Het nieuwste onderzoek in een vroeg stadium naar behandelingen voor ALS [2024 Update]

Hoewel er nog geen genezing van ALS in zicht is, wordt er momenteel wel veel nieuw ALS-onderzoek gedaan. Dit biedt hoop op nieuwe therapieën om de ziekte te veranderen of te vertragen.

Om je een idee te geven van de potentiële ALS doorbraken die in de maak zijn, zullen we een aantal van de vroege fase onderzoeken bespreken die de moeite waard zijn om in de gaten te houden.

De ontwikkeling van medicijnen is een langdurig proces, dus het zal nog wel even duren voordat de proeven zijn afgerond en de gegevens beschikbaar zijn. Het is echter belangrijk om te onthouden dat er veel gaande is in het onderzoek naar de behandeling van ALS en dat er veel redenen zijn voor hoop.

Wat is het laatste onderzoek naar ALS?

In dit hoofdstuk belichten we de meest recente en veelbelovende ontwikkelingen op het gebied van de behandeling van ALS. Houd er echter rekening mee dat deze potentiële behandelingen zich nog in een zeer vroeg ontwikkelingsstadium bevinden. Voordat ze een rol kunnen spelen in uw behandeling, moeten ze grondig worden getest in klinische onderzoeken en moeten ze worden goedgekeurd door de regelgevende instanties.

Nieuwe behandelingen voor ALS in een vroeg stadium van ontwikkeling

• Prosetin

Prosetin is een experimentele therapie voor ALS en bevindt zich momenteel in de fase 1 van een klinische studie. Het is bedoeld om schade aan de motorneuronen te voorkomen door een eiwit genaamd MAP4K te blokkeren. Door MAP4K te remmen, kan prosetin ontstekingen verminderen en de overleving van neuronen verbeteren.

Prosetin is oorspronkelijk ontwikkeld op basis van onderzoek aan de Columbia University, heeft veelbelovende resultaten laten zien in preklinische studies en wordt nu getest in fase 1 klinische studies bij mensen. Het heeft ook het predikaat weesgeneesmiddel gekregen van de FDA, wat de ontwikkeling voor deze zeldzame aandoening ¹ ondersteunt.

• S-XL6

Onderzoek onder leiding van universitair hoofddocent Jeffrey Agar van de Northeastern University richtte zich op de mutatie van het eiwit SOD1, een belangrijke antioxidant.

Volgens Agar is een van de mutaties van SOD1, A4V, een veel voorkomende oorzaak van familiaire ALS. Door gebruik te maken van een kleine molecuul-linker, S-XL 6, wil het team van professor Agar voorkomen dat SOD1 zich losmaakt en zo het mechanisme achter de celvernietiging stoppen.

Tot 2024 is S-XL6 alleen getest op muizen, ratten en honden, met veelbelovende resultaten. Het onderzoeksteam hoopt de behandeling zo snel mogelijk in een klinische testfase te krijgen ².

• NF242

Hoewel we nog niet volledig begrijpen wat ALS veroorzaakt, geloven wetenschappers dat het TDP-43 eiwit een sleutelrol speelt in het proces. Van TDP-43 is aangetoond dat het giftige klonters vormt in zenuwcellen, zenuwschade veroorzaakt en mogelijk de progressie van ALS stimuleert.

Onderzoekers ontdekten dat het ALS-gerelateerde eiwit TDP-43 zich specifiek bindt aan een deel van een ander eiwit genaamd NF242. NF242 lijkt te voorkomen dat TDP-43 schadelijke klonters vormt die in verband worden gebracht met ALS.

In experimenten met vliegen en muizen bleek het stimuleren van NF242 deze giftige klonten te verminderen, de beweging te verbeteren en de levensduur van de dieren te verlengen. Hoewel deze aanpak veelbelovend is, is er meer onderzoek nodig voordat het bij mensen kan worden getest ³.

• SNUG01

SNUG01 is een Chinese gentherapie die gebruikmaakt van een adeno-geassocieerd virus (AAV) om het therapeutische doel SG001 af te leveren. De behandeling streeft naar langdurige effecten met een eenmalige toediening. In preklinische studies toonde SNUG01 veelbelovende resultaten in het beschermen van neuronen ⁴.

Op dit moment is er een door onderzoekers geïnitieerde studie met SNUG01 aan de gang in het derde ziekenhuis van de Universiteit van Peking, en een Fase 1 klinische studie zal binnenkort van start gaan ⁵.

Hoe lang duren klinische onderzoeksfasen voor ALS-behandelingen?

Dit is een moeilijke vraag om te beantwoorden, omdat er veel factoren meespelen. Een richtlijn zou echter zijn dat fase 1-onderzoek enkele maanden duurt, fase 2- en fase 3-onderzoeken kunnen elk enkele jaren ⁱⁿ beslag nemen ⁶.

Normaal gesproken kan een geneesmiddel worden ingediend voor goedkeuring door de FDA nadat het met succes een Fase 3 studie heeft doorlopen. Maar in gevallen zoals ALS, waar er een onbeantwoorde medische behoefte is, staat de FDA een versneld goedkeuringsprogramma toe. Dit betekent dat een versnelde goedkeuring kan worden verleend op basis van gegevens die klinisch voordeel voorspellen, maar dit nog niet bewijzen. Dit kan helpen om de tijdlijn voor het op de markt brengen van nieuwe ALS-behandelingen te verkorten.

In de tussentijd moet de fabrikant van het geneesmiddel nog studies uitvoeren om het voorspelde klinische voordeel te bevestigen. Op basis van de resultaten van deze onderzoeken zal het medicijn ofwel volledige goedkeuring krijgen of van de markt gehaald worden ⁷.

Kun je deelnemen aan onderzoek naar behandelingen voor ALS?

Als een behandeling in de klinische testfase komt, kun je je aanmelden om deel te nemen. Hiervoor heb je de steun van je behandelend arts nodig. Je moet er ook voor zorgen dat je voldoet aan de proefcriteria en het risico accepteren dat je in de controlegroep terechtkomt.

Het kan overweldigend lijken om klinische onderzoeken te gaan doen, maar het is te doen. Een goed startpunt is het doornemen van deze bronnen om lopende klinische onderzoeken te vinden die openstaan voor deelnemers:

• ClinicalTrials.gov: Dit is je ultieme bron voor alle klinische onderzoeken in de VS. U kunt naar onderzoeken zoeken op basis van stadium, aandoening, behandeling of locatie om er een te vinden die het beste bij u past.
• Mytomorrows.com: Een nuttig platform dat patiënten in contact brengt met klinische onderzoeken. Inclusief onderzoeken overal ter wereld.
• FindMeCure.com: Een ander platform dat patiënten helpt bij het vinden en aanvragen van (wereldwijde) klinische onderzoeken die relevant zijn voor hun aandoening.

Is deelname aan een klinische studie voor u geen optie? U kunt veelbelovende ALS-behandelingen in een vergevorderd stadium van ontwikkeling onderzoeken of ALS-behandelingen overwegen die buiten de VS al zijn goedgekeurd, maar lokaal nog niet beschikbaar zijn - bijv. Ketas, Tudcabilof Clenbuterol.

Referenties:

1. Ray, Forest. Prosetin Granted Orphan Drug Designation as ALS Treatment. ALS News Today, 28 augustus 2020.
2. Nieuwe behandelingsstrategie toont veelbelovend tegen ALS in preklinische studie. Techology Networks, geraadpleegd op 3 september 2024. 
3. Wexler, Marisa. Eiwitinteractie kan leiden tot nieuwe strategie voor behandeling van ALS. ALS News Today, 22 mei 2024.
4. SineuGene haalt bijna 100 miljoen yen op in een pre-A ronde om ALS gentherapie te bevorderen. Sineugene, bekeken op 3 september 2024. 
5. Chinees onderzoek naar ALS-medicijn SNUG01 gaat naar Fase 1 Studie - ziet er veelbelovend uit. TrialSiteNews, geraadpleegd op 3 september 2024. 
6. Trial Phases 1, 2 & 3 Defined | Clinical Research Management (CRM) | Research | Psychiatry and Behavioral Neuroscience | UC Medicine. College of Medicine | UC Cincinnati, geraadpleegd op 3 september 2024.
7. Programma voor versnelde goedkeuring. FDA, 22 februari 2024.