag voor goedkeuring van een nieuw geneesmiddel is ingediend.

Is ibudilast EMA goedgekeurd?

Vanaf november 2024, nog niet. Ibudilast kreeg in 2016 de status van weesgeneesmiddel van de EMA, wat betekent dat het mogelijk een korter goedkeuringsproces doorloopt zodra er een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen is ingediend ³.

Is ibudilast goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk?

Net als de FDA- en EMA-goedkeuring is ook de MHRA-goedkeuring van ibudilast nog geen feit. Vanaf november 2024 is er nog geen aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel ingediend. Dit betekent echter niet dat het VK er langer over zal doen om het geneesmiddel goed te keuren. Zodra ibudilast goedkeuring krijgt van de FDA of EMA, kan de MHRA besluiten om het geneesmiddel onmiddellijk goed te keuren voor gebruik in het VK. Dit is mogelijk in overeenstemming met de post-Brexit regelgeving.

Wat zijn de klinische onderzoeksresultaten van ibudilast bij ALS?

Ketas (ibudilast/MN-166) is betrokken geweest bij een aantal klinische onderzoeken naar ALS. Enkele van de opmerkelijke resultaten staan hieronder vermeld.

IBU-ALS-1201 (Fase 2)

In dit onderzoek toonde ibudilast samen met riluzole veelbelovende resultaten bij ALS-patiënten.

Bij toevoeging aan riluzole verbeterde ibudilast de functionele activiteit, levenskwaliteit en spierkracht. Het onderzoek toonde aan dat significant meer deelnemers die behandeld werden met ibudilast ofwel stabiliseerden ofwel verbeterden in functionele maten (ALSFRS-R) in vergelijking met de placebogroep. Positieve effecten werden vooral waargenomen bij vroege ALS-patiënten, waaronder degenen met bulbar of bovenste ledematen begin ⁴.

COMBAT-ALS (Fase 2b/3)

Deze lopende studie heeft als doel de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Ketas te evalueren voor patiënten met ALS gedurende 12 maanden, gevolgd door een verlengingsfase van 6 maanden. De geschatte einddatum van de studie is december 2026 ⁵. Er wordt verwacht dat de uitkomst van de COMBAT-ALS studie cruciaal zal zijn voor een mogelijke goedkeuring door de FDA.

Kan je arts al ibudilast voorschrijven voor ALS?

Technisch gezien wel. Hij of zij kan deze beslissing nemen op basis van bestaande klinische onderzoeksresultaten. Of na overleg met andere artsen die het medicijn in hun klinische praktijk hebben gebruikt.

Als een arts een medicijn voorschrijft voor de behandeling van een ziekte waarvoor het (nog) niet is goedgekeurd, dan heet dat off-label gebruik.

Hoe krijg je ibudilast voordat het beschikbaar is in jouw land?

Als Ketas (ibudilast) niet is goedgekeurd of beschikbaar is in uw land, zijn er nog steeds manieren om het te krijgen zonder te hoeven wachten. Eén optie is om deel te nemen aan een lopend klinisch onderzoek. Een andere optie is om Ketas onmiddellijk te kopen voor persoonlijk gebruik.

Doe mee aan een klinisch onderzoek

Als je aan de criteria voldoet, kan je misschien deelnemen aan het COMBAT-ALS onderzoek dat patiënten aanwerft in de VS en Canada. Komt u niet in aanmerking? Er kunnen andere onderzoeken zijn die toegang bieden tot ibudilast onder gecontroleerde omstandigheden en die bijdragen aan het goedkeuringsproces. Sommige daarvan staan mogelijk ook open voor internationale deelnemers. Kijk op ClinicalTrials.gov voor een volledige lijst.

Koop ibudilast als een patiënt op naam

Als je behandeling niet kan wachten en een klinische trial geen optie is, kun je als Named Patient direct ibudilast krijgen. De Named Patient-regeling is wereldwijd actief en stelt patiënten in staat om geneesmiddelen voor persoonlijk gebruik te kopen en te importeren als deze niet lokaal verkrijgbaar zijn.

Als je arts je al ibudilast heeft voorgeschreven voor je ALS, deel je recept dan met ons deskundige Medicijntoegangsteam en wij helpen je om het medicijn te krijgen dat je nodig hebt, waar je ook bent.

Referenties:

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, geraadpleegd op 19 november 2024.
2. Melão, Alice. FDA keurt Pivotal ALS Phase 2b/3 Trial Testing Ibudilast goed. ALS News Today, 17 april 2019.
3. Communautair register van weesgeneesmiddelen. Europese Commissie. Geraadpleegd op 19 november 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, geraadpleegd op 19 november 2024. 
5. Evaluatie van MN-166 (ibudilast) gedurende 12 maanden gevolgd door een open-label verlenging gedurende 6 maanden bij patiënten met ALS (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, geraadpleegd op 19 november 2024.