De EMA-goedkeuring van Iptacopan is nabij. Wanneer is het medicijn voor jou beschikbaar?

eIn maart 2024 heeft het CHMP een positieve aanbeveling gedaan voor het verlenen van EMA-goedkeuring voor Fabhalta (iptacopan) ¹. Wanneer de goedkeuring officieel wordt, zal dit de eerste orale monotherapie zijn die beschikbaar is voor Europese patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). 

Dit is allemaal goed nieuws, maar wat betekent het voor de tijdlijn?

Hier is alles wat u moet weten over de beschikbaarheid van iptacopan in Europa en het Verenigd Koninkrijk. Inclusief alle opties om veilig toegang te krijgen tot het medicijn voordat het beschikbaar is.

Waar wordt iptacopan voor gebruikt?

Fabhalta (iptacopan) is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), die hemolytische anemie ² hebben.

Als complementfactor B-remmer werkt iptacopan om het hemoglobinegehalte te verhogen door in te werken op de alternatieve complementroute. Het helpt de vernietiging van rode bloedcellen binnen en buiten de bloedvaten tegen te gaan. Op deze manier probeert iptacopa bloedarmoede te verminderen en de noodzaak van bloedtransfusies te voorkomen. 

Is Fabhalta (iptacopan) goedgekeurd door de EMA?

Ja. In maart 2024 deed het CHMP een positieve aanbeveling voor de goedkeuring van iptacopan door het EMA. Technisch gezien was dit nog geen officiële EMA-goedkeuring. De officiële goedkeuring kwam in mei 2024. 

Wanneer is iptacopan verkrijgbaar in Europa?

Helaas is het verkrijgen van EMA-goedkeuring niet hetzelfde als beschikbaar zijn. Voordat Fabhalta de lokale markten in de EU bereikt, moet elke afzonderlijke lidstaat zijn eigen proces van lokale prijsonderhandelingen, goedkeuring van vergoedingen en lanceringsdata met de fabrikant doorlopen.

Deze lokale processen kunnen relatief snel of erg lang zijn, afhankelijk van het land. In Duitsland bijvoorbeeld worden nieuw goedgekeurde weesgeneesmiddelen gemiddeld binnen 102 dagen op de markt gebracht, terwijl dit in Estland gemiddeld 1.081 dagen duurt ³. 

Met dit in het achterhoofd is het waarschijnlijk dat iptacopan al binnen 2024 beschikbaar zal zijn op sommige EU-markten, maar patiënten in andere EU-landen zullen mogelijk nog een paar jaar moeten wachten.

Wanneer is iptacopan verkrijgbaar in het Verenigd Koninkrijk?

Vanaf juli 2024 is iptacopan nog niet goedgekeurd door de MHRA. Na de Brexit behoudt de MHRA zich echter het recht voor om geneesmiddelen "bijna automatisch" goed te keuren nadat ze groen licht hebben gekregen van het EMA of andere betrouwbare regelgevende instanties ⁴. In combinatie met het feit dat iptacopan in het bezit is van het Innovation Passport van de MHRA, maakt dit het waarschijnlijk dat goedkeuring van het geneesmiddel door de MHRA versneld zal worden. 

NICE is al bezig met een beoordeling voor mogelijke opname van iptacopan op de NHS, met een verwachte beslissingsdatum in juni 2024 ⁵.

Als NICE in juni een positieve aanbeveling goedkeurt om het geneesmiddel op te nemen in de NHS, dan zou iptacopan rond september-oktober 2024 beschikbaar kunnen zijn voor patiënten in het Verenigd Koninkrijk. Natuurlijk gaat dit alles uit van een snelle goedkeuring van de EMA-goedkeuring van iptacopan door de MHRA.

Hoe u Fabhalta (iptacopan) veilig kunt krijgen voordat het in uw land verkrijgbaar is

Hoewel goedkeuringen in beweging zijn, kunnen niet alle patiënten maanden of jaren wachten. Als dat bij jou het geval is, zul je blij zijn te horen dat je niet hoeft te wachten.

Er zijn twee manieren om Fabhalta te krijgen voordat het in uw land beschikbaar is. De ene manier is om u in te schrijven voor een klinisch onderzoek, terwijl de andere manier is om iptacopan te kopen via de invoerregeling voor patiënten op naam.

Hier volgt een korte beschrijving van elke optie.

Doe mee aan een klinisch onderzoek met iptacopan

Om snel toegang te krijgen tot Fabhalta, kun je ervoor kiezen om je in te schrijven voor een lopend klinisch onderzoek. Hoewel het niet altijd gemakkelijk is om een trial te vinden, is het mogelijk als u over de juiste middelen en de steun van uw arts beschikt. Houd er wel rekening mee dat een onderzoek niet garandeert dat u iptacopan krijgt, omdat u mogelijk in de placebogroep wordt geplaatst.

Hier zijn enkele goede plaatsen om te beginnen met zoeken naar lopende klinische onderzoeken met Fabhalta:

• ClinicalTrials.gov: Dit is een database met alle klinische onderzoeken in de VS. Sommige onderzoeken staan echter ook open voor internationale deelnemers. Op dit moment zijn er meerdere onderzoeken met iptacopan waarvoor deelnemers in Europa worden geworven. Het kan de moeite waard zijn om deze lijst in de gaten te houden.
• EUClinicaltrials.eu: Deze database bevat alle klinische onderzoeken in de Europese Unie. Momenteel bevat deze beperkte informatie over onderzoeken die vóór 31 januari 2022 zijn gestart. Voor deze onderzoeken kunt u het EU Clinical Trials Register raadplegen.
• myTomorrows: Deze organisatie ondersteunt patiënten bij het vinden van behandelingsmogelijkheden in klinische onderzoeken.

iptacopan kopen als patiënt op naam

Niet alle patiënten en artsen weten dat, maar je mag lokaal niet verkrijgbare medicijnen kopen en importeren voor persoonlijk gebruik. Vooral als deze medicijnen je levenskwaliteit kunnen verbeteren of een levensbedreigende aandoening kunnen verhelpen.

Als u iptacopan wilt krijgen voordat het in het VK (of elders) is goedgekeurd, is dit misschien de snelste optie voor u en uw arts.

De regeling die dit mogelijk maakt staat bekend als de Named Patient Import regeling. Om hiervoor in aanmerking te komen, moet je eerst een recept hebben van je behandelend arts voor een geneesmiddel dat:

• elders is goedgekeurd;
• niet goedgekeurd of beschikbaar is waar je woont;
• geen lokale alternatieven heeft, en
• is alleen voor persoonlijk gebruik.

Heb je al een recept? Deel het met ons team op Everyone.org en we helpen je direct bij het kopen van iptacopan.

Kopen iptacopan

Referenties:

1. Novartis Fabhalta® (iptacopan) krijgt positief CHMP-advies als eerste orale monotherapie voor volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Novartis, 22 maart 2024.
2. Fabhalta | Europees Geneesmiddelenbureau. Europees Geneesmiddelenbureau, 22 maart 2024.
3. EFPIA Patiënten W.A.I.T. Indicator 2021 enquête. EFPIA, geraadpleegd op 2 april 2024.
4. VK geeft "bijna automatische goedkeuring" voor behandelingen die zijn goedgekeurd door "vertrouwde" regelgevers. BMJ, 16 maart 2023.
5. Projectinformatie | Iptacopan voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie [ID6176] | Richtlijn. NICE, geraadpleegd op 2 april 2024.